Biobanco do Consórcio de Pedra nos Rins Raros
Biobanco do Consórcio de Cálculos Renais Raros, Rede de Pesquisa Clínica de Doenças Raras
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Barb M Seide
- Número de telefone: 507-255-0387
- E-mail: seide.barbara@mayo.edu
Estude backup de contato
- Nome: Leah M Knoke
- Número de telefone: 507-293-0467
- E-mail: knoke.leah@mayo.edu
Locais de estudo
-
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
-
Contato:
- Barbara M Seide
- Número de telefone: 507-255-0387
- E-mail: seide.barbara@mayo.edu
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Investigador principal:
- John C Lieske, M.D.
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Contato:
- Leah Knoke
- Número de telefone: 507-293-0467
- E-mail: knoke.leah@mayo.edu
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de hiperoxalúria primária (PH) que atende a um ou mais dos seguintes critérios:
- Biópsia hepática documentando atividade de alanina-glioxilato aminotransferase (AGT) abaixo do intervalo de referência normal confirmando HP tipo 1 OU Biópsia hepática documentando atividade de glioxilato redutase/hidroxipiruvato redutase (GR/HPR) abaixo do intervalo de referência normal confirmando HP tipo 2
- Análise genética molecular (teste de DNA) confirmando mutações conhecidas por causar HP tipo 1, HP tipo 2 ou HP tipo 3
- Excreção urinária de oxalato superior a 0,8 mmol/1,73 m2/dia (>70 mg/1,73 m2/dia) na ausência de causas identificáveis de hiperoxalúria secundária, incluindo doença gastrointestinal conhecida por causar hiperoxalúria entérica
- Um paciente em estágio terminal de insuficiência renal, no qual não há biópsia hepática nem análise mutacional disponível, deve ter: (a) Uma concentração plasmática de oxalato superior a 60 umol/L e uma biópsia renal confirmando depósitos extensos de oxalato OU (b) Evidência de oxalose sistêmica
- Participantes do protocolo anterior "Banco de Tecidos de Urina, Sangue e Amostras de Tecidos Coletadas de Pacientes com Hiperoxalúria Primária" 'Mayo IRB #' #80-04. Eles já consentiram em depositar suas amostras e esse consentimento servirá para inscrevê-los neste estudo.
Diagnóstico de doença de Dent preenchendo um ou mais dos seguintes critérios:
- Identificada mutação do gene que codifica o transportador de troca de cloreto 5 (CLCN5)
- Proteinúria de baixo peso molecular e hipercalciúria
- Proteinúria de baixo peso molecular e nefrocalcinose
Diagnóstico de doença APRT preenchendo um ou mais dos seguintes critérios:
- Suspeita de diidroxiadeninúria e ausência de atividade da enzima APRT medida em glóbulos vermelhos (RBCs).
- Homozigosidade, ou heterozigosidade composta, para mutações APRT causadoras de doenças conhecidas.
- Passagem de cálculos de dihidroxiadenina (confirmado com análise de cálculos).
Diagnóstico de Cistinúria preenchendo um ou mais dos seguintes critérios:
- Análise do cálculo demonstrando que o cálculo contém cistina
- Aumento da excreção urinária de cistina (>250 mg/g de creatinina)
- Parente de alguém com hiperoxalúria primária confirmada, doença de Dent, deficiência de APRT (também conhecida como diidroxiadeninúria) ou cistinúria
Critério de exclusão:
- Formadores de cálculos que não atendem aos critérios de inclusão para hiperoxalúria primária, cistinúria, doença de Dent ou deficiência de APRT.
- Não querer ou não poder fornecer consentimento/consentimento.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Número de grupos/coortes
Coortes e Intervenções
Grupo / CoorteGrupo / Coorte |
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Hiperoxalúria Primária
Diagnóstico de hiperoxalúria primária ou familiar de alguém com esse diagnóstico.
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Doença Dentária
Diagnóstico de Dent Disease, ou um membro da família de alguém com este diagnóstico.
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Cistinúria
Diagnóstico de Cistinúria, ou familiar de alguém com esse diagnóstico.
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Deficiência de APRT
Diagnóstico de deficiência de APRT ou familiar de alguém com esse diagnóstico.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de amostras armazenadas no banco de tecidos
Prazo: 4 anos
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encorajar mais pesquisas
|
4 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: John C Lieske, M.D., Mayo Clinic
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
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- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Aminoacidúrias renais
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença Dentária
- Hiperoxalúria Primária
- Cistinúria
- Hiperoxalúria primária tipo 1
- Hiperoxalúria primária tipo 2
- Deficiência de adenina fosforibosiltransferase
- Hiperoxalúria
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- 11-005413
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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