Epilepsy Journey — interwencja w zakresie funkcji wykonawczych dla nastolatków chorych na padaczkę

Padaczka jest częstą chorobą neurologiczną u dzieci, na którą w Stanach Zjednoczonych cierpi około 470 000 młodych ludzi. Młodzież chora na padaczkę jest obarczona znacznym ryzykiem współistniejących chorób neurobehawioralnych (tj. objawów depresyjnych/behawioralnych) oraz nieoptymalnych wyników w zakresie życia społecznego, akademickiego i jakości życia. Badania sugerują, że deficyty w funkcjonowaniu wykonawczym (EF), definiowanym jako umiejętności niezbędne do wykonywania ukierunkowanych na cel i złożonych działań, w tym rozwiązywania problemów, inicjowania, monitorowania, organizacji, planowania, samoregulacji i pamięci roboczej, przyczyniają się do suboptymalnego funkcjonowania. Niedobory EF udokumentowano u aż 50% młodzieży chorej na padaczkę, co stanowi 3-krotną częstość występowania u zdrowej młodzieży. Oparte na dowodach interwencje mające na celu poprawę EF mogą odegrać kluczową rolę w zapobieganiu niekorzystnym skutkom i promowaniu optymalnego funkcjonowania młodzieży chorej na padaczkę; jednakże nie ma żadnego dla tej bezbronnej populacji. Aby wypełnić tę lukę, z powodzeniem opracowaliśmy i przetestowaliśmy Epilepsy Journey (EJ), kompleksową, wieloelementową interwencję behawioralną w zakresie e-zdrowia, polegającą na rozwiązywaniu problemów, która łączy 10 modułów uczenia się samodzielnie z 10 sesjami telezdrowia. Obiecujące badanie potwierdzające koncepcję (n=39) wykazało wysoką wykonalność, akceptowalność, zadowolenie pacjentów i znaczną poprawę w zakresie zgłaszanych przez rodziców zachowań EF, funkcjonowania neurobehawioralnego i jakości życia. Następną logiczną fazą tych badań jest przeprowadzenie ostatecznego, randomizowanego badania klinicznego w celu sprawdzenia: czy dwa elementy leczenia (moduły EJ i telezdrowie) są 1) niezbędne i 2) mają trwały wpływ na poprawę zgłaszaną przez rodziców i wyniki oparte na zachowaniach EF i jakości życia. Zatem celem obecnej propozycji jest przeprowadzenie wieloośrodkowego, randomizowanego, kontrolowanego badania klinicznego fazy 3 (RCT) z wykorzystaniem planu czynnikowego 2x2 w celu zbadania skuteczności oddzielnych (moduły EJ i telezdrowie EJ) i połączonych komponentów EJ na EF. Uczestnicy, u których stwierdzono deficyty EF (n=232) zostaną losowo przydzieleni do jednego z czterech ramion: 1) moduły EJ z sesjami telezdrowia, 2) same moduły EJ, 3) same sesje telezdrowia EJ lub 4) zwykła opieka (bez modułów EJ lub sesje telezdrowia). Uczestnicy leczenia albo niezależnie przejrzą moduły EJ skupiające się na umiejętnościach EF (~15-30 min.) i/lub cotygodniowe sesje telezdrowia (~30-45 min.) z terapeutą przez 14 tygodni. Grupy będą uczyć się i stosować strategie rozwiązywania problemów w przypadku swoich indywidualnych trudności z EF. Uczestnicy przeprowadzą pomiary na początku badania, 14, 26 i 66 tygodni po randomizacji, aby sprawdzić utrzymanie się efektów. Istnieje pilna potrzeba interwencji opartych na dowodach, aby poprawić zachowania w zakresie funkcjonowania wykonawczego u młodzieży chorej na padaczkę. Jeśli cele tego badania zostaną osiągnięte, będziemy mieli ostateczne dowody na rozwiązanie problemu deficytów efektywności energetycznej. Oczekujemy, że moduły EJ i telezdrowie EJ wykażą skuteczność samodzielnie i w połączeniu, co pozwoli pacjentom wybrać podejście najlepiej dostosowane do ich konkretnej sytuacji. W rezultacie możemy poprawić długoterminowe wyniki (np. współistniejące choroby neurobehawioralne, sukcesy w nauce, relacje społeczne i jakość życia) u młodzieży chorej na padaczkę, która jest populacją wysokiego ryzyka.