Пищевая формула при синдроме Ангельмана (FANS)
18 августа 2020 г. обновлено: University of Colorado, Denver
Оценка безопасности и переносимости пищевого состава при синдроме Ангельмана
Было показано, что низкоуглеводные диеты, такие как кетогенная диета (KD) и диета с низким гликемическим индексом (LGIT), эффективны при лечении резистентных к лекарствам судорог у детей с синдромом Ангельмана (АС).
Исследователи предполагают, что потребление питательной композиции на основе жира с экзогенным кетоном в течение дня вызывает кетоз мочи у детей, придерживающихся как низко-, так и высокоуглеводной диеты, в зависимости от диетического фона.
Питательная формула обеспечит топливные субстраты, которые подтолкнут метаболизм от углеводов к утилизации жира.
Это исследование проводится для оценки безопасности и переносимости питательного состава для использования в диетических вмешательствах при АС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Оценка безопасности и переносимости пищевой композиции при синдроме Ангельмана у детей в возрасте 4-11 лет.
Исследование проводится в течение 16 недель:
2-недельный базовый период — пациент продолжает придерживаться текущего диетического режима, который был у него до присоединения к исследованию (стандартный, кетогенный или LGIT).
4-недельный период вмешательства. Пациент принимает либо плацебо, либо питательную смесь в течение 4 недель, сохраняя свою текущую диету.
4-недельный период вымывания — пациент продолжает соблюдать текущий режим питания, не принимая никаких исследуемых составов.
4-недельный период вмешательства. Пациент принимает либо плацебо, либо питательную смесь в течение 4 недель (переход), сохраняя свою текущую диету.
2-недельный период вымывания — пациент продолжает соблюдать текущий режим питания, не принимая никаких исследуемых составов.
Последующий телефонный звонок должен быть проведен исследовательским персоналом в течение этого времени.
Данные собираются исследователем во время исходного уровня, периода вмешательства и периода вымывания, а также родителем/опекуном ежедневно на протяжении всего протокола с использованием приложений, загруженных на предоставленный планшет.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hopsital Colorado
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина
- 4-11 лет
- Диагноз синдром Ангельмана с предварительным лабораторным заключением, указывающим на генетический диагноз
- В настоящее время на LGIT, KD или стандартной диете последовательно в течение как минимум трех месяцев.
- Мотивирован для поддержания LGIT или KD, по крайней мере, в течение испытательного периода, если применимо.
- Письменное информированное согласие пациента и/или родителя/опекуна
- Готовность пить предоставленные составы или есть их в смеси с едой
- Обучение дневному туалету или родители, готовые использовать ватные шарики в подгузниках для взятия проб мочи
- Готовы ежедневно сдавать мочу
- Готовность соблюдать протокол обследований, включая ЭЭГ, ВП и венепункцию
- Амбулаторный, готов выполнять отслеживание походки
Критерий исключения:
- Беременность или планирование беременности
- Необходимость парентерального питания
- Серьезная печеночная или почечная дисфункция
- История диагноза диабета
- Участие в других клинических интервенционных исследованиях в течение 1 месяца до включения в это исследование
- Аллергия на любой из ингредиентов исследуемого продукта
- Обеспокоенность исследователя по поводу готовности/способности пациента или родителя/опекуна соблюдать требования протокола
- Любые противопоказания для использования кетогенной или низкоуглеводной диеты
- Значительно недостаточный вес (индекс массы тела
- Нежелание пить предоставленные составы или употреблять состав, смешанный с едой.
- Не передвигается или не желает отслеживать походку
- Не приучены к дневному туалету, или родители не хотят использовать ватные шарики в подгузниках для взятия проб мочи
- Нежелание ежедневно сдавать мочу
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Исследовательский
Субъекты, назначенные на эту группу, получат питательную смесь, содержащую экзогенные кетоны.
|
Питательный состав, содержащий бета-гидроксибутират, 2 г углеводов, 1 г белка и 9 г жира, а также минералы на 100 ккал.
Принимать внутрь в виде еды или напитков три раза в день.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты, отнесенные к этой группе, получат состав плацебо.
|
Состав плацебо, обеспечивающий такое же количество углеводов, белков и минералов, как и пищевой состав.
Принимать внутрь в виде еды или напитков три раза в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Соблюдение протокола кормления
Временное ограничение: 16 недель
|
Переносимость будет продемонстрирована посредством соблюдения пациентом протокола, определяемого количеством, измеренным в граммах в день, потребляемой питательной композиции по сравнению с предписанным количеством.
|
16 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Удобство, вкус и приемлемость
Временное ограничение: 16 недель (измерено 2 раза)
|
Родители/опекуны будут оценивать удобство, вкус и приемлемость питательного состава по десятибалльной шкале Лайкерта.
Каждый параметр будет оцениваться индивидуально: 1 = плохо и 10 = отлично.
|
16 недель (измерено 2 раза)
|
|
Мочевой кетоз
Временное ограничение: 16 недель
|
Степень пищевого кетоза будет оцениваться у пациентов с различным диетическим фоном при употреблении питательного состава.
Кетоны в моче будут ежедневно регистрировать в ммоль ацетоацетата.
|
16 недель
|
|
Сывороточный кетоз
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Степень пищевого кетоза будет оцениваться у пациентов с различным диетическим фоном при употреблении питательного состава.
Кетоны сыворотки будут регистрироваться как ммоль R-бета-гидроксибутирата.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Количество пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Все нежелательные явления будут отслеживаться на протяжении всего исследования.
Количество и тип неблагоприятного события будут зарегистрированы.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Изменение подвижности, измеренное с помощью Zeno Walkway
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Пациенты с синдромом Ангельмана обычно имеют двигательную координацию и задержки физического развития, что приводит к атаксическим воротам.
В качестве меры безопасности характеристики ворот пациента для частоты вращения педалей будут сравниваться с исходными.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Изменение познания, измеренное потенциалами, связанными с событиями (ERP)
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Пациенты с синдромом Ангельмана имеют глобальную тяжелую умственную отсталость.
В качестве меры безопасности амплитуда и время сигнала ERP в ответ на предъявленные стимулы будут сравниваться с исходным уровнем.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Изменение корковой возбудимости, измеренное с помощью электроэнцефалограммы (ЭЭГ)
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Пациенты с синдромом Ангельмана имеют характерную ЭЭГ-сигнатуру и склонны к судорожным припадкам.
В качестве меры безопасности сигнатура ЭЭГ будет сравниваться с исходным уровнем с точки зрения количества эпилептиформных разрядов, зубчатой дельта- и ритмической тета-активности.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Количество пациентов с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке группы метаболических процессов в крови
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Образцы крови будут взяты и оценены для полного анализа крови, комплексной метаболической панели, кетонов и липидов.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Потребление питательных веществ
Временное ограничение: 16 недель
|
Ежедневно ведется дневник питания для определения общего потребления калорий и макронутриентов.
|
16 недель
|
|
Изменения в состоянии желудочно-кишечного тракта (ЖКТ)
Временное ограничение: 16 недель
|
Пациенты с синдромом Ангельмана часто страдают от плохого состояния желудочно-кишечного тракта.
В качестве меры безопасности движения кишечника будут ежедневно характеризоваться в соответствии с Бристольской таблицей стула и сравниваться с исходным уровнем.
|
16 недель
|
|
Изменения во сне
Временное ограничение: 16 недель
|
Пациенты с синдромом Ангельмана часто страдают от проблем со сном.
В качестве меры безопасности продолжительность и стадия сна будут характеризоваться путем записи движения, частоты сердечных сокращений и дыхания во время ночного сна и сравнения с исходным уровнем.
|
16 недель
|
|
Изменения в приступах
Временное ограничение: 16 недель
|
Значительный процент пациентов с синдромом Ангельмана страдает эпилептическими припадками.
В качестве меры безопасности количество и тип возникающих припадков будут ежедневно записывать в дневник и сравнивать с исходным уровнем.
|
16 недель
|
|
Рост
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Высота (см)
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Масса
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Вес (кг)
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
|
Изменение показателя адаптивного поведения Vineland по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 16 недель (измеряется 3 раза)
|
Пациенты с синдромом Ангельмана имеют серьезные общие задержки развития.
В качестве меры безопасности будет использоваться шкала адаптивного поведения Vineland, третье издание, для измерения изменений навыков и независимости по сравнению с исходным уровнем.
|
16 недель (измеряется 3 раза)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Carson RP, Herber DL, Pan Z, Phibbs F, Key AP, Gouelle A, Ergish P, Armour EA, Patel S, Duis J. Nutritional Formulation for Patients with Angelman Syndrome: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Exogenous Ketones. J Nutr. 2021 Dec 3;151(12):3628-3636. doi: 10.1093/jn/nxab284.
- Herber DL, Weeber EJ, D'Agostino DP, Duis J. Evaluation of the safety and tolerability of a nutritional Formulation in patients with ANgelman Syndrome (FANS): study protocol for a randomized controlled trial. Trials. 2020 Jan 9;21(1):60. doi: 10.1186/s13063-019-3996-x.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 января 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 января 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 августа 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 августа 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 августа 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 20-0366
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .