Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę krowalimabu u dzieci i młodzieży z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) (COMMUTE-p)
9 maja 2024 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, jednoramienne badanie fazy III oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę krowalimabu u dzieci i młodzieży z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa krowalimabu u dzieci i młodzieży z aHUS.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
45
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Reference Study ID Number: BO42354 https://forpatients.roche.com/
- Numer telefonu: 888-662-6728 (U.S. and Canada)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Rondebosch, Afryka Południowa, 7700
- Rekrutacyjny
- Red Cross War Memorial Children's Hospital; Pediatric Nephrology
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Rekrutacyjny
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrutacyjny
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
Liege, Belgia, 4000
- Rekrutacyjny
- CHC MontLégia
-
-
-
-
MG
-
Belo Horizonte, MG, Brazylia, 30150-221
- Rekrutacyjny
- Santa Casa de Belo Horizonte; Centro de Hemodiálise
-
-
SP
-
Botucatu, SP, Brazylia, 18618-686
- Rekrutacyjny
- UPECLIN Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Botucatu
-
Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403-900
- Aktywny, nie rekrutujący
- Inst. Da Criança- Faculdade de Medicina Usp; Unidade de Pneumologia
-
-
-
-
-
Beijing City, Chiny, 100034
- Rekrutacyjny
- Peking University First Hospital
-
Beijing City, Chiny, 100045
- Aktywny, nie rekrutujący
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
-
Hangzhou City, Chiny, 310003
- Aktywny, nie rekrutujący
- The children's hospital , Zhejiang university school of medicine
-
Wuhan, Chiny, 430030
- Rekrutacyjny
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja, 34295
- Rekrutacyjny
- Hôpital Arnaud de Villeneuve; Néphrologie pédiatrique
-
Paris, Francja, 75019
- Rekrutacyjny
- Hôpital Robert Debré; Nephrologie pediatrique
-
Paris, Francja, 75743
- Rekrutacyjny
- Gh Necker Enfants Malades; Nephrologie
-
Toulouse, Francja, 31000
- Rekrutacyjny
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants; Nephro - Rhumato - Medecine Interne - Hypertension
-
-
-
-
-
Sevilla, Hiszpania, 41013
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Indie, 110029
- Rekrutacyjny
- All India Institute Of Medical Sciences (AIIMS)
-
-
Haryana
-
Gurgaon, Haryana, Indie, 122001
- Rekrutacyjny
- Medanta-The Medicity
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Wycofane
- Rambam medical Center; Pediatric Nephrology
-
-
-
-
-
Aichi, Japonia, 474-8710
- Aktywny, nie rekrutujący
- Aichi Children?s Health and Medical Center
-
Chibashi, Chibaken, Japonia, 266-0007
- Aktywny, nie rekrutujący
- Chiba Children's Hospital
-
Hiroshima, Japonia, 734-8530
- Wycofane
- Hiroshima Prefectural Hospital
-
Kanagawa, Japonia, 232-0024
- Rekrutacyjny
- Yokohama City University Medical Center
-
Okinawa, Japonia, 901-1193
- Rekrutacyjny
- Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center & Children's Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrutacyjny
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
Jalisco
-
Zapopan, Jalisco, Meksyk, 45116
- Rekrutacyjny
- Hospital de Especialidades Puerta de Hierro S.A de C.V.
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Rekrutacyjny
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Chorob Nerek i Nadci?nienia Dzieci i Mlodziezy
-
Lodz, Polska, 93-338
- Aktywny, nie rekrutujący
- Instytut ?Centrum Zdrowia Matki Polki; Klinika Pediatrii i Immunologii i Nefrologii
-
Warszawa, Polska, 04-730
- Rekrutacyjny
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Klinika Nefrologii, Transp. Nerek i Nadcisnienia Tetniczego
-
Zabrze, Polska, 41-800
- Rekrutacyjny
- Szpital Kliniczny nr 1 im. prof. Szyszko; Oddz. Nefrologii Dzieciecej z Pododdzia?em Dializoterapii
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Rekrutacyjny
- University of California Davis Medical Center; Gi and Hepatology
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
- Rekrutacyjny
- Memorial Healthcare Systems
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- Aktywny, nie rekrutujący
- University of Nebraska; Pediatric Nephrology
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Rekrutacyjny
- Hackensack University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center; Investigational Drug Services
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Rekrutacyjny
- UT Health Science Center; SouthTexas Pediatric Blood and Cancer Ctr
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Rekrutacyjny
- University Of Utah Hosp & Clin; Investigational Pharmacy
-
-
-
-
-
Szeged, Węgry, 6720
- Rekrutacyjny
- Szegedi Tudományagyetem; Gyermekgyógyászati Klinika
-
-
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Nefrologia Pediatrica
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 tygodnie do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Masa ciała >= 5 kg podczas badania przesiewowego.
- Szczepienie przeciwko Neisseria meningitis serotypom A, C, W i Y; szczepienie przeciwko serotypowi B, zgodnie z krajowymi zaleceniami dotyczącymi szczepień.
- Szczepienie przeciwko Haemophilus influenzae typ B i Streptococcus pneumoniae zgodnie z krajowymi zaleceniami dotyczącymi szczepień.
- W przypadku pacjentów kontynuujących inne terapie jednocześnie z krowalimabem (np. leki immunosupresyjne, kortykosteroidy, mTORi lub inhibitory kalcyneuryny): stabilna dawka przez >=28 dni przed badaniem przesiewowym i do pierwszego podania krowalimabu.
- Dla uczestniczek w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie antykoncepcji.
- Uczestnicy po wcześniejszym przeszczepie nerki kwalifikują się, jeśli przed przeszczepem nerki występował u nich aHUS zależny od dopełniacza.
- Początek początkowej prezentacji TMA w ciągu 28 dni przed podaniem pierwszej dawki krowalimabu (tylko dla kohorty naiwnej).
- Udokumentowane leczenie ekulizumabem lub rawulizumabem (tylko dla kohorty Switch).
- Kliniczne dowody odpowiedzi na inhibitor C5 (tylko dla Switch Cohort).
- Źle kontrolowana TMA po leczeniu innym inhibitorem C5 (tylko dla uczestników C5 SNP w kohorcie wstępnie leczonej).
- Znany polimorfizm C5 (tylko dla uczestników C5 SNP w kohorcie wstępnie leczonej).
Kryteria wyłączenia:
- TMA związana z chorobą nerek niezwiązaną z aHUS.
- Pozytywny bezpośredni test Coombsa.
- Przewlekła dializa i/lub schyłkowa niewydolność nerek.
- Zidentyfikowana TMA związana z ekspozycją na lek.
- Obecność lub historia stanu, który może wywołać TMA, takiego jak nowotwór złośliwy, przeszczep szpiku kostnego lub narządu (innego niż przeszczep nerki) lub choroba autoimmunologiczna.
- Historia choroby nerek innej niż aHUS.
- Historia zakażenia Neisseria meningitidis w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania.
- Znany lub podejrzewany niedobór odporności (np. historia częstych nawracających infekcji).
- Pozytywny test na HIV.
- Aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem krowalimabu.
- Obecność gorączki (>= 38oC) w ciągu 7 dni przed pierwszym podaniem krowalimabu.
- Dysfunkcja lub niewydolność wielonarządowa.
- Niedawne leczenie IVIg.
- Ciąża lub karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę.
- Uczestnictwo w innym badaniu dotyczącym leczenia interwencyjnego z użyciem badanego środka lub stosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu 28 dni od badania przesiewowego lub w ciągu pięciu okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
- Niedawne użycie kwasu traneksamowego.
- Obecne lub poprzednie leczenie inhibitorem dopełniacza (tylko dla kohorty naiwnej).
- Pierwsze rozpoczęcie wymiany osocza/infuzji osocza (PE/PI) nie powinno nastąpić wcześniej niż 28 dni przed pierwszym podaniem krowalimabu (tylko dla kohorty naiwnej).
- PE/PI nie należy podawać w ciągu 6 godzin od pierwszego podania krowalimabu (tylko dla kohorty naiwnej).
- Otrzymanie PE/PI w ciągu 8 tygodni od pierwszego podania krowalimabu (tylko kohorta z zamianą).
- Dodatni w kierunku aktywnego zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B i/lub C (HBV/HCV) (dla kohorty zmiany i uczestników kohorty wstępnie leczonej C5 SNP, którzy niedawno otrzymali leczenie inhibitorem C5).
- Krioglobulinemia podczas badań przesiewowych (dla uczestników Switch Cohort i C5 SNP Cohort, którzy niedawno otrzymali leczenie inhibitorem C5).
