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Eficácia, segurança e tolerabilidade de ACZ885 em pacientes com síndrome de Muckle-Wells (REMITTER)

28 de julho de 2017 atualizado por: Novartis

Um estudo multicêntrico de três partes, com um projeto de retirada randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, na parte II para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do ACZ885 (anticorpo monoclonal anti-interleucina-1beta) em pacientes com síndrome de Muckle-Wells

Este estudo foi concebido para fornecer dados de eficácia e segurança para o ACZ885 (um anticorpo monoclonal anti-interleucina-1beta (anti-IL-1beta) totalmente humano) administrado como injeção subcutânea (s.c.) em pacientes com síndrome de Muckle-Wells.

A Parte I é um período de tratamento ativo aberto de 8 semanas para identificar respondedores ao ACZ885.

A Parte II é um período duplo-cego controlado por placebo para avaliar principalmente a eficácia do ACZ885 em comparação com o placebo.

A Parte III é um período de tratamento ativo aberto em que os pacientes receberão ACZ885 a cada 8 semanas após a retirada ou conclusão da Parte II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tubingen, Alemanha
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Le Kremlin Bicetre, França
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, França
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, França
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, França
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, França
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site
  • Índia
      • New Delhi, Índia
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico molecular de mutações NALP3 e quadro clínico semelhante à Síndrome de Muckle-Wells.
  • Os pacientes com síndrome de Muckle-Wells que participaram do estudo CACZ885A2102 terão a opção de participar deste estudo após o agravamento da doença
  • Pacientes com síndrome de Muckle-Wells que requerem intervenção médica não tratada ou tratada (ou seja, sob ACZ885, anakinra ou qualquer outra terapia experimental de bloqueio de IL-1).

Critério de exclusão:

  • História de ser imunocomprometido, incluindo HIV positivo no resultado do teste de triagem.
  • Nenhuma vacinação viva dentro de 3 meses antes do início do ensaio, durante o ensaio e até 3 meses após a última dose.
  • Histórico de condições médicas significativas que, na opinião do investigador, excluiriam o paciente de participar deste estudo.
  • História de infecções recorrentes e/ou evidências de infecções bacterianas, fúngicas ou virais ativas.
  • Teste tuberculínico positivo 48 a 72 horas após a administração na visita de triagem ou dentro de 2 meses antes da visita de triagem, de acordo com as diretrizes nacionais.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte I, Parte II-arm1 e Parte III
Medicamento: ACZ885
Comparador de Placebo: Parte II - braço 2
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com agravamento da doença na Parte II (após 24 semanas da parte duplo-cega)
Prazo: 32 semanas após o início do estudo
Determinado pela avaliação global do médico da atividade da doença autoinflamatória, avaliação da doença de pele e marcadores de inflamação. Dados expressos como uma porcentagem de participantes que experimentaram uma exacerbação no final da Parte II.
32 semanas após o início do estudo
Número de participantes que experimentaram um surto de doença na Parte II
Prazo: 32 semanas após o início do estudo
O agravamento da doença é determinado pela avaliação global do médico da atividade da doença autoinflamatória, avaliação da doença de pele e marcadores de inflamação. Agudização da doença = proteína C-reativa e/ou amiloide sérica A (SAA) > 30 mg/L e PGA > mínimo ou PGA igual a mínimo e > SD mínimo.
32 semanas após o início do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com resposta ao tratamento na parte I (após 8 semanas)
Prazo: 8 semanas após o início do estudo
A resposta ao tratamento foi baseada na avaliação global do médico (PGA) da atividade da doença autoinflamatória, avaliação da doença de pele (SD) e valores séricos da proteína C-reativa (PCR) e/ou amiloide A sérica (SAA). Resposta Completa (CR): PGA e SD ≤ PCR e/ou SAA mínimos e normais. Resposta Parcial (PR): uma redução de CRP e/ou SAA da linha de base (BL) em > 30%, mas não atingindo valores normais e melhora da PGA de BL em pelo menos uma categoria. Agravamento da doença: PCR e/ou SAA > 30 mg/L e PGA > mínimo ou PGA = mínimo e SD > mínimo. Não respondedores = sem PR no dia 8 ou sem CR no dia 15.
8 semanas após o início do estudo
Avaliação clínica do investigador da atividade da doença autoinflamatória e avaliação dos sintomas pelo participante no final da parte II (após 24 semanas da parte duplo-cega)
Prazo: 32 semanas após o início do estudo

Uma escala de 5 pontos foi usada para a avaliação global do médico sobre a atividade da doença autoinflamatória (ausente, mínima, leve, moderada e grave) e para a avaliação dos seguintes itens:

  • doença de pele (erupção cutânea urticariforme)
  • artralgia
  • mialgia
  • dor de cabeça/enxaqueca
  • conjuntivite
  • fadiga/mal-estar
  • outros sintomas relacionados à síndrome autoinflamatória
  • outros sintomas não relacionados à síndrome autoinflamatória
32 semanas após o início do estudo
Alteração nos marcadores de inflamação no final da Parte II (Proteína C-reativa e/ou Amiloide A sérica) (após 24 semanas da parte duplo-cega) a partir da semana 8.
Prazo: Semana 8 e Semana 32
Semana 8 e Semana 32
Farmacocinética (CLD (L/d))
Prazo: 48 semanas após o início do estudo
Depuração sérica avaliada de ACZ885.
48 semanas após o início do estudo
Farmacodinâmica medida pelas concentrações de interleucina-1β (IL-1β) no final da Parte I.
Prazo: até a semana 8
até a semana 8
Farmacodinâmica medida pelas concentrações de interleucina-1β (IL-1β) no final da parte II.
Prazo: 32 semanas após o início do estudo
32 semanas após o início do estudo
Farmacodinâmica medida pelas concentrações de interleucina-1β (IL-1β) no final da Parte III.
Prazo: 48 semanas após o início do estudo
48 semanas após o início do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2007

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de abril de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

27 de abril de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de agosto de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de julho de 2017

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CACZ885D2304

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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