Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ burosumabu na profil zapalny pacjentów z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X FLAM-XLH (FLAM-XLH)

4 marca 2024 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X (XLH) jest rzadką chorobą genetyczną związaną ze zwiększonym poziomem krążącego hormonu FGF23, najczęściej w wyniku mutacji genu PHEX. XLH wiąże się z szeroką gamą objawów klinicznych u dzieci i dorosłych, z których wszystkie mogą mieć wpływ na jakość ich życia związaną ze zdrowiem.

Konwencjonalne leczenie (lub leczenie standardowe, SOC) obejmuje suplementację fosforanów i aktywnych analogów witaminy D. Postępowanie z pacjentami z XLH zostało zmodyfikowane we Francji od 2018 r. wraz z dopuszczeniem do obrotu przeciwciała anty-FGF23, burosumabu, w pediatrii (a w 2020 r. u dorosłych).

Ostatnio wykazano u tych pacjentów skłonność do nadwagi/otyłości. Czy pozaszkieletowe działanie FGF23, w szczególności na profil zapalny pacjentów, może być odpowiedzialne za te objawy? W innych populacjach otyłość została powiązana ze stanem zapalnym. Jeśli chodzi o stan zapalny, istnieje ścisły związek pomiędzy FGF23 a stanem zapalnym: cytokiny zapalne zwiększają wytwarzanie FGF23, co z kolei wzmaga stan zapalny poprzez stymulację wytwarzania cytokin zapalnych. Osteoklastogeneza i stan zapalny są ze sobą powiązane i wykazano, że zapalenie zwiększa resorpcję kości.

W niedawnym badaniu wykazaliśmy, że osteoklastogeneza była znacząco upośledzona w komórkach uzyskanych od pacjentów z XLH w porównaniu z pacjentami z grupy kontrolnej, a osteoklasty uzyskane od dzieci XLH wykazywały wyższą ekspresję genów markerów stanu zapalnego w porównaniu z grupą kontrolną. Co ciekawe, nie zaobserwowano żadnej różnicy w krążących komórkach monocytarnych pomiędzy dwiema podgrupami pacjentów, leczeniem zachowawczym i burosumabem, podczas gdy profil zapalny na końcu różnicowania osteoklastów był zmniejszony w komórkach pochodzących od pacjentów otrzymujących burosumab.

Celem tego badania jest zatem zbadanie profilu zapalnego krążących komórek monocytarnych w dniu wstrzyknięcia burosumabu (D0) i siedem dni później (szczytowy efekt anty-FGF23).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci będą rekrutowani z Centrum Referencyjnego Metabolizmu Wapnia i Fosforanów:

  • Pediatria w Lyonie: Szpital Femme Mère Enfant (Pr Bacchetta): obserwowano 20 pacjentów

  • Oddział dla dorosłych w Lyonie: Szpital Edouarda Herriota (Pr S. Lemoine, nefrolog + dr Vignot, reumatolog): obserwowano 30 pacjentów.

    Do badania zostanie włączonych 20 pacjentów. Dlatego wierzymy, że rekrutacja jest w pełni możliwa w ciągu 12 miesięcy.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci i dorośli z genetycznie potwierdzonym XLH obserwowani w Centrum Referencyjnym ds. Rzadkich Chorób Wapniowych, Fosforowych i Magnezowych w Lyonie
  • Pacjenci leczeni burosumabem
  • Pacjenci > 12 kg.
  • Pacjenci oraz rodzice/opiekunowie, którzy zostali poinformowani o badaniu i nie wyrażają sprzeciwu wobec udziału w nim

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci poddawani leczeniu doustnymi kortykosteroidami lub którzy przyjmowali kortykosteroidy w przeszłości dłużej niż 3 miesiące.
  • Pacjenci, którzy otrzymali lub obecnie otrzymują terapię immunosupresyjną.
  • Pacjenci cierpiący na chorobę zapalną
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby pozbawione wolności decyzją sądową lub administracyjną
  • Osoby niebędące członkami systemu zabezpieczenia społecznego lub beneficjenci podobnego systemu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem XLH leczeni bursosumabem
Pobieranie krwi w D0 i D7 w celu ekstrakcji komórek monocytowych in vitro
Inny: Ekspresja markerów stanu zapalnego (Il6, Il8, Il1β, CXCL1, CCL2, CXCR3, Il1R, Il6R)
Ekspresja markerów stanu zapalnego uzyskanych z krążących komórek monocytarnych XLH

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ekspresja markerów stanu zapalnego (Il6, Il8, Il1β, CXCL1, CCL2, CXCR3, Il1R, Il6R) uzyskanych z krążących komórek monocytarnych pacjentów z XLH leczonych burosumabem przed i 7 dni po wstrzyknięciu.
Ramy czasowe: Dzień 7
Dzień 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Śledczy

  • Główny śledczy: Justine Pr BACCHETTA, Pr, Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL23_1216

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Krzywica hipofosfatemiczna sprzężona z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj