Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Hamowanie kinazy Rho (ROCK) za pomocą Fasudil jako leczenie modyfikujące przebieg choroby w ALS (ROCK-ALS)

29 listopada 2023 zaktualizowane przez: Paul Lingor, University Medical Center Goettingen
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną, a możliwości terapeutyczne są ograniczone. Wykazano, że inhibitor kinazy rho (ROCK), Fasudil, ma działanie neuroprotekcyjne, indukuje regenerację aksonów oraz poprawia przeżywalność i wyniki behawioralne w modelach ALS i innych chorób neurodegeneracyjnych. Celem tego wieloośrodkowego badania fazy IIa z podwójnie ślepą próbą jest analiza bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fasudilu w dwóch różnych dawkach w porównaniu z placebo w około 16 ośrodkach badawczych w Niemczech, Francji i Szwajcarii. Dożylne podanie fasudilu zostanie przeprowadzone u 80 pacjentów, a placebo u 40 pacjentów dwa razy dziennie przez 20 dni leczenia. Hipotezą jest, że fasudil jest bezpieczny i dobrze tolerowany, a jego zastosowanie znacząco poprawi wyniki kliniczne u pacjentów z ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

120

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire Marseille
      • Montpellier, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire Montpellier
      • Nice, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire Nice
      • Tours, Francja
        • centre Hospitalier Universitaire Tours
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Niemcy
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • University Medical Center Göttingen
      • Halle (Saale), Niemcy
        • Universitätsklinikum Halle (Saale)
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Niemcy
        • Universitätsklinikum Jena
      • Leipzig, Niemcy
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • München, Niemcy
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitat Munchen
      • Ulm, Niemcy
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Würzburg, Niemcy
        • University of Würzburg
  • Szwajcaria
      • Saint Gallen, Szwajcaria
        • Kantonsspital St. Gallen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Prawdopodobny (klinicznie lub laboratoryjnie) lub określony ALS zgodnie z poprawioną wersją kryteriów El Escorial World Federation of Neurology
  • Czas trwania choroby dłuższy niż 6 miesięcy i krótszy niż 24 miesiące (włącznie). Początek choroby definiowany jako data pierwszego osłabienia mięśni, z wyłączeniem pęczków i skurczów
  • Pojemność życiowa powyżej 65% normy (wolna pojemność życiowa; najlepszy z trzech pomiarów)
  • Wiek: ≥ 18 lat
  • Pacjenci muszą być leczeni Riluzolem (2 x 50 mg/d), muszą być stabilni przez co najmniej cztery tygodnie przed randomizacją
  • Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem Edaravone, powinni kontynuować leczenie produktem Edaravone. Nie wolno przerywać leczenia edarawonem z powodu udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą być niekarmiące i bezpłodne chirurgicznie lub stosujące wysoce skuteczną metodę antykoncepcji i mieć ujemny wynik testu ciążowego. Akceptowalne metody kontroli urodzeń o niskim wskaźniku niepowodzeń, tj. mniej niż 1% rocznie), jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo, to implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, hormonalne wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), abstynencja seksualna lub partner po wazektomii
  • Zdolny do dokładnego zrozumienia wszystkich podanych informacji i wyrażenia pełnej świadomej zgody zgodnie z dobrą praktyką kliniczną (GCP)
  • Pacjenci rekrutowani w ośrodku we Francji muszą posiadać ważne ubezpieczenie zdrowotne

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejszy udział w innym badaniu klinicznym obejmującym badany lek w ciągu ostatnich 12 tygodni lub pięć końcowych półokresów najdłuższego do wyeliminowania badanego leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) lub wcześniejszy udział w tym badaniu
  • tracheostomia lub ciągła wspomagana wentylacja dowolnego typu w ciągu ostatnich trzech miesięcy przed randomizacją lub istotne schorzenie płuc nieprzypisane ALS, które może komplikować ocenę czynności oddechowej, dozwolona jest przerywana wentylacja nieinwazyjna,
  • Pacjenci z krwawieniami wewnątrzczaszkowymi w wywiadzie, tętniakami śródmózgowymi lub chorobą Moyamoya lub dodatnim wywiadem rodzinnym w kierunku powyższych chorób. Jeśli tylko dodatni wywiad rodzinny, rezonans magnetyczny (MR) lub obrazowanie rentgenowskie czaszki nie starsze niż 24 miesiące musi potwierdzić brak krwawienia, tętniaków lub moyamoya.
  • Gastronomia
  • Każdy stan chorobowy, o którym wiadomo, że ma związek z dysfunkcją neuronu ruchowego lub obejmuje osłabienie nerwowo-mięśniowe lub inną chorobę neurodegeneracyjną, np. Choroba Parkinsona (PD) lub choroba Alzheimera (AD), które mogą utrudniać lub zaciemniać diagnozę ALS
  • Obecność jakiejkolwiek współistniejącej choroby zagrażającej życiu lub upośledzenia, które mogą zakłócać ocenę czynnościową
  • Pacjenci ze stwierdzonym niedociśnieniem tętniczym (spoczynkowe ciśnienie krwi
  • Pacjenci z niekontrolowanym lub niestabilnym nadciśnieniem tętniczym (spoczynkowe ciśnienie krwi skurczowe >180 mmHg i/lub rozkurczowe >120 mmHg przy aktualnie przyjmowanych lekach przeciwnadciśnieniowych)
  • Znane nadciśnienie płucne i wszelkie leki przepisane w leczeniu nadciśnienia płucnego
  • Potwierdzona niewydolność wątroby lub nieprawidłowa czynność wątroby (stabilna aktywność aminotransferazy asparaginianowej (ASAT) i/lub aminotransferazy alaninowej (ALAT) powyżej 3-krotności górnej granicy normy) i ustalona jako nie przejściowa poprzez powtórne badanie
  • Niewydolność nerek ze współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR)
  • Poważne zaburzenie psychiczne, znaczne upośledzenie funkcji poznawczych lub jawne klinicznie otępienie uniemożliwiające ocenę objawów
  • Nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku
  • Odpowiedzialny za brak współpracy lub brak zgodności z wymogami badania (według oceny badacza) lub brak możliwości kontaktu w nagłych przypadkach
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety w wieku rozrodczym, jeśli nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych
  • Więźniowie lub poddani niedobrowolnie uwięzieni
  • Pacjenci objęci środkami ochrony prawnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fasudil 30 mg
Fasudil (wodny roztwór chlorowodorku Fasudil dożylnie) Postać dawkowania: dożylna, aplikacja przez 45 minut Dawkowanie: 30 mg/dobę Częstotliwość: 2 x 15 mg Czas trwania leczenia: 20 dni
Lek: Fasudila
Roztwór wodzianu chlorowodorku Fasudil dożylny
Eksperymentalny: Fasudil 60 mg
Fasudil (wodny roztwór chlorowodorku Fasudil dożylnie) Postać dawkowania: dożylna, aplikacja przez 45 minut Dawkowanie: 60 mg/dobę Częstotliwość: 2 x 30 mg Czas trwania leczenia: 20 dni
Lek: Fasudila
Roztwór wodzianu chlorowodorku Fasudil dożylny
Komparator placebo: Placebo
Chlorek sodu (NaCl) 0,9% Postać dawkowania: dożylnie, aplikacja przez 45 minut Dawkowanie: 100 ml Częstotliwość: 2 x Czas trwania kuracji: 20 dni Do2 x 1 ml, NaCl 0,9%
Lek: Placebo
Placebo do hydratu chlorowodorku Fasudil, NaCl 0,9%

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo (odsetek pacjentów bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE) do dnia 180) i tolerancja (odsetek pacjentów bez istotnej nietolerancji leku w okresie leczenia)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do ostatniej obserwacji (dzień 180 ± 5)
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek pacjentów bez istotnej nietolerancji leku w okresie leczenia (tolerancja) oraz odsetek pacjentów bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE) do dnia 180 (bezpieczeństwo).
Od punktu początkowego (dzień 1) do ostatniej obserwacji (dzień 180 ± 5)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas przeżycia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)

Skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego – poprawiona (ALSFRS-R):

skala określająca różne aspekty funkcjonowania pacjentów z ALS, minimum 0 punktów, maksimum 48 punktów, wyprowadzona z kwestionariusza składającego się z 12 pytań, z których każde może dać do 4 punktów, wyższy wynik oznacza lepszą funkcjonalność
Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Kwestionariusz oceny ALS (ALSAQ-5)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)

Kwestionariusz oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSAQ-5):

pięciopunktowa skala samooceny pacjenta do określenia stanu zdrowia i jakości życia pacjentów z SLA, wyższe wyniki oznaczają gorszą jakość życia
Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Ekran poznawczego i behawioralnego ALS w Edynburgu (ECAS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)

Badanie przesiewowe poznawczego i behawioralnego stwardnienia zanikowego bocznego w Edynburgu (ECAS):

skala do określania funkcji poznawczych pacjentów z ALS, minimum 0 punktów, maksimum 136 punktów, wyższe wyniki świadczą o lepszej sprawności poznawczej
Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Indeks numerów jednostek motorycznych (MUNIX)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)

Indeks numerów jednostek motorycznych (MUNIX):

metoda neurofizjologiczna oparta na zapisach powierzchniowego EMG w celu oszacowania liczby jednostek motorycznych, wyższe wyniki wskazują na większą liczbę jednostek motorycznych
Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
wolna Pojemność życiowa (VC)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Od punktu początkowego (dzień 1) do końca leczenia (dzień 26 do 30), drugie badanie kontrolne (dzień 90 ± 4), ostatnie badanie kontrolne (dzień 180 ± 5)
Bezpieczeństwo (odsetek pacjentów bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE) do zakończenia leczenia (od 26. do 30. dnia)) i tolerancja (odsetek pacjentów bez istotnej nietolerancji leku w okresie leczenia)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do zakończenia leczenia (dzień 26. do 30.)
Od punktu początkowego (dzień 1.) do zakończenia leczenia (dzień 26. do 30.)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Medical Center Goettingen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 01742
  • 2017-003676-31 (Numer EudraCT)
  • 01GM1704A (Inny numer grantu/finansowania: BMBF)
  • 01GM1704B (Inny numer grantu/finansowania: BMBF)
  • 00013948 (Identyfikator rejestru: DRKS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Fasudila

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj