Segurança e eficácia de Venetoclax na fibrose pulmonar idiopática
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: A. Brent Carter, MD
- Número de telefone: (205) 934-5018
- E-mail: BCARTER1@UAB.EDU
Estude backup de contato
- Nome: Steven R Duncan, MD
- Número de telefone: (205) 934-5018
- E-mail: srduncan@uabmc.edu
Locais de estudo
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- UAB
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35214
- TKC
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 40-85 anos, masculino e feminino.
- Um diagnóstico de FPI que preenche os Critérios de Consenso ATS/ERS atuais (1).
- Duração da FPI < 5 anos, com base na data do diagnóstico definitivo.
- Capacidade e vontade de dar consentimento informado e aderir aos requisitos do estudo.
- Capacidade Vital Forçada (FVC) > 50% dos valores previstos.
Critério de exclusão:
- Diagnóstico das principais comorbidades que podem interferir na participação no estudo.
- História de malignidade nos últimos 5 anos, excluindo câncer de pele de células basais ou escamosas.
- A ocorrência de qualquer infecção aguda que requeira antibioticoterapia sistêmica dentro de 2 semanas antes da Triagem (Visita 1).
- Tratamento por >14 dias no mês anterior com >20 mg. prednisona (ou equivalente) ou qualquer tratamento durante o último mês com um imunossupressor celular (por exemplo, ciclofosfamida, metotrexato, inibidores de calcineurina, azatioprina, etc.), dado o risco aumentado de infecções oportunistas.
- Participação simultânea em outros ensaios experimentais.
- Mulheres férteis que não concordam com a abstinência ou uma forma eficaz de contracepção (conforme aprovado pelo investigador), ou que estão amamentando, por 4 semanas antes da randomização até 90 dias após a última administração do medicamento do estudo (ou placebo).
- Homens que não são cirurgicamente estéreis e não concordam em permanecer abstinentes de relações sexuais heterossexuais ou usar métodos contraceptivos eficazes (conforme aprovado pelo investigador) e abster-se de doar esperma, desde o momento de dar o consentimento informado até 90 dias após a última administração do estudo medicamento (ou placebo).
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida a agentes de "volume" de cápsulas.
- Uma história de distúrbio da medula óssea, incluindo anemia aplástica ou anemia acentuada definida como hemoglobina < 10,0 g/dL (ou 6,2 mmol/L).
- Doença cardiovascular grave, definida como qualquer uma das seguintes nas 12 semanas anteriores: infarto agudo do miocárdio ou angina instável, procedimento de revascularização coronária, insuficiência cardíaca congestiva (classe III ou IV da NYHA) ou acidente vascular cerebral, incluindo um ataque isquêmico transitório.
- Evidência de anormalidades de condução cardíaca, definidas como bloqueio AV de segundo ou terceiro grau não tratado com sucesso com marca-passo, ou história pessoal ou familiar de síndrome do QT longo (intervalo QTc >450 ms para homens ou 470 ms para mulheres).
- Doença renal terminal que requer diálise.
- Em avaliação para transplante ou listado na United Network for Organ Sharing (UNOS) como candidato a transplante de pulmão no momento da inscrição neste estudo.
- Testes de função hepática (transaminases, fosfatase alcalina, bilirrubina direta e total) >2x limite superior dos valores normais.
- Inibidores ou indutores potentes do CYP3A4 administrados sistemicamente são proibidos durante o período de tratamento de 24 semanas.
Os inibidores incluem: pirfenidona, boceprevir, cobicistate, conivaptan, ritonavir, itraconazol, cetoconazol, telaprevir, troleandomicina, voriconazol, claritromicina, diltiazem, idelalisib, nefazodona, nelfinavir.
Indutores incluem: carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: tratamento
Venetoclax 100 mg por dia durante 3 semanas
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100 mg por dia por via oral durante 3 semanas Este medicamento inibe uma proteína (Bcl-2) que protege as células da morte celular programada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pela medição da função hepática.
Prazo: 3 semanas
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painel metabólico completo
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3 semanas
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado por medição de hemogramas.
Prazo: 3 semanas
|
hemograma completo
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3 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de macrófagos derivados de monócitos que sofrem apoptose.
Prazo: 3 semanas
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citometria de fluxo
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3 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Larson-Casey JL, Deshane JS, Ryan AJ, Thannickal VJ, Carter AB. Macrophage Akt1 Kinase-Mediated Mitophagy Modulates Apoptosis Resistance and Pulmonary Fibrosis. Immunity. 2016 Mar 15;44(3):582-596. doi: 10.1016/j.immuni.2016.01.001. Epub 2016 Feb 23.
- Larson-Casey JL, Murthy S, Ryan AJ, Carter AB. Modulation of the mevalonate pathway by akt regulates macrophage survival and development of pulmonary fibrosis. J Biol Chem. 2014 Dec 26;289(52):36204-19. doi: 10.1074/jbc.M114.593285. Epub 2014 Nov 5.
- Larson-Casey JL, Gu L, Kang J, Dhyani A, Carter AB. NOX4 regulates macrophage apoptosis resistance to induce fibrotic progression. J Biol Chem. 2021 Jul;297(1):100810. doi: 10.1016/j.jbc.2021.100810. Epub 2021 May 21.
- Larson-Casey JL, Gu L, Davis D, Cai GQ, Ding Q, He C, Carter AB. Post-translational regulation of PGC-1alpha modulates fibrotic repair. FASEB J. 2021 Jun;35(6):e21675. doi: 10.1096/fj.202100339R.
- Gu L, Surolia R, Larson-Casey JL, He C, Davis D, Kang J, Antony VB, Carter AB. Targeting Cpt1a-Bcl-2 interaction modulates apoptosis resistance and fibrotic remodeling. Cell Death Differ. 2022 Jan;29(1):118-132. doi: 10.1038/s41418-021-00840-w. Epub 2021 Aug 20.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- IRB-300010757
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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