Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ACZ885 bij patiënten met het syndroom van Muckle-Wells (REMITTER)

28 juli 2017 bijgewerkt door: Novartis

Een driedelig, multicenter onderzoek, met een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, ontwenningsontwerp in deel II om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ACZ885 (anti-interleukine-1beta monoklonaal antilichaam) te beoordelen bij patiënten met het syndroom van Muckle-Wells

Deze studie is opgezet om werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te verschaffen voor ACZ885 (een volledig humaan anti-interleukine-1beta (anti-IL-1beta) monoklonaal antilichaam) toegediend als subcutane injectie (s.c.) bij patiënten met het syndroom van Muckle-Wells.

Deel I is een open-label, actieve behandelingsperiode van 8 weken om ACZ885-responders te identificeren.

Deel II is een dubbelblinde, placebogecontroleerde periode om voornamelijk de werkzaamheid van ACZ885 in vergelijking met placebo te beoordelen.

Deel III is een open-label, actieve behandelperiode waarin patiënten elke 8 weken ACZ885 krijgen na stopzetting of voltooiing van deel II.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Tubingen, Duitsland
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrijk
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrijk
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Frankrijk
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrijk
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk
        • Novartis Investigative Site
  • Indië
      • New Delhi, Indië
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire diagnose van NALP3-mutaties en klinisch beeld dat lijkt op het Muckle-Wells-syndroom.
  • Patiënten met het Muckle-Wells-syndroom die deelnamen aan de CACZ885A2102-studie, zullen de mogelijkheid hebben om aan deze studie deel te nemen bij opflakkering van de ziekte
  • Patiënten met het Muckle-Wells-syndroom die medische tussenkomst nodig hebben, onbehandeld of behandeld (d.w.z. onder ACZ885, anakinra of een andere experimentele IL-1-blokkerende therapie).

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van immuungecompromitteerd zijn, inclusief een positief HIV bij het resultaat van de screeningstest.
  • Geen levende vaccinaties binnen 3 maanden voor aanvang van de proef, tijdens de proef en tot 3 maanden na de laatste dosis.
  • Geschiedenis van significante medische aandoeningen, die naar de mening van de onderzoeker de patiënt zouden uitsluiten van deelname aan dit onderzoek.
  • Geschiedenis van recidiverende en/of tekenen van actieve bacteriële, schimmel- of virale infecties.
  • Positieve tuberculinehuidtest 48 tot 72 uur na toediening bij het screeningsbezoek of binnen 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek, volgens de nationale richtlijnen.

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel I, Deel II-arm1, & Deel III
Geneesmiddel: ACZ885
Placebo-vergelijker: Deel II - arm 2
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met opflakkering van de ziekte in deel II (na 24 weken van het dubbelblinde deel)
Tijdsspanne: 32 weken na start studie
Bepaald door de algemene beoordeling door de arts van auto-inflammatoire ziekteactiviteit, beoordeling van huidziekte en ontstekingsmarkers. Gegevens uitgedrukt als een percentage van de deelnemers die aan het einde van Deel II een uitbarsting hadden ervaren.
32 weken na start studie
Aantal deelnemers dat een opflakkering van de ziekte ervoer in deel II
Tijdsspanne: 32 weken na start studie
Opflakkering van de ziekte wordt bepaald door de algemene beoordeling door de arts van auto-inflammatoire ziekteactiviteit, beoordeling van huidziekte en ontstekingsmarkers. Disease Flare = het C-reactieve proteïne en/of serumamyloïde A (SAA) > 30 mg/L en ofwel een PGA > minimaal, of PGA gelijk aan minimaal en > minimaal SD.
32 weken na start studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsrespons in deel I (na 8 weken)
Tijdsspanne: 8 weken na start studie
De respons op de behandeling was gebaseerd op de Physician's global assessment (PGA) van auto-inflammatoire ziekteactiviteit, beoordeling van huidziekte (SD) en serumwaarden van C-reactief proteïne (CRP) en/of serumamyloïde A (SAA). Complete respons (CR): PGA en SD ≤ minimale en normale CRP en/of SAA. Gedeeltelijke respons (PR): een vermindering van CRP en/of SAA ten opzichte van baseline (BL) met >30% maar bereikt geen normale waarden en PGA-verbetering ten opzichte van BL met ten minste één categorie. Opflakkering van de ziekte: een CRP en/of SAA > 30 mg/L en PGA > minimaal of PGA = minimaal en SD > minimaal. Non-responders = geen PR op dag 8 of geen CR op dag 15.
8 weken na start studie
Klinische beoordeling door de onderzoeker van de activiteit van auto-inflammatoire ziekten en de beoordeling door de deelnemer van de symptomen aan het einde van deel II (na 24 weken van het dubbelblinde deel)
Tijdsspanne: 32 weken na start studie

Er werd een 5-puntsschaal gebruikt voor de globale beoordeling door de arts van de auto-inflammatoire ziekteactiviteit (afwezig, minimaal, mild, matig en ernstig) en voor de beoordeling van de volgende items:

  • huidaandoening (urticariële huiduitslag)
  • artralgie
  • spierpijn
  • hoofdpijn/migraine
  • conjunctivitis
  • vermoeidheid/malaise
  • andere symptomen die verband houden met het auto-inflammatoir syndroom
  • andere symptomen die geen verband houden met het auto-inflammatoir syndroom
32 weken na start studie
Verandering in ontstekingsmarkers aan het einde van deel II (C-reactief proteïne en/of serumamyloïde A) (na 24 weken van het dubbelblinde deel) vanaf week 8.
Tijdsspanne: Week 8 en Week 32
Week 8 en Week 32
Farmacokinetiek (CLD (L/d))
Tijdsspanne: 48 weken na start studie
Beoordeelde serumklaring van ACZ885.
48 weken na start studie
Farmacodynamiek Gemeten aan de hand van interleukine-1β (IL-1β)-concentraties aan het einde van deel I.
Tijdsspanne: tot week 8
tot week 8
Farmacodynamiek gemeten aan de hand van interleukine-1β (IL-1β)-concentraties aan het einde van deel II.
Tijdsspanne: 32 weken na start studie
32 weken na start studie
Farmacodynamiek Gemeten aan de hand van interleukine-1β (IL-1β)-concentraties aan het einde van deel III.
Tijdsspanne: 48 weken na start studie
48 weken na start studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 april 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 april 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

27 april 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CACZ885D2304

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren