Monitoramento Terapêutico de Medicamentos Utilizados no Tratamento da Esclerose Múltipla
Importância do Monitoramento Terapêutico de Drogas Modificadoras de Doença Administradas por Via Oral Usadas no Tratamento da Esclerose Múltipla
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Jiří Hynčica
- Número de telefone: 2587 0042059737
- E-mail: jiri.hyncica@fno.cz
Locais de estudo
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Moravian-Silesian Region
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Ostrava, Moravian-Silesian Region, Tcheca, 70300
- University of Ostrava
-
Contato:
- Milan Grundmann, Prof.,MD,PhD
- Número de telefone: 1520 0042055346
- E-mail: milan.grundmann@osu.cz
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Investigador principal:
- Milan Grundmann, Prof.,MD,PhD
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Ostrava, Moravian-Silesian Region, Tcheca, 70852
- University Hospital Ostrava
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Contato:
- Jiří Hynčica
- Número de telefone: 2587 0042059737
- E-mail: jiri.hyncica@fno.cz
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Investigador principal:
- Ivana Kacířová, Assoc.Prof.,MD,PhD
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Subinvestigador:
- Pavel Hradílek, MD,PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes diagnosticados com EM de todas as formas usando qualquer um dos "DMDs" orais
- homens e mulheres com mais de 18 anos
- assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido para Participar do Estudo
Critério de exclusão:
- pacientes menores (abaixo de 18 anos de idade)
- recusa em assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido para Participar do Estudo
- recusa de amostras de sangue coletadas além dos exames padrão
Critérios para exclusão do estudo
- não cumprimento do regime de tratamento de acordo com a decisão do médico assistente
- não participação em amostras de sangue coletadas como parte de exames padrão
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Número de grupos/coortes
Coortes e Intervenções
Grupo / CoorteGrupo / Coorte |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Gilenya
Gilenya (fingolimod) - primeiro registro 17 de março de 2011, última renovação 16 de novembro de 2020, imunossupressor seletivo (código ATC L04AA27), modulador do receptor de esfingosina-1-fosfato
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Para eficácia - as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral serão correlacionadas com a condição clínica de pacientes com EM (exames clínicos usuais, como avaliação física da condição clínica, avaliação da escala EDSS, questionário de qualidade de vida MSQOL-54 e rotina ressonância magnética do cérebro uma vez por ano).
Ao mesmo tempo, a relação entre as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral e as concentrações de outros biomarcadores de EM, como sinais de cadeia leve axonal (chamada de neurofilamento plasmático - "pNfL") e glial (chamada quitinase 3-like 1 - "CHI3L1"), serão analisados.
concentrações de citocinas selecionadas, concentrações de linfócitos T CD4 + e CD8 + e os resultados de um exame genético de transportadores de drogas, novamente com efeito sobre a condição clínica do paciente.
Um tubo de sangue será coletado para testes genéticos durante o estudo, novamente com injeções únicas padrão e de rotina antes de tomar o medicamento.
Por segurança - serão monitorados os parâmetros usuais para uso rotineiro de "DMDs" (hemograma, exames hepáticos, função renal, etc. de acordo com as especificidades de cada medicamento).
Para tolerabilidade - possíveis efeitos colaterais de "DMDs" usados por via oral serão monitorados e o efeito de testes genéticos de transportadores de drogas será analisado.
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Tecfidera
Tecfidera (dimetil fumarato) - primeiro registro em 30 de janeiro de 2014, última renovação em 20 de setembro de 2018, medicamento citostático e imunomodulador (código ATC L04AX07), um ativador da via de transcrição do fator nuclear Nrf2
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Para eficácia - as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral serão correlacionadas com a condição clínica de pacientes com EM (exames clínicos usuais, como avaliação física da condição clínica, avaliação da escala EDSS, questionário de qualidade de vida MSQOL-54 e rotina ressonância magnética do cérebro uma vez por ano).
Ao mesmo tempo, a relação entre as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral e as concentrações de outros biomarcadores de EM, como sinais de cadeia leve axonal (chamada de neurofilamento plasmático - "pNfL") e glial (chamada quitinase 3-like 1 - "CHI3L1"), serão analisados.
concentrações de citocinas selecionadas, concentrações de linfócitos T CD4 + e CD8 + e os resultados de um exame genético de transportadores de drogas, novamente com efeito sobre a condição clínica do paciente.
Um tubo de sangue será coletado para testes genéticos durante o estudo, novamente com injeções únicas padrão e de rotina antes de tomar o medicamento.
Por segurança - serão monitorados os parâmetros usuais para uso rotineiro de "DMDs" (hemograma, exames hepáticos, função renal, etc. de acordo com as especificidades de cada medicamento).
Para tolerabilidade - possíveis efeitos colaterais de "DMDs" usados por via oral serão monitorados e o efeito de testes genéticos de transportadores de drogas será analisado.
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Mavenclad
Mavenclad (cladribina) - primeiro registro 22/08/2017, imunossupressor seletivo (código ATC L04AA40), análogo de nucleosídeo de desoxiadenosina
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Para eficácia - as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral serão correlacionadas com a condição clínica de pacientes com EM (exames clínicos usuais, como avaliação física da condição clínica, avaliação da escala EDSS, questionário de qualidade de vida MSQOL-54 e rotina ressonância magnética do cérebro uma vez por ano).
Ao mesmo tempo, a relação entre as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral e as concentrações de outros biomarcadores de EM, como sinais de cadeia leve axonal (chamada de neurofilamento plasmático - "pNfL") e glial (chamada quitinase 3-like 1 - "CHI3L1"), serão analisados.
concentrações de citocinas selecionadas, concentrações de linfócitos T CD4 + e CD8 + e os resultados de um exame genético de transportadores de drogas, novamente com efeito sobre a condição clínica do paciente.
Um tubo de sangue será coletado para testes genéticos durante o estudo, novamente com injeções únicas padrão e de rotina antes de tomar o medicamento.
Por segurança - serão monitorados os parâmetros usuais para uso rotineiro de "DMDs" (hemograma, exames hepáticos, função renal, etc. de acordo com as especificidades de cada medicamento).
Para tolerabilidade - possíveis efeitos colaterais de "DMDs" usados por via oral serão monitorados e o efeito de testes genéticos de transportadores de drogas será analisado.
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Aubagio
Aubagio (teriflunomida) - primeiro registro em 26 de agosto de 2013, última renovação em 28 de maio de 2018, imunossupressor seletivo (código ATC L04AA31), um inibidor da enzima mitocondrial diidroorotato desidrogenase
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Para eficácia - as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral serão correlacionadas com a condição clínica de pacientes com EM (exames clínicos usuais, como avaliação física da condição clínica, avaliação da escala EDSS, questionário de qualidade de vida MSQOL-54 e rotina ressonância magnética do cérebro uma vez por ano).
Ao mesmo tempo, a relação entre as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral e as concentrações de outros biomarcadores de EM, como sinais de cadeia leve axonal (chamada de neurofilamento plasmático - "pNfL") e glial (chamada quitinase 3-like 1 - "CHI3L1"), serão analisados.
concentrações de citocinas selecionadas, concentrações de linfócitos T CD4 + e CD8 + e os resultados de um exame genético de transportadores de drogas, novamente com efeito sobre a condição clínica do paciente.
Um tubo de sangue será coletado para testes genéticos durante o estudo, novamente com injeções únicas padrão e de rotina antes de tomar o medicamento.
Por segurança - serão monitorados os parâmetros usuais para uso rotineiro de "DMDs" (hemograma, exames hepáticos, função renal, etc. de acordo com as especificidades de cada medicamento).
Para tolerabilidade - possíveis efeitos colaterais de "DMDs" usados por via oral serão monitorados e o efeito de testes genéticos de transportadores de drogas será analisado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Correlação das concentrações medidas de "DMDs" de uso oral com a condição clínica de pacientes com EM
Prazo: até 3 anos
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Será observada a correlação das concentrações medidas de "DMDs" de uso oral com a condição clínica de pacientes com EM.
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até 3 anos
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Objetivação da adesão ao tratamento em "DMDs" individuais
Prazo: até 3 anos
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Será observada a objetivação da adesão ao tratamento em "DMDs" individuais.
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até 3 anos
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A porcentagem de pacientes com "DMDs" em que o monitoramento terapêutico é usado
Prazo: até 3 anos
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Será observada a porcentagem de pacientes com "DMDs" em que o acompanhamento terapêutico é utilizado.
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até 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Análise da relação entre as concentrações medidas de "DMDs" usados por via oral e as concentrações de outros biomarcadores de MS
Prazo: até 3 anos
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Análise da relação entre as concentrações medidas de "DMDs" usadas por via oral e as concentrações de outros biomarcadores de EM, como sinais de axonal (a chamada cadeia leve de neurofilamento plasmático - "pNfL") e glial (a chamada quitinase 3- como 1 - dano "CHI3L1"), concentrações de citocinas selecionadas, concentrações de linfócitos T CD4 + e CD8 +
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até 3 anos
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Análise da relação entre as concentrações medidas de "DMDs" de uso oral com os resultados do exame genético de transportadores de drogas do tipo P-gp (ABCB1) e BCRP (ABCG2)
Prazo: até 3 anos
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análise da relação entre as concentrações medidas de "DMDs" de uso oral com os resultados do exame genético de transportadores de drogas do tipo P-gp (ABCB1) e BCRP (ABCG2)
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até 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
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Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Ivana Kacířová, Assoc. Prof.,MD,PhD, University Hospital Ostrava
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Nicholas JA, Edwards NC, Edwards RA, Dellarole A, Grosso M, Phillips AL. Real-world adherence to, and persistence with, once- and twice-daily oral disease-modifying drugs in patients with multiple sclerosis: a systematic review and meta-analysis. BMC Neurol. 2020 Jul 14;20(1):281. doi: 10.1186/s12883-020-01830-0.
- Hopkins AM, O'Doherty CE, Foster DJ, Upton RN, Proudman SM, Wiese MD. Individualization of leflunomide dosing in rheumatoid arthritis patients. Per Med. 2014 Jun;11(4):449-461. doi: 10.2217/pme.14.23.
- Yao X, Wu Y, Jiang J, Chen X, Liu D, Hu P. A population pharmacokinetic study to accelerate early phase clinical development for a novel drug, teriflunomide sodium, to treat systemic lupus erythematosus. Eur J Pharm Sci. 2019 Aug 1;136:104942. doi: 10.1016/j.ejps.2019.05.020. Epub 2019 May 30.
- Fewings NL, Gatt PN, McKay FC, Parnell GP, Schibeci SD, Edwards J, Basuki MA, Goldinger A, Fabis-Pedrini MJ, Kermode AG, Manrique CP, McCauley JL, Nickles D, Baranzini SE, Burke T, Vucic S, Stewart GJ, Booth DR. The autoimmune risk gene ZMIZ1 is a vitamin D responsive marker of a molecular phenotype of multiple sclerosis. J Autoimmun. 2017 Mar;78:57-69. doi: 10.1016/j.jaut.2016.12.006. Epub 2017 Jan 4.
- Carlstrom KE, Ewing E, Granqvist M, Gyllenberg A, Aeinehband S, Enoksson SL, Checa A, Badam TVS, Huang J, Gomez-Cabrero D, Gustafsson M, Al Nimer F, Wheelock CE, Kockum I, Olsson T, Jagodic M, Piehl F. Therapeutic efficacy of dimethyl fumarate in relapsing-remitting multiple sclerosis associates with ROS pathway in monocytes. Nat Commun. 2019 Jul 12;10(1):3081. doi: 10.1038/s41467-019-11139-3.
- Hermann R, Karlsson MO, Novakovic AM, Terranova N, Fluck M, Munafo A. The Clinical Pharmacology of Cladribine Tablets for the Treatment of Relapsing Multiple Sclerosis. Clin Pharmacokinet. 2019 Mar;58(3):283-297. doi: 10.1007/s40262-018-0695-9. Erratum In: Clin Pharmacokinet. 2018 Aug 1;:
- Abdelhak A, Huss A, Stahmann A, Senel M, Krumbholz M, Kowarik MC, Havla J, Kumpfel T, Kleiter I, Wustinger I, Zettl UK, Schwartz M, Roesler R, Friede T, Ludolph AC, Ziemann U, Tumani H. Explorative study of emerging blood biomarkers in progressive multiple sclerosis (EmBioProMS): Design of a prospective observational multicentre pilot study. Contemp Clin Trials Commun. 2020 May 19;18:100574. doi: 10.1016/j.conctc.2020.100574. eCollection 2020 Jun.
- Hunter SF. Overview and diagnosis of multiple sclerosis. Am J Manag Care. 2016 Jun;22(6 Suppl):s141-50.
- McGinley MP, Goldschmidt CH, Rae-Grant AD. Diagnosis and Treatment of Multiple Sclerosis: A Review. JAMA. 2021 Feb 23;325(8):765-779. doi: 10.1001/jama.2020.26858. Erratum In: JAMA. 2021 Jun 1;325(21):2211.
- Hocevar K, Ristic S, Peterlin B. Pharmacogenomics of Multiple Sclerosis: A Systematic Review. Front Neurol. 2019 Feb 26;10:134. doi: 10.3389/fneur.2019.00134. eCollection 2019.
- Grossman I, Knappertz V, Laifenfeld D, Ross C, Zeskind B, Kolitz S, Ladkani D, Hayardeny L, Loupe P, Laufer R, Hayden M. Pharmacogenomics strategies to optimize treatments for multiple sclerosis: Insights from clinical research. Prog Neurobiol. 2017 May;152:114-130. doi: 10.1016/j.pneurobio.2016.02.001. Epub 2016 Mar 4.
- Apostolopoulos V, Matsoukas J. Advances in Multiple Sclerosis Research-Series I. Brain Sci. 2020 Oct 29;10(11):795. doi: 10.3390/brainsci10110795.
- Jalkh G, Abi Nahed R, Macaron G, Rensel M. Safety of Newer Disease Modifying Therapies in Multiple Sclerosis. Vaccines (Basel). 2020 Dec 26;9(1):12. doi: 10.3390/vaccines9010012.
- Madden MC, Vender RL, Friedman M. Effect of hypoxia on prostacyclin production in cultured pulmonary artery endothelium. Prostaglandins. 1986 Jun;31(6):1049-62. doi: 10.1016/0090-6980(86)90208-x.
- Rotstein D, Montalban X. Reaching an evidence-based prognosis for personalized treatment of multiple sclerosis. Nat Rev Neurol. 2019 May;15(5):287-300. doi: 10.1038/s41582-019-0170-8.
- Olsson A, Gustavsen S, Hasselbalch IC, Langkilde AR, Sellebjerg F, Oturai AB, Sondergaard HB. Biomarkers of inflammation and epithelial barrier function in multiple sclerosis. Mult Scler Relat Disord. 2020 Nov;46:102520. doi: 10.1016/j.msard.2020.102520. Epub 2020 Sep 19.
- Hiemke C, Bergemann N, Clement HW, Conca A, Deckert J, Domschke K, Eckermann G, Egberts K, Gerlach M, Greiner C, Grunder G, Haen E, Havemann-Reinecke U, Hefner G, Helmer R, Janssen G, Jaquenoud E, Laux G, Messer T, Mossner R, Muller MJ, Paulzen M, Pfuhlmann B, Riederer P, Saria A, Schoppek B, Schoretsanitis G, Schwarz M, Gracia MS, Stegmann B, Steimer W, Stingl JC, Uhr M, Ulrich S, Unterecker S, Waschgler R, Zernig G, Zurek G, Baumann P. Consensus Guidelines for Therapeutic Drug Monitoring in Neuropsychopharmacology: Update 2017. Pharmacopsychiatry. 2018 Jan;51(1-02):e1. doi: 10.1055/s-0037-1600991. Epub 2018 Feb 1. No abstract available.
- Zarzuelo Romero MJ, Perez Ramirez C, Carrasco Campos MI, Sanchez Martin A, Calleja Hernandez MA, Ramirez Tortosa MC, Jimenez Morales A. Therapeutic Value of Single Nucleotide Polymorphisms on the Efficacy of New Therapies in Patients with Multiple Sclerosis. J Pers Med. 2021 Apr 23;11(5):335. doi: 10.3390/jpm11050335.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- FNO-02/06/2021/2.0
- 2021-003195-13 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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