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Estudo do impacto ao longo da vida do estudo da acondroplasia na Europa-LIAISE (LIAISE)

2 de abril de 2021 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

O Impacto da Acondroplasia na Qualidade de Vida, Uso de Recursos de Saúde, Estado Clínico, Socioeconômico e Psicossocial do Indivíduo.

Estudo observacional que analisa o peso da doença em indivíduos com acondroplasia com idades entre 5 e 70 anos. O estudo incluirá uma revisão de 5 anos de dados clínicos históricos, bem como uma coleta de ponto único de dados de questionário para observar o impacto sobre o seguinte em indivíduos com acondroplasia versus uma população normativa:

  • Qualidade de vida
  • Carga clínica
  • Uso de recursos de saúde
  • Carga socioeconômica
  • Carga psicossocial

Até 300 indivíduos serão incluídos em locais na Alemanha, Espanha, Itália, Suécia, Áustria e Dinamarca

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Este é um estudo multinacional, epidemiológico, observacional, retrospectivo, transversal de indivíduos com acondroplasia (sujeitos). Este estudo será conduzido em até aproximadamente 20 locais em países europeus.

Os indivíduos serão convidados a se inscrever através de 3 vias:

  1. Durante visitas hospitalares de rotina
  2. Das listas de assuntos daqueles tratados anteriormente, mas não mais acompanhados no local do estudo.
  3. Através da colaboração do Investigador com organizações de pacientes com acondroplasia, outras organizações relacionadas à acondroplasia, outros profissionais de saúde em seu país e sites de mídia social relacionados à acondroplasia. Um folheto de recrutamento será fornecido a essas organizações, profissionais de saúde e sites de mídia social e será distribuído a possíveis participantes.

Os dados serão coletados durante um período mínimo de cinco anos antes da data de inscrição. Dados de uso de recursos clínicos e de saúde serão coletados de prontuários médicos. Para cada indivíduo inscrito, os dados dos registros médicos serão coletados e inseridos em um formulário eletrônico de relato de caso (eCRF) em cada local. A recolha de dados dos prontuários será complementada por registos fornecidos pelo sujeito e, se necessário, confirmados pelo médico de família.

Dados sobre QV, carga psicossocial, carga socioeconômica e uso de recursos de saúde serão coletados por meio de uma cartilha de questionários estruturados e validados.

As características dos indivíduos com acondroplasia (pontuações de qualidade de vida, uso de recursos de saúde, nível educacional, situação familiar, situação profissional) serão comparadas com as da população em geral, quando disponíveis.

Como este é um estudo observacional, a participação não afetará a relação sujeito/investigador, nem influenciará o tratamento do investigador, a terapêutica ou outra gestão do sujeito.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
196

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Cologne, Alemanha
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Magdeburg, Alemanha, 44 39120
        • Medizinische Fakultät, Universitätskinderklinik (KPAE)
      • Mainz, Alemanha
        • Universitätsmedizin
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Aarhus Universitetshospital
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario La Paz
      • Murcia, Espanha
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Málaga, Espanha
        • Se ubica en los siguientes centros, Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Sevilla, Espanha
        • Unidad de Dismorfología y metabolismo Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Itália
      • Como, Itália
        • UOC Pediatria
      • Genova, Itália
        • Maternal and Child Health - University of Genova
      • Roma, Itália
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Suécia
      • Solna, Suécia
        • Karolinska hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Medizinische Universitat Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 70 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com diagnóstico de Acondroplasia com idade igual ou superior a 5 anos na Suécia, Alemanha, Espanha, Itália, Áustria e Dinamarca.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos com diagnóstico documentado de acondroplasia com base em:

    1. Confirmação genética de acondroplasia e/ou
    2. Diagnóstico clínico de acondroplasia (exame clínico ou avaliação radiológica)
  2. ≥ cinco anos de idade no momento da inscrição
  3. Possui as capacidades cognitivas e linguísticas necessárias para preencher questionários no idioma de seu país (e/ou pais/representantes legalmente aceitáveis, conforme aplicável)

  4. Concorda em participar do estudo e leu, entendeu, completou e assinou:

    1. Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) - para adultos
    2. Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (IAF) - para menores de idade, acompanhado de TCLE dos pais preenchido por seus pais/representantes legais. A idade na qual os sujeitos menores assinam o IAF estará sujeita aos requisitos locais.
  5. Tem registros médicos disponíveis por pelo menos cinco anos antes da data de inscrição.

Critério de exclusão:

  1. Participar atualmente, ou participou nos últimos seis meses, em

    1. um ensaio clínico de um medicamento ou dispositivo médico ou,
    2. outros estudos não clínicos de baixa intervenção
  2. Atualmente participando ou participando de qualquer estudo da BioMarin a qualquer momento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Coorte 1
Inclui faixa etária de 5 a 10 anos com um limite de 50 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.
Coorte 2
Inclui faixa etária de 11 a 15 anos com um limite de 50 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.
Coorte 3
Inclui faixa etária de 16 a 20 anos com um limite de 40 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.
Coorte 4
Inclui faixa etária de 21 a 30 anos com um limite de 40 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.
Coorte 5
Inclui faixa etária de 31 a 40 anos com um limite de 40 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.
Coorte 6
Inclui faixa etária de 41 a 50 anos com um limite de 40 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.
Coorte 7
Inclui faixa etária de 51 a 70 anos com um limite de 40 indivíduos. Este é um estudo retrospectivo, observacional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Uso de recursos de saúde
Prazo: Uma vez no início do estudo por sujeito, por meio da conclusão dos questionários e da revisão retrospectiva dos dados históricos. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O uso de recursos de saúde será coletado de prontuários médicos e por meio de questionários aos pacientes. A recolha de dados dos prontuários será complementada por registos fornecidos pelo sujeito e, se necessário, confirmados pelo médico de família. O uso de recursos de saúde será coletado por meio de um livreto de questionários validados e estruturados
Uma vez no início do estudo por sujeito, por meio da conclusão dos questionários e da revisão retrospectiva dos dados históricos. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Carga socioeconômica (impacto educacional, pessoal, empregatício e financeiro)
Prazo: Os resultados serão coletados uma vez no início do estudo por assunto por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Os dados sobre a carga socioeconômica serão coletados por meio de um livreto de questionários validados e estruturados, especificamente o Trabalho e Produtividade e Prejuízo na Atividade (WPAI-SHP)
Os resultados serão coletados uma vez no início do estudo por assunto por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Medida de Independência Funcional Pediátrica (WeeFIM)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O WeeFIM mede a necessidade de assistência e a gravidade da deficiência em crianças entre seis meses e sete anos de idade. O instrumento é composto por 18 itens que abrangem três domínios: autocuidado, mobilidade e cognição. A pontuação total média dentro de cada domínio e a pontuação total geral serão resumidas.
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Ferramenta de Dor Pediátrica para Adolescentes (APPT)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O APPT é um instrumento de autorrelato de dor por crianças e adolescentes de 8 a 17 anos. Cinco pontuações de subescala serão resumidas na população de análise
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O PedsQL é composto por quatro dimensões: funcionamento físico, emocional, social e escolar. A pontuação geral para cada dimensão é definida como a pontuação média para cada item envolvido na dimensão. A pontuação geral para cada dimensão e a pontuação média total entre as dimensões serão resumidas para cada relatório.
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Questionário de Qualidade de Vida para Jovens de Baixa Estatura (QoLiSSY)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O Questionário QoLISSY para crianças e adolescentes é composto pelas dimensões centrais de QV: Física, Social e Emocional, e três preditores de qualidade de vida: Coping, Crenças e Tratamento. O escore total do QoLISSY é calculado pela soma das médias nas subescalas física, social e emocional dividida por 3.
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Questionário de Perfil de Saúde de Nottingham (NHP)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O NHP é uma pesquisa genérica de qualidade de vida usada para medir aspectos físicos, emocionais e sociais subjetivos da saúde. A pontuação total do NHP é calculada pela média das seis pontuações de domínio.
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Questionário de Inventário Breve de Dor - Formulário Curto (BPI-SF)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O BPI-SF é usado para avaliar a dor clínica. Uma pontuação média de gravidade e pontuação média de interferência serão calculadas e resumidas para a população de análise
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
Questionário EuroQol - 5 Dimensões - 5 Níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020
O questionário EQ-5D-5L possui 5 dimensões: "Mobilidade", "Autonomia Humana", "Atividades Atuais", "Dor/Desconforto", "Ansiedade/Depressão" e todas as dimensões são descritas por 5 níveis de problemas correspondentes às opções de resposta do paciente. Um escore de qualidade de vida é obtido de acordo com as respostas aos questionários.
Os dados serão coletados uma vez no início do estudo por sujeito por meio da conclusão de questionários. Estes serão avaliados na análise intermediária em novembro de 2018 e novamente no final do estudo com o relatório final do estudo clínico em março de 2020

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medição da Altura
Prazo: Dados retrospectivos serão coletados por 5 anos antes da data de inscrição
As medições de altura serão coletadas de dados retrospectivos quando disponíveis para medições de altura em pé e sentado. Os dados de altura serão medidos em centímetros.
Dados retrospectivos serão coletados por 5 anos antes da data de inscrição
Medição do Índice de Massa Corporal Peso
Prazo: Dados retrospectivos serão coletados por 5 anos antes da data de inscrição
O peso será coletado a partir de dados retrospectivos coletados e será inserido em quilogramas.
Dados retrospectivos serão coletados por 5 anos antes da data de inscrição
Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Dados retrospectivos serão coletados por 5 anos antes da data de inscrição
O Índice de Massa Corporal é calculado usando altura e peso. O Índice de Massa Corporal (IMC) será medido em kg/m2
Dados retrospectivos serão coletados por 5 anos antes da data de inscrição

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
29 de abril de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
14 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
5 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de abril de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 111-501

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Prazo de Compartilhamento de IPD

Agosto de 2020

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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