Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Voedingsformulering voor het Angelman-syndroom (FANS)

18 augustus 2020 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver

Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van een voedingsformulering bij het Angelman-syndroom

Koolhydraatarme diëten zoals de ketogene (KD) en lage glycemische index (LGIT) diëten zijn effectief gebleken bij de behandeling van medicijnresistente aanvallen bij kinderen met het Angelman-syndroom (AS). De onderzoekers veronderstellen dat het consumeren van een op vet gebaseerde voedingsformulering met een exogeen keton gedurende de dag, urinaire ketose zal veroorzaken bij kinderen die zowel koolhydraatarme als koolhydraatrijke diëten consumeren, afhankelijk van de voedingsachtergrond. De voedingsformulering zorgt voor brandstofsubstraten die het metabolisme wegduwen van koolhydraten en naar vetgebruik. Dit onderzoek wordt uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van een voedingsformulering voor gebruik bij voedingsinterventies bij as te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van een voedingsformulering bij het Angelman-syndroom bij kinderen van 4-11 jaar.

Studie wordt uitgevoerd gedurende 16 weken:

Basislijnperiode van 2 weken - Patiënt gaat door met het huidige dieet dat ze volgden voordat ze aan het onderzoek deelnamen (standaard, ketogeen of LGIT).

Interventieperiode van 4 weken - Patiënt gebruikt gedurende 4 weken een placebo of een voedingsformulering en handhaaft zijn huidige dieet.

Wash-out-periode van 4 weken - De patiënt gaat door met het huidige dieet zonder enige onderzoeksformulering te consumeren.

Interventieperiode van 4 weken - Patiënt gebruikt gedurende 4 weken een placebo of voedingsformulering (cross-over), terwijl hij zijn huidige dieet aanhoudt.

Wash-out-periode van 2 weken - Patiënt gaat door met het huidige dieet zonder onderzoeksformuleringen te consumeren.

Vervolgtelefoontje dat gedurende deze tijd door het onderzoekspersoneel moet worden gevoerd.

Gegevens worden door de onderzoeker vastgelegd tijdens baseline-, interventie- en wash-out-perioden, en door de ouder/verzorger dagelijks gedurende het hele protocol met behulp van apps die op een meegeleverde tablet zijn geladen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hopsital Colorado

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijk of vrouwelijk
  • 4-11 jaar oud
  • Gediagnosticeerd met het Angelman-syndroom met voorafgaand laboratoriumrapport dat genetische diagnose aangeeft
  • Volgt momenteel consistent een LGIT-, KD- of standaarddieet gedurende ten minste drie maanden
  • Gemotiveerd om de LGIT of KD te behouden gedurende ten minste de duur van de proefperiode, indien van toepassing
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van patiënt en/of ouder/verzorger
  • Bereid om verstrekte formuleringen te drinken, of om ze gemengd met voedsel te eten
  • Overdag zindelijk, of ouders die wattenbolletjes in luiers willen gebruiken om urine te bemonsteren
  • Bereid om dagelijks urine te testen
  • Bereid om te voldoen aan protocolonderzoeken, waaronder EEG, ERP en venapunctie
  • Ambulant, bereid om gangregistratie uit te voeren

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger zijn of een zwangerschap plannen
  • Parenterale voeding nodig
  • Ernstige lever- of nierdisfunctie
  • Geschiedenis van een diagnose van diabetes
  • Deelname aan andere klinische interventiestudies binnen 1 maand voorafgaand aan deelname aan deze studie
  • Allergie voor een van de ingrediënten van het onderzoeksproduct
  • Onderzoeker maakt zich zorgen over de bereidheid/het vermogen van de patiënt of ouder/verzorger om te voldoen aan de protocolvereisten
  • Eventuele contra-indicaties voor het gebruik van de ketogene of koolhydraatarme diëten
  • Aanzienlijk ondergewicht (Body Mass Index
  • Niet bereid om verstrekte formuleringen te drinken, of formulering gemengd met voedsel te consumeren
  • Niet ambulant, of niet bereid om gangregistratie uit te voeren
  • Niet overdag zindelijk, of ouders die geen wattenbolletjes in luiers willen gebruiken om urine te bemonsteren
  • Niet bereid om dagelijks urine te testen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onderzoekend
Proefpersonen die aan deze arm zijn toegewezen, krijgen de voedingsformulering die exogene ketonen bevat.
Voedingssupplement: Voedingsformulering met exogene ketonen
Een voedingsformulering die beta-hydroxybutyraat, 2 g koolhydraten, 1 g eiwit en 9 g vet, plus mineralen, per 100 kcal bevat. Driemaal daags oraal toegediend als voedsel of drank.
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen die aan deze arm zijn toegewezen, krijgen de Placebo-formulering.
Voedingssupplement: Placebo-formulering
Een placeboformulering die vergelijkbare hoeveelheden koolhydraten, eiwitten en mineralen levert als de voedingsformulering. Driemaal daags oraal toegediend als voedsel of drank.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Naleving van het voedingsprotocol
Tijdsspanne: 16 weken
Verdraagzaamheid zal worden aangetoond door naleving van het protocol door de patiënt, zoals bepaald door de hoeveelheid zoals gemeten in grammen per dag geconsumeerde voedingsformulering in vergelijking met de voorgeschreven hoeveelheid.
16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemak, smaak en aanvaardbaarheid
Tijdsspanne: 16 weken (2 keer gemeten)
Ouders/verzorgers beoordelen het gemak, de smaak en de aanvaardbaarheid van de voedingsformulering op een tienpunts Likert-schaal. Elke parameter wordt afzonderlijk beoordeeld met 1 = slecht en 10 = uitstekend.
16 weken (2 keer gemeten)
Urine ketose
Tijdsspanne: 16 weken
De mate van nutritionele ketose zal worden geëvalueerd bij patiënten met verschillende voedingsachtergronden bij het consumeren van de voedingsformulering. Urineketonen worden dagelijks geregistreerd als mmol acetoacetaat.
16 weken
Serum ketose
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
De mate van nutritionele ketose zal worden geëvalueerd bij patiënten met verschillende voedingsachtergronden bij het consumeren van de voedingsformulering. Serumketonen worden geregistreerd als mmol R-beta-hydroxybutyraat.
16 weken (3 keer gemeten)
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Alle bijwerkingen zullen tijdens het onderzoek worden gecontroleerd. Het aantal en het type bijwerking wordt geregistreerd.
16 weken (3 keer gemeten)
Verandering in mobiliteit gemeten met Zeno Walkway
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Patiënten met het Angelman-syndroom hebben typisch motorische coördinatie en fysieke ontwikkelingsachterstanden, wat resulteert in een ataxische poort. Als veiligheidsmaatregel worden de poortkarakteristieken van de patiënt voor cadans vergeleken met de basislijn.
16 weken (3 keer gemeten)
Verandering in cognitie zoals gemeten door Event Related Potentials (ERP)
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Patiënten met het syndroom van Angelman hebben een globale ernstige verstandelijke beperking. Als maatstaf voor de veiligheid worden de amplitude en timing van de ERP-golfvorm als reactie op gepresenteerde stimuli vergeleken met de basislijn.
16 weken (3 keer gemeten)
Verandering in corticale prikkelbaarheid gemeten met behulp van elektro-encefalogram (EEG)
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Patiënten met het Angelman-syndroom hebben een karakteristieke EEG-handtekening en zijn vatbaar voor epileptische aanvallen. Als veiligheidsmaatregel zal de EEG-signatuur worden vergeleken met de basislijn in termen van het aantal epileptiforme ontladingen, notched delta en ritmische theta-activiteit.
16 weken (3 keer gemeten)
Aantal patiënten met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door het Blood Metabolic Panel
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Er worden bloedmonsters genomen en beoordeeld op volledig bloedbeeld, uitgebreid metabolisch panel, ketonen en lipiden.
16 weken (3 keer gemeten)
Inname van voedingsstoffen
Tijdsspanne: 16 weken
Voedingsdagboeken die dagelijks worden bijgehouden om de totale inname van calorieën en macronutriënten vast te stellen.
16 weken
Veranderingen in gastro-intestinale (GI) gezondheid
Tijdsspanne: 16 weken
Patiënten met het Angelman-syndroom lijden vaak aan een slechte GI-gezondheid. Als veiligheidsmaatregel wordt de stoelgang dagelijks gekarakteriseerd volgens de Bristol Stool Chart en vergeleken met de uitgangswaarde.
16 weken
Veranderingen in slaap
Tijdsspanne: 16 weken
Patiënten met het Angelman-syndroom hebben vaak last van slaapproblemen. Als veiligheidsmaatstaf zullen de slaapduur en het slaapstadium worden gekenmerkt door beweging, hartslag en ademhaling tijdens de nachtelijke slaap vast te leggen en te vergelijken met de basislijn.
16 weken
Veranderingen in aanvallen
Tijdsspanne: 16 weken
Een aanzienlijk percentage van de patiënten met het Angelman-syndroom lijdt aan epileptische aanvallen. Als veiligheidsmaatregel wordt het aantal en het type aanvallen dat zich voordoet dagelijks in een dagboek bijgehouden en vergeleken met de basislijn.
16 weken
Hoogte
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Hoogte (cm)
16 weken (3 keer gemeten)
Gewicht
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Gewicht (kg)
16 weken (3 keer gemeten)
Verandering ten opzichte van baseline in de Vineland Adaptive Behavior Score
Tijdsspanne: 16 weken (3 keer gemeten)
Patiënten met het Angelman-syndroom hebben een ernstige globale ontwikkelingsachterstand. Als veiligheidsmaatstaf zal de Vineland Adaptive Behavior Scale, Third Edition worden gebruikt om veranderingen ten opzichte van baseline in vaardigheden en onafhankelijkheid te meten.
16 weken (3 keer gemeten)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-0366

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Angelman-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren