Um estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da solução oral de canabidiol com vigabatrina como terapia inicial em participantes com espasmos infantis

Critério de inclusão:

1. O(s) pai(s)/cuidador(es) compreendem e assinam totalmente o formulário de consentimento informado, entendem todos os procedimentos do estudo e podem se comunicar satisfatoriamente com o investigador e o coordenador do estudo, de acordo com as leis, regulamentos e requisitos locais aplicáveis.
2. Diagnóstico clínico de Espasmos Infantis e Hipsarritmia, confirmado por um vídeo-EEG de 9 horas obtido durante o período de triagem e lido pelo leitor central.
3. Boa saúde geral (definida como a ausência de quaisquer anormalidades clinicamente relevantes, conforme determinado pelo Investigador) com base em exames físicos e neurológicos, histórico médico e valores laboratoriais clínicos concluídos durante a Visita de Triagem (Visita 1).
4. Na opinião do investigador, o(s) pai(s)/cuidador(es) está(ão) disposto(a) e apto(s) a cumprir os procedimentos do estudo e os horários das visitas.

Critério de exclusão:

1. É considerado pelo investigador, por qualquer motivo (incluindo, mas não limitado aos riscos descritos como precauções, advertências e contra-indicações na versão atual do folheto do investigador para solução oral de canabidiol) como um candidato inadequado para receber o medicamento do estudo .
2. Alergia conhecida ou suspeita ao canabidiol.
3. Histórico de reação alérgica ou sensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer substância contida na formulação do produto sob investigação.
4. Uso de qualquer produto de canabidiol/cannabis dentro de 30 dias após a entrada no estudo.
5. O paciente é diagnosticado ou suspeito de ter esclerose tuberosa.
6. O paciente recebeu tratamento com vigabatrina, ACTH ou esteróides em altas doses anteriormente.
7. Terapia prévia ou concomitante com felbamato, clobazam, ácido valpróico ou dieta cetogênica.
8. Paciente atualmente em uso de qualquer medicamento relacionado ao CYP3A4 não permitido listado no Apêndice 1 (fenitoína, fluvoxamina, carbamazepina e erva de São João).
9. Recebeu anteriormente qualquer medicamento ou dispositivo experimental ou terapia experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
10. Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos, incluindo: testes de função hepática (LFTs), como albumina, bilirrubina direta, bilirrubina total, aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≥3 vezes o limite superior do normal (LSN). O investigador pode considerar o paciente elegível se julgar que os valores laboratoriais não são clinicamente significativos.