Ранняя фаза испытаний препарата на людях для изучения Dynamin 101 (DYN101) у пациентов ≥ 16 лет с центронуклеарными миопатиями (Unite-CNM)

Критерии включения:

1. Мужчина или женщина в возрасте ≥ 16 лет на дату подписания основной Формы информированного согласия (ICF).
2. Иметь задокументированную мутацию в DNM2 или MTM1.
3. По мнению исследователя, иметь симптоматическую CNM, по крайней мере, от легкой до умеренной степени, т. е. с клиническими симптомами по крайней мере в 2 из 4 соответствующих доменов, которые будут исследованы в этом исследовании (дыхание, мышечная сила, мышечная функция и дисфагия) , и быть амбулаторным, то есть быть в состоянии пройти 10 шагов, при необходимости с поддержкой/помощью. Если субъект не передвигается, но, по мнению исследователя, хорошо функционирует, его/ее можно включить после обсуждения со спонсором.

5. Иметь понимание, способность и готовность полностью соблюдать частоту посещений, процедуры испытаний и ограничения, включая требования в отношении контрацепции.

6. Способен предоставить письменное, подписанное и датированное информированное согласие/согласие на участие в испытании. В соответствии с местным законодательством может потребоваться согласие родителей (одного или обоих родителей), а также согласие субъектов младше 18 лет.

Критерий исключения:

1. Клинически значимое заболевание печени.
2. Клинически значимое заболевание почек.
3. Наличие значительных сопутствующих заболеваний или состояний, отличных от CNM, или клинически значимых (CS) результатов во время скрининга истории болезни, физического осмотра, лабораторных анализов, показателей жизнедеятельности или записи ЭКГ, для которых, по мнению исследователя и медицинского наблюдателя, участие не отвечало бы интересам субъекта (например, поставить под угрозу безопасность или благополучие) или которые могут помешать, ограничить или исказить оценки, указанные в протоколе (например, взятие мышечной биопсии).
4. Для женщин детородного возраста: беременных или кормящих грудью или планирующих забеременеть во время исследования.
5. Текущее или прошлое злоупотребление алкоголем или рекреационными/наркотическими препаратами (за исключением кофеина и никотина), которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта и/или соблюдение процедур исследования.
6. В настоящее время зарегистрированы в каком-либо интервенционном испытании или запланированы для участия в таком испытании во время участия в этом испытании. Субъектам разрешено участвовать в регистрационных исследованиях.
7. Текущая или соответствующая история физического или психического заболевания, любое медицинское расстройство, которое может потребовать лечения или сделать субъект маловероятным для полного завершения исследования, или любое состояние, которое представляет чрезмерный риск от IMP или процедур.
8. Прием любых запрещенных методов лечения, как указано в Разделе 5.5, в течение 12 недель до запланированного первого введения ИЛП.
9. Известная или подозреваемая непереносимость или гиперчувствительность к ингредиентам ИЛП или близкородственным соединениям, или история значительной аллергической реакции на ингредиенты ИЛП, установленная исследователем, например, анафилаксия, требующая госпитализации.
10. Недееспособные или ограниченно дееспособные. Недостаток умственных способностей, чтобы полностью понять требования протокола и выполнить все необходимые процедуры исследования.

Примечание. Повторное тестирование субъектов всегда следует обсуждать со спонсором и/или медицинским наблюдателем. Повторное тестирование лабораторных показателей, приведшее к исключению, будет разрешено один раз с использованием незапланированного визита в течение периода скрининга для оценки соответствия требованиям. Этот визит должен состояться как минимум через 2 недели после первоначального скринингового визита.