- Udokumentowany stan prowadzący do TMA bez aHUS: zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP), Escherichia Coli wytwarzająca toksynę Shiga (STEC)-TMA, pneumokokowy HUS, TMA wtórny do defektu kobalaminy C i TMA związany z nefropatią kinazy diacyloglicerolowej ε (DGKE).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Krowalimab
Uczestnicy zostaną włączeni do trzech kohort: [1] Naive Cohort – uczestnicy, którzy nie byli wcześniej leczeni terapią inhibitorami dopełniacza; [2] Kohorta zmiany — uczestnicy, którzy przeszli na krowalimab z innego inhibitora C5 oraz [3] Kohorta wstępnie leczona (obejmuje uczestników C5 SNP (polimorfizm pojedynczego nukleotydu)) — uczestnicy, którzy otrzymywali leczenie innym inhibitorem C5, a następnie je przerwali.
|
Krowalimab będzie podawany w dawce 1000 mg dożylnie (IV) (uczestnikom o masie ciała od 40 do 100 kg) w Tygodniu 1. Dniu 1.
W Tygodniu 1 Dniu 2 oraz w Tygodniach 2, 3 i 4 krowalimab będzie podawany podskórnie w dawce 340 mg (sc).
W 5. tygodniu, a następnie co 4 tyg. będzie podawany w dawce 680 mg s.c. (dla uczestników ważących od 40 do 100 kg).
Zapisy uczestników o wadze od =20 kg do =5 kg do
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią TMA (cTMar) (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Odsetek uczestników, u których stężenie kreatyniny w surowicy spadło o >=25% (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Odsetek uczestników z całkowitą odpowiedzią TMA (cTMar) (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Tydzień 25
|
Tydzień 25
|
|
Odsetek uczestników z zachowaną kontrolą TMA (mTMAc) (tylko kohorta ze zmianą)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 25
|
Wartość bazowa do tygodnia 25
|
|
Odsetek uczestników z reakcjami w miejscu wstrzyknięcia, reakcjami związanymi z infuzją, nadwrażliwością, złośliwym nadciśnieniem (w tym złośliwym nadciśnieniem nerkowym) i zakażeniami (w tym meningokokowym zapaleniem opon mózgowych)
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) prowadzące do przerwania leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami przeciwko crovalimabowi
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Odsetek uczestników z liczbą płytek krwi >= DGN (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Stężenia krowalimabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Zmiana od wartości początkowej w statusie dializy
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Zmiana szacowanego wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) (kohorty naiwne i z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Odsetek uczestników ze zmianą w stosunku do stanu wyjściowego w stadium przewlekłej choroby nerek (PChN) (kohorty naiwne i kohorty z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Zaobserwowana wartość liczby płytek krwi (kohorty nieleczone i kohorty z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Zaobserwowana wartość dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (mg/dl) (kohorty naiwne i kohorty z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Obserwowana wartość w hemoglobinie (mg/dl) (kohorty nieleczone i kohorty z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej (kohorty nieleczone i z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej dehydrogenazy mleczanowej (LDH) (mg/dl) (kohorty naiwne i z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia hemoglobiny (mg/dl) (kohorty nieleczone i kohorty z zamianą)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Odsetek uczestników z normalizacją LDH (tj. =< górna granica normy (GGN)) (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 25 tygodnia
|
Linia bazowa do 25 tygodnia
|
|
Czas do całkowitej odpowiedzi TMA (cTMar) (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Czas trwania całkowitej odpowiedzi TMA (cTMar) (tylko kohorta naiwna)
Ramy czasowe: Do 8 lat
|
Do 8 lat
|
|
Odsetek uczestników z objawami klinicznymi tworzenia się kompleksu lek-cel-lek (DTDC) wśród uczestników, którzy przeszli na leczenie krowalimabem z leczenia ekulizumabem/rawulizumabem (kohorta zmiany i uczestnicy wstępnie leczeni z zamianą)
Ramy czasowe: Do 25 tygodnia
|
Do 25 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
12 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
16 września 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroba
- Choroby hematologiczne
- Niedokrwistość
- Małopłytkowość
- Zaburzenia płytek krwi
- Anemia, hemoliza
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Mocznica
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Cytopenia
- Zespół
- Azotemia
- Hemoliza
- Zespół hemolityczno-mocznicowy
- Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy
Inne numery identyfikacyjne badania
- BO42354
- 2020-002437-15 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org).
Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .