研究动力蛋白 101 (DYN101) 在 ≥ 16 岁中央核肌病患者中的早期人体药物试验 (Unite-CNM)

纳入标准：

1. 在签署主要知情同意书 (ICF) 之日年满 16 岁的男性或女性。
2. 在 DNM2 或 MTM1 中有记录的突变。
3. 研究者认为有症状的 CNM，至少受到轻度至中度影响，即在本试验将调查的相关 4 个领域中至少有 2 个表现出临床症状（呼吸、肌肉力量、肌肉功能和吞咽困难） ，并且能够走动，即如果需要支持/协助，能够走 10 步。 如果研究者认为受试者不能走动但功能强大，则可以在与申办者讨论后将他/她包括在内。

5. 了解、有能力并愿意完全遵守就诊频率、试验程序和限制条件，包括避孕要求。

6. 能够提供书面的、签字并注明日期的知情同意/同意参加试验。 根据当地法律，可能需要父母同意（父母一方或双方）和 18 岁以下受试者的同意。

排除标准：

1. 有临床意义的肝病。
2. 有临床意义的肾脏疾病。
3. 在病史、体格检查、实验室测试、生命体征或 ECG 记录的筛选过程中，除 CNM 或临床显着 (CS) 发现外，存在重大合并症或病症，根据研究者和医学监测员的意见，参与不符合受试者的最佳利益（例如 危及安全或福祉）或可能阻止、限制或混淆协议规定的评估（例如 进行肌肉活检）。
4. 对于有生育能力的女性受试者：怀孕或哺乳，或计划在试验期间怀孕。
5. 当前或过去滥用酒精或娱乐性/麻醉性药物（咖啡因和尼古丁除外），研究者认为这会损害受试者的安全和/或对试验程序的依从性。
6. 目前正在参加任何干预性试验或计划在参加本试验时参加此类试验。 允许受试者参与注册研究。
7. 当前或相关的身体或精神疾病史，可能需要治疗或使受试者不太可能完全完成试验的任何医学障碍，或任何可能导致 IMP 或程序过度风险的情况。
8. 在计划的第一次 IMP 给药前 12 周内服用第 5.5 节中提到的任何不允许的疗法。
9. 已知或疑似对 IMP 成分或密切相关的化合物不耐受或超敏反应，或研究者确定对 IMP 成分有显着过敏反应史，例如需要住院治疗的过敏反应。
10. 在法律上无行为能力或具有有限的法律行为能力。 缺乏充分理解协议要求和完成所有研究所需程序的心智能力。

注意：应始终与申办者和/或医学监督员讨论受试者的重新测试。 一旦在筛选期间使用计划外访问来评估资格，将允许重新测试导致排除的实验室值。 这次访问应比最初的筛选访问至少晚 2 周。