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Ernährungsformulierung für das Angelman-Syndrom (FANS)

18. August 2020 aktualisiert von: University of Colorado, Denver

Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Ernährungsformulierung beim Angelman-Syndrom

Kohlenhydratarme Diäten wie die ketogene (KD) und die Diät mit niedrigem glykämischen Index (LGIT) haben sich bei der Behandlung von arzneimittelresistenten Anfällen bei Kindern mit Angelman-Syndrom (AS) als wirksam erwiesen. Die Forscher gehen davon aus, dass der Verzehr einer fettbasierten Ernährungsformulierung mit einem exogenen Keton über den Tag hinweg bei Kindern, die sowohl kohlenhydratarme als auch kohlenhydratreiche Diäten zu sich nehmen, je nach Ernährungshintergrund eine Harnketose hervorrufen wird. Die Ernährungsformulierung liefert Brennstoffsubstrate, die den Stoffwechsel weg von Kohlenhydraten und hin zur Fettverwertung drängen. Diese Forschung wird durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit einer Ernährungsformulierung zur Verwendung bei diätetischen Interventionen bei AS zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Ernährungsformulierung beim Angelman-Syndrom bei Kindern im Alter von 4-11 Jahren.

Die Studie wird über 16 Wochen durchgeführt:

2-wöchiger Basiszeitraum – Der Patient setzt das aktuelle Ernährungsschema fort, das er vor dem Eintritt in die Studie eingenommen hatte (Standard, ketogen oder LGIT).

4-wöchiger Interventionszeitraum – Der Patient nimmt 4 Wochen lang entweder ein Placebo oder eine Ernährungsformulierung ein und behält seine aktuelle Ernährung bei.

4-wöchige Auswaschphase – Der Patient setzt das aktuelle Ernährungsschema fort, ohne irgendwelche Studienformulierungen zu konsumieren.

4-wöchiger Interventionszeitraum – Der Patient nimmt 4 Wochen lang entweder ein Placebo oder eine Ernährungsformulierung (Crossover) ein und behält seine aktuelle Ernährung bei.

2-wöchige Auswaschphase – Der Patient setzt sein aktuelles Ernährungsschema fort, ohne irgendwelche Studienformulierungen zu konsumieren.

Während dieser Zeit ist ein telefonisches Nachgespräch durch das Studienpersonal durchzuführen.

Die Daten werden vom Prüfarzt während der Baseline-, Interventions- und Auswaschperioden und vom Elternteil/Betreuer täglich während des gesamten Protokolls mithilfe von Apps erfasst, die auf einem bereitgestellten Tablet geladen sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hopsital Colorado

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • 4-11 Jahre alt
  • Diagnostiziert mit Angelman-Syndrom mit vorherigem Laborbericht, der auf eine genetische Diagnose hinweist
  • Derzeit mindestens drei Monate lang konsequent eine LGIT-, KD- oder Standarddiät einhalten
  • Motiviert, das LGIT oder KD mindestens für die Dauer des Probezeitraums, sofern zutreffend, beizubehalten
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder der Eltern/Betreuer
  • Bereit, bereitgestellte Formulierungen zu trinken oder sie gemischt mit Nahrung zu essen
  • Tagestoilette trainiert oder Eltern, die bereit sind, Wattebäusche in Windeln zu verwenden, um Urinproben zu nehmen
  • Bereit, den Urin täglich zu testen
  • Bereitschaft zur Einhaltung von Protokolluntersuchungen, einschließlich EEG, ERP und Venenpunktion
  • Gehfähig, bereit, Gangverfolgung durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger sein oder eine Schwangerschaft planen
  • Parenterale Ernährung erforderlich
  • Schwere Leber- oder Nierenfunktionsstörung
  • Geschichte einer Diagnose von Diabetes
  • Teilnahme an anderen klinischen Interventionsstudien innerhalb von 1 Monat vor Beginn dieser Studie
  • Allergie gegen einen der Inhaltsstoffe des Studienprodukts
  • Bedenken des Prüfarztes hinsichtlich der Bereitschaft/Fähigkeit des Patienten oder Elternteils/Betreuers, die Protokollanforderungen einzuhalten
  • Alle Kontraindikationen für die Verwendung der ketogenen oder kohlenhydratarmen Diäten
  • Deutlich untergewichtet (Body Mass Index
  • Nicht bereit, die bereitgestellten Formulierungen zu trinken oder die mit Nahrung gemischte Formulierung zu konsumieren
  • Nicht gehfähig oder nicht bereit, eine Gangverfolgung durchzuführen
  • Keine Tagestoilettenausbildung oder Eltern, die nicht bereit sind, Wattebäusche in Windeln zu verwenden, um Urin zu entnehmen
  • Nicht bereit, den Urin täglich zu testen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Untersuchung
Probanden, die diesem Arm zugeordnet sind, erhalten die Ernährungsformulierung, die exogene Ketone enthält.
Nahrungsergänzungsmittel: Ernährungsformulierung mit exogenen Ketonen
Eine Ernährungsformulierung, die Beta-Hydroxybutyrat, 2 g Kohlenhydrate, 1 g Protein und 9 g Fett sowie Mineralien pro 100 kcal enthält. Dreimal täglich oral als Nahrung oder Getränk verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten, die diesem Arm zugeordnet sind, erhalten die Placebo-Formulierung.
Nahrungsergänzungsmittel: Placebo-Formulierung
Eine Placeboformulierung, die ähnliche Mengen an Kohlenhydraten, Proteinen und Mineralstoffen wie die Ernährungsformulierung liefert. Dreimal täglich oral als Nahrung oder Getränk verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung des Fütterungsprotokolls
Zeitfenster: 16 Wochen
Die Verträglichkeit wird durch die Einhaltung des Protokolls durch den Patienten nachgewiesen, bestimmt durch die Menge, gemessen in Gramm pro Tag der verzehrten Nahrungsformulierung, im Vergleich zur verschriebenen Menge.
16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bequemlichkeit, Geschmack und Akzeptanz
Zeitfenster: 16 Wochen (2 mal gemessen)
Eltern/Betreuer bewerten Bequemlichkeit, Geschmack und Akzeptanz der Ernährungsformulierung auf einer Zehn-Punkte-Likert-Skala. Jeder Parameter wird einzeln mit 1 = schlecht und 10 = ausgezeichnet bewertet.
16 Wochen (2 mal gemessen)
Ketose im Urin
Zeitfenster: 16 Wochen
Der Grad der Ernährungsketose wird bei Patienten mit unterschiedlichen Ernährungshintergründen beim Verzehr der Ernährungsformulierung bewertet. Ketone im Urin werden täglich als mmol Acetoacetat aufgezeichnet.
16 Wochen
Serumketose
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Der Grad der Ernährungsketose wird bei Patienten mit unterschiedlichen Ernährungshintergründen beim Verzehr der Ernährungsformulierung bewertet. Serumketone werden als mmol R-beta-Hydroxybutyrat aufgezeichnet.
16 Wochen (3 mal gemessen)
Anzahl der Patienten mit Nebenwirkungen
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Alle unerwünschten Ereignisse werden während der gesamten Studie überwacht. Die Anzahl und Art der unerwünschten Ereignisse werden aufgezeichnet.
16 Wochen (3 mal gemessen)
Veränderung der Mobilität gemessen mit Zeno Walkway
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Patienten mit Angelman-Syndrom haben typischerweise Verzögerungen in der motorischen Koordination und körperlichen Entwicklung, was zu einem ataktischen Tor führt. Als Maß für die Sicherheit werden die Gate-Eigenschaften des Patienten für die Kadenz mit der Grundlinie verglichen.
16 Wochen (3 mal gemessen)
Veränderung der Kognition gemessen an ereignisbezogenen Potenzialen (ERP)
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Patienten mit Angelman-Syndrom haben eine globale schwere geistige Behinderung. Als Maß für die Sicherheit werden die Amplitude der ERP-Wellenform und das Timing als Reaktion auf einen dargebotenen Stimulus mit der Grundlinie verglichen.
16 Wochen (3 mal gemessen)
Veränderung der kortikalen Reizbarkeit gemessen mit Elektroenzephalogramm (EEG)
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Patienten mit Angelman-Syndrom haben eine charakteristische EEG-Signatur und neigen zu Krampfanfällen. Als Maß für die Sicherheit wird die EEG-Signatur hinsichtlich der Anzahl epileptiformer Entladungen, eingekerbter Delta- und rhythmischer Theta-Aktivität mit der Grundlinie verglichen.
16 Wochen (3 mal gemessen)
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, wie vom Blut-Stoffwechsel-Panel bewertet
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Blutproben werden entnommen und auf ein vollständiges Blutbild, ein umfassendes Stoffwechselpanel, Ketone und Lipide untersucht.
16 Wochen (3 mal gemessen)
Nährstoffaufnahme
Zeitfenster: 16 Wochen
Ernährungstagebücher, die täglich aufgezeichnet werden, um die Gesamtkalorien- und Makronährstoffaufnahme zu ermitteln.
16 Wochen
Veränderungen in der Gesundheit des Magen-Darm-Trakts (GI).
Zeitfenster: 16 Wochen
Patienten mit Angelman-Syndrom leiden häufig unter einer schlechten GI-Gesundheit. Als Sicherheitsmaßnahme wird der Stuhlgang täglich gemäß der Bristol-Stuhltabelle charakterisiert und mit dem Ausgangswert verglichen.
16 Wochen
Veränderungen im Schlaf
Zeitfenster: 16 Wochen
Patienten mit Angelman-Syndrom leiden häufig unter Schlafproblemen. Als Maß für die Sicherheit werden Schlafdauer und -stadium charakterisiert, indem Bewegung, Herzfrequenz und Atmung während des Nachtschlafs aufgezeichnet und mit dem Ausgangswert verglichen werden.
16 Wochen
Veränderungen der Anfälle
Zeitfenster: 16 Wochen
Ein erheblicher Prozentsatz der Patienten mit Angelman-Syndrom leidet unter epileptischen Anfällen. Als Sicherheitsmaßnahme werden Anzahl und Art der auftretenden Anfälle täglich in einem Tagebuch aufgezeichnet und mit dem Ausgangswert verglichen.
16 Wochen
Höhe
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Höhe (cm)
16 Wochen (3 mal gemessen)
Gewicht
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Gewicht (kg)
16 Wochen (3 mal gemessen)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Vineland Adaptive Behavior Score
Zeitfenster: 16 Wochen (3 mal gemessen)
Patienten mit Angelman-Syndrom haben schwere globale Entwicklungsverzögerungen. Als Maß für die Sicherheit wird die Vineland Adaptive Behaviour Scale, Third Edition verwendet, um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Bezug auf Fähigkeiten und Unabhängigkeit zu messen.
16 Wochen (3 mal gemessen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Ermittler

  • Hauptermittler: Jessica Duis, MD, MS, Children's Hospital Colorado

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20-0366

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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