Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ernæringsformulering for Angelman syndrom (FANS)

18. august 2020 oppdatert av: University of Colorado, Denver

Evaluering av sikkerheten og toleransen til en ernæringsformulering ved Angelman-syndrom

Lavkarbodietter som ketogen (KD) og lav glykemisk indeks (LGIT) dietter har vist seg å være effektive i behandling av legemiddelresistente anfall hos barn med Angelman syndrom (AS). Etterforskerne antar at inntak av en fettbasert ernæringsformulering med et eksogent keton gjennom dagen vil gi urinketose hos barn som spiser både lav- og høykarbohydratdietter, avhengig av kostholdsbakgrunn. Ernæringsformuleringen vil gi drivstoffsubstrater som presser stoffskiftet bort fra karbohydrater og mot fettutnyttelse. Denne forskningen gjøres for å vurdere sikkerheten og toleransen til en ernæringsformulering for bruk i diettintervensjoner i AS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En evaluering av sikkerheten og toleransen til en ernæringsformulering ved Angelman syndrom hos barn i alderen 4-11 år.

Studien gjennomføres over 16 uker:

2 ukers baseline-periode - Pasienten fortsetter på gjeldende kostholdsregime de var på før han ble med i studien (standard, ketogen eller LGIT).

4 ukers intervensjonsperiode - Pasienten bruker enten placebo eller ernæringsformulering i 4 uker, og opprettholder sitt nåværende kosthold.

4 ukers utvaskingsperiode - Pasienten fortsetter på gjeldende kostholdsregime uten å innta noen studieformuleringer.

4 ukers intervensjonsperiode - Pasienten bruker enten placebo eller ernæringsformulering i 4 uker (crossover), og opprettholder sitt nåværende kosthold.

2 ukers utvaskingsperiode - Pasienten fortsetter på gjeldende kostholdsregime uten å innta noen studieformuleringer.

Oppfølgende telefonsamtale skal gjennomføres av studiepersonell i løpet av denne tiden.

Data fanges opp av etterforskeren under baseline-, intervensjons- og utvaskingsperioder, og av forelderen/omsorgspersonen daglig gjennom hele protokollen ved å bruke apper som er lastet på et medfølgende nettbrett.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hopsital Colorado

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne
  • 4-11 år
  • Diagnostisert med Angelman syndrom med tidligere laboratorierapport som indikerer genetisk diagnose
  • For tiden på en LGIT, KD eller standard diett konsekvent i minst tre måneder
  • Motivert til å opprettholde LGIT eller KD i minst varigheten av prøveperioden, avhengig av hva som er aktuelt
  • Skriftlig informert samtykke fra pasient og/eller foresatte/omsorgsperson
  • Villig til å drikke medfølgende formuleringer, eller å spise dem blandet med mat
  • Toalettlært på dagtid, eller foreldre som er villige til å bruke bomullsdotter i bleier for å prøve urin
  • Villig til å teste urin daglig
  • Villig til å overholde protokollundersøkelser, inkludert EEG, ERP og venepunktur
  • Ambulant, villig til å utføre gangsporing

Ekskluderingskriterier:

  • Å være gravid eller planlegge graviditet
  • Krever parenteral ernæring
  • Stor lever- eller nyredysfunksjon
  • Historie om en diagnose av diabetes
  • Deltakelse i andre kliniske intervensjonsstudier innen 1 måned før start av denne studien
  • Allergi mot noen av ingrediensene i studieproduktet
  • Undersøkers bekymring for vilje/evne hos pasient eller forelder/omsorgsperson til å overholde protokollkrav
  • Eventuelle kontraindikasjoner for bruk av ketogene eller lavkarbodietter
  • Betydelig undervektig (Body Mass Index
  • Uvillig til å drikke medfølgende formuleringer, eller å konsumere formuleringer blandet med mat
  • Ikke ambulerende, eller uvillig til å utføre gangsporing
  • Ikke trent på dagtid toalett, eller foreldre som ikke er villige til å bruke bomullsdotter i bleier for å prøve urin
  • Uvillig til å teste urin daglig

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Undersøkende
Personer som er tildelt denne armen vil motta næringsformuleringen som inneholder eksogene ketoner.
Kosttilskudd: Ernæringsformulering som inneholder eksogene ketoner
En næringsformulering som gir beta-hydroksybutyrat, 2 g karbohydrat, 1 g protein og 9 g fett, pluss mineraler, per 100 kcal. Gis oralt som mat eller drikke tre ganger daglig.
Placebo komparator: Placebo
Emner tildelt denne armen vil motta placeboformuleringen.
Kosttilskudd: Placeboformulering
En placeboformulering som gir tilsvarende mengder karbohydrater, proteiner og mineraler som ernæringsformuleringen. Gis oralt som mat eller drikke tre ganger daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overholdelse av fôringsprotokoll
Tidsramme: 16 uker
Tolerabilitet vil bli demonstrert gjennom pasientens overholdelse av protokollen som bestemt av mengden målt i gram per dag av ernæringsformulering konsumert sammenlignet med mengden foreskrevet.
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bekvemmelighet, smak og aksept
Tidsramme: 16 uker (målt 2 ganger)
Foreldre/omsorgspersoner vil vurdere bekvemmelighet, smak og aksept av ernæringsformuleringen på en ti-punkts Likert-skala. Hver parameter vil bli vurdert individuelt med 1 = dårlig og 10 = utmerket.
16 uker (målt 2 ganger)
Urin ketose
Tidsramme: 16 uker
Graden av ernæringsmessig ketose vil bli evaluert hos pasienter med ulik kostholdsbakgrunn ved inntak av ernæringsformuleringen. Urinketoner vil bli registrert daglig som mmol acetoacetat.
16 uker
Serum ketose
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Graden av ernæringsmessig ketose vil bli evaluert hos pasienter med ulik kostholdsbakgrunn ved inntak av ernæringsformuleringen. Serumketoner vil bli registrert som mmol R-beta-hydroksybutyrat.
16 uker (målt 3 ganger)
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Alle uønskede hendelser vil bli overvåket gjennom hele studien. Antall og type uønskede hendelser vil bli registrert.
16 uker (målt 3 ganger)
Endring i mobilitet målt med Zeno Walkway
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Pasienter med Angelman syndrom har vanligvis motorisk koordinasjon og fysiske utviklingsforsinkelser som resulterer i en ataksisk port. Som et mål på sikkerhet vil pasientens gatekarakteristikker for tråkkfrekvens sammenlignes med baseline.
16 uker (målt 3 ganger)
Endring i kognisjon målt ved hendelsesrelaterte potensialer (ERP)
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Pasienter med Angelman syndrom har global alvorlig utviklingshemming. Som et mål på sikkerhet vil ERP-bølgeformamplitude og timing som respons på en presentert stimuli bli sammenlignet med baseline.
16 uker (målt 3 ganger)
Endring i kortikal irritabilitet målt ved hjelp av elektroencefalogram (EEG)
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Pasienter med Angelman-syndrom har en karakteristisk EEG-signatur og er utsatt for anfall. Som et mål på sikkerhet vil EEG-signaturen bli sammenlignet med baseline når det gjelder antall epileptiforme utflod, hakkdelt delta og rytmisk theta-aktivitet.
16 uker (målt 3 ganger)
Antall pasienter med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av blodmetabolsk panel
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Blodprøver vil bli tatt og vurdert for fullstendig blodtelling, omfattende metabolsk panel, ketoner og lipider.
16 uker (målt 3 ganger)
Næringsinntak
Tidsramme: 16 uker
Matdagbøker registrert daglig for å fastslå totalt kalori- og makronæringsinntak.
16 uker
Endringer i gastrointestinal (GI) helse
Tidsramme: 16 uker
Pasienter med Angelman-syndrom lider ofte av dårlig GI-helse. Som et mål på sikkerhet vil tarmbevegelser bli karakterisert daglig i henhold til Bristol Stool Chart og sammenlignet med baseline.
16 uker
Endringer i søvn
Tidsramme: 16 uker
Pasienter med Angelman syndrom lider ofte av søvnproblemer. Som et mål på sikkerhet vil søvnvarighet og -stadium være preget av registrering av bevegelse, hjertefrekvens og pust under nattesøvnen og sammenlignet med baseline.
16 uker
Endringer i anfall
Tidsramme: 16 uker
En betydelig prosentandel av pasienter med Angelman-syndrom lider av epileptiske anfall. Som et mål på sikkerhet vil antall og type anfall som oppstår bli registrert daglig i en dagbok og sammenlignet med baseline.
16 uker
Høyde
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Høyde (cm)
16 uker (målt 3 ganger)
Vekt
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Vekt (kg)
16 uker (målt 3 ganger)
Endre fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Score
Tidsramme: 16 uker (målt 3 ganger)
Pasienter med Angelman-syndrom har alvorlige globale utviklingsforsinkelser. Som et mål på sikkerhet vil Vineland Adaptive Behaviour Scale, Third Edition bli brukt til å måle endringer fra baseline i ferdigheter og uavhengighet.
16 uker (målt 3 ganger)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

15. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

15. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2018

Først lagt ut (Faktiske)

23. august 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20-0366

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angelman syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere