Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wczesna faza badania leku na ludziach w celu zbadania Dynaminy 101 (DYN101) u pacjentów w wieku ≥ 16 lat z miopatiami centrojądrowymi (Unite-CNM)

2 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Dynacure

Badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i skuteczności eksploracyjnej DYN101 u pacjentów w wieku ≥ 16 lat z miopatiami centrojądrowymi spowodowanymi mutacjami w DNM2 lub MTM1.

Nie ma dostępnych metod leczenia poza opieką wspomagającą dla pacjentów z miopatią centrojądrową (CNM). To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, PK i PD/wstępną skuteczność nowego leku o nazwie DYN101 u pacjentów w wieku ≥ 16 lat z CNM spowodowanym mutacjami w DNM2 lub MTM1.

Badanie będzie składać się ze zgody, okresu przesiewowego, okresu docierania (jeśli dotyczy), części leczenia pojedynczą dawką (SAD) z 4-tygodniową obserwacją po podaniu leku i okresem wypłukiwania wynoszącym co najmniej 12 tygodni (po których następowały kolejne rozmowy telefoniczne), część leczenia wieloma dawkami (MAD) obejmującą 12 tygodni cotygodniowego dawkowania oraz część dotyczącą przedłużenia wielu dawek przez 12 tygodni. Wszyscy badani wezmą udział w części rozszerzonej SAD, MAD i MAD, chyba że się wycofają. W tym czasie zostanie wykonanych wiele testów, aby lepiej zrozumieć, w jaki sposób lek jest rozprowadzany, a następnie usuwany z organizmu i czy występują oznaki działania.

Ponieważ to badanie ma charakter eksperymentalny, nie ma określonej, oczekiwanej korzyści dla uczestników biorących udział w tym badaniu, z wyjątkiem lepszej wiedzy na temat ich choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Obecnie nie ma dostępnych metod leczenia poza opieką wspomagającą dla pacjentów z miopatią centrojądrową (CNM). To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję, PK i PD/wstępną skuteczność DYN101 u pacjentów w wieku ≥ 16 lat z CNM spowodowanym mutacjami w DNM2 lub MTM1.

DYN101 to syntetycznie wytworzony ograniczony etylowy gapmer ASO skierowany przeciwko pre-mRNA DNM2. DYN101 będzie dostarczany w postaci sterylnego stężonego roztworu do rekonstytucji w postaci roztworu do infuzji do podawania dożylnego (IV), który przed podaniem zostanie rozcieńczony w 0,9% roztworze chlorku sodu.

Badanie będzie składać się ze zgody przed badaniem przesiewowym, okresu przesiewowego, okresu docierania (jeśli dotyczy), części SAD z 4-tygodniową obserwacją po podaniu IMP i okresem wypłukiwania trwającym co najmniej 12 tygodni (po którym następuje kolejne telefony do rozpoczęcia części MAD), część MAD 12 tygodni i część przedłużająca MAD 12 tygodni. Wszyscy badani wezmą udział w części rozszerzonej SAD, MAD i MAD, chyba że się wycofają. Ocena końcowa leczenia zostanie przeprowadzona po zakończeniu 24 tygodni leczenia MAD, tj. podczas wizyty w 25. tygodniu. Pacjenci będą obserwowani pod kątem zdarzeń niepożądanych (AE) i towarzyszących leków 3 miesiące po ostatnim podaniu IMP.

Pośrednia analiza zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy pacjenci w kohorcie 1 i 2 ukończą 12-tygodniowe leczenie MAD. Analiza pierwotna zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy pacjenci we wszystkich kohortach ukończą 12-tygodniowe leczenie MAD lub wcześniej zakończyli leczenie. Ostateczna analiza zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy badani ukończą 24 tygodnie leczenia MAD (12 tygodni w części MAD + 12 tygodni w części przedłużającej MAD; wizyta w 25. tygodniu) lub odstawią ją wcześniej.

Ponieważ to badanie ma charakter eksperymentalny, nie ma określonej, oczekiwanej korzyści dla uczestników biorących udział w tym badaniu, z wyjątkiem lepszej znajomości ich patologii i wiedzy, że przyczyniają się do terapii ukierunkowanej na RNA dla pacjentów z CNM niosących mutacje MTM1 i DNM2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Dania
      • Kopenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, Copenhagen Neuromuscular Center, Neurocentret
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Institut de Myologie
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Radboud University Medical Centre
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • universitätsklinikum Essen, Kinderklinik I, Sozialpädiatrisches Zentrum
      • München, Niemcy
        • Friedrich Baur Institut - Neurologische Klinik LMV, Klinikum Innenstadt
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • MRC centre for Neuromuscular Disease, National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 16 lat w dniu podpisania głównego formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Mieć udokumentowaną mutację w DNM2 lub MTM1.
  3. Mieć objawową CNM w opinii badacza, co najmniej łagodną do umiarkowanej, tj. wykazującą objawy kliniczne w co najmniej 2 z 4 odpowiednich domen, które będą badane w tym badaniu (oddech, siła mięśni, funkcja mięśni i dysfagia) i być chodzącym, tj. być w stanie przejść 10 kroków, w razie potrzeby ze wsparciem/pomocą. Jeśli pacjent nie porusza się, ale w opinii badacza dobrze funkcjonuje, może zostać włączony po omówieniu ze sponsorem.

5. Mieć zrozumienie, zdolność i chęć pełnego przestrzegania częstotliwości wizyt, procedur próbnych i ograniczeń, w tym wymagań dotyczących antykoncepcji.

6. Potrafi przedstawić pisemną, podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę na udział w badaniu. Zgodnie z lokalnymi przepisami może być wymagana zgoda rodziców (jednego lub obojga rodziców) oraz zgoda dla osób poniżej 18 roku życia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotna choroba wątroby.
  2. Klinicznie istotna choroba nerek.
  3. Obecność istotnych chorób współistniejących lub stanów innych niż CNM lub istotne klinicznie (CS) wyniki podczas przesiewowego wywiadu, badania fizykalnego, badań laboratoryjnych, parametrów życiowych lub zapisu EKG, dla których, w opinii badacza i monitora medycznego, udział nie leżałoby w najlepszym interesie podmiotu (np. zagrażać bezpieczeństwu lub dobrostanowi) lub które mogłyby uniemożliwić, ograniczyć lub zakłócić oceny określone w protokole (np. pobranie biopsji mięśnia).
  4. Dla kobiet w wieku rozrodczym: w ciąży lub karmiących piersią lub planujących zajście w ciążę podczas badania.
  5. Obecne lub przeszłe nadużywanie alkoholu lub środków rekreacyjnych/odurzających (z wyjątkiem kofeiny i nikotyny), które w opinii badacza mogłoby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika i/lub przestrzeganiu procedur badania.
  6. Obecnie zapisany do dowolnego badania interwencyjnego lub zaplanowany do udziału w takim badaniu podczas udziału w tym badaniu. Osoby badane mogą uczestniczyć w badaniach rejestrowych.
  7. Aktualna lub istotna historia chorób fizycznych lub psychicznych, jakiekolwiek zaburzenie medyczne, które może wymagać leczenia lub sprawia, że ​​uczestnik nie może w pełni ukończyć badania, lub jakikolwiek stan, który stwarza nadmierne ryzyko związane z IMP lub procedurami.
  8. Przyjmowanie jakichkolwiek niedozwolonych terapii, o których mowa w punkcie 5.5, w ciągu 12 tygodni przed planowanym pierwszym podaniem IMP.
  9. Znana lub podejrzewana nietolerancja lub nadwrażliwość na składniki IMP lub blisko spokrewnione związki, lub historia znaczącej reakcji alergicznej na składniki IMP, stwierdzonej przez badacza, takiej jak anafilaksja wymagająca hospitalizacji.
  10. Nie mają zdolności do czynności prawnych lub mają ograniczoną zdolność do czynności prawnych. Brak zdolności umysłowych do pełnego zrozumienia wymagań protokołu i ukończenia wszystkich wymaganych procedur badania.

Uwaga: Ponowne badanie pacjentów należy zawsze omówić ze sponsorem i/lub monitorem medycznym. Ponowne badanie wartości laboratoryjnych, które prowadzą do wykluczenia, będzie dozwolone jednorazowo podczas niezaplanowanej wizyty w okresie przesiewowym w celu oceny kwalifikowalności. Wizyta ta powinna odbyć się co najmniej 2 tygodnie później niż pierwotna wizyta przesiewowa.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: kohorta 2
DYN101 w średniej dawce (4,5 mg/kg), (o ile IDMC nie zaleci inaczej). W każdej kohorcie będzie 3-4 osobników z mutacją w DNM2 (podkohorta a) i 2-3 osobników z mutacją w MTM1 (podkohorta b).
Lek: DYN101
DYN101 jest ograniczonym etylowym gapmerem ASO skierowanym przeciwko ludzkiemu RNA DNM2
Inne nazwy:
  • nie ma innej nazwy interwencji
Eksperymentalny: kohorta 3
DYN101 w wysokiej dawce (9 mg/kg), (chyba że IDMC zaleci inaczej). W każdej kohorcie będzie 3-4 osobników z mutacją w DNM2 (podkohorta a) i 2-3 osobników z mutacją w MTM1 (podkohorta b).
Lek: DYN101
DYN101 jest ograniczonym etylowym gapmerem ASO skierowanym przeciwko ludzkiemu RNA DNM2
Inne nazwy:
  • nie ma innej nazwy interwencji
Eksperymentalny: kohorta 1
DYN101 w niskiej dawce (1,5 mg/kg) (chyba że niezależny komitet monitorujący dane [IDMC] zaleci inaczej). W każdej kohorcie będzie 3-4 osobników z mutacją w DNM2 (podkohorta a) i 2-3 osobników z mutacją w MTM1 (podkohorta b).
Lek: DYN101
DYN101 jest ograniczonym etylowym gapmerem ASO skierowanym przeciwko ludzkiemu RNA DNM2
Inne nazwy:
  • nie ma innej nazwy interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia związanego z narkotykami (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do zakończenia badania, do 28 miesięcy
Liczba uczestników z TEAE związanymi z narkotykami w okresie badania.
Linia bazowa do zakończenia badania, do 28 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dynacure

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chris Freitag, MD, Dynacure
  • Główny śledczy: N.C. Voermans, MD, PhD, Radboud University Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DYN101-C101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na DYN101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj