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Eficacia, seguridad y tolerabilidad de ACZ885 en pacientes con síndrome de Muckle-Wells (REMITTER)

28 de julio de 2017 actualizado por: Novartis

Un estudio multicéntrico de tres partes, con un diseño de retiro aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en la parte II para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de ACZ885 (anticuerpo monoclonal anti-interleucina-1beta) en pacientes con síndrome de Muckle-Wells

Este estudio está diseñado para proporcionar datos de eficacia y seguridad para ACZ885 (un anticuerpo monoclonal anti-interleucina-1beta (anti-IL-1beta) completamente humano) administrado como una inyección por vía subcutánea (s.c.) en pacientes con síndrome de Muckle-Wells.

La Parte I es un período de tratamiento activo de etiqueta abierta de 8 semanas para identificar a los respondedores ACZ885.

La Parte II es un período doble ciego controlado con placebo para evaluar principalmente la eficacia de ACZ885 en comparación con el placebo.

La Parte III es un período de tratamiento activo de etiqueta abierta en el que los pacientes recibirán ACZ885 cada 8 semanas después de retirarse o completar la Parte II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Tubingen, Alemania
        • Novartis Investigative Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francia
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francia
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • New Delhi, India
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico molecular de mutaciones en NALP3 y cuadro clínico similar al Síndrome de Muckle-Wells.
  • Los pacientes con síndrome de Muckle-Wells que participaron en el estudio CACZ885A2102 tendrán la opción de participar en este estudio en caso de brote de la enfermedad.
  • Pacientes con síndrome de Muckle-Wells que requieren intervención médica ya sea sin tratamiento o con tratamiento (es decir, bajo ACZ885, anakinra o cualquier otra terapia de bloqueo de IL-1 en investigación).

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes de estar inmunocomprometido, incluido un resultado positivo de VIH en la prueba de detección.
  • No vacunas vivas dentro de los 3 meses anteriores al inicio del ensayo, durante el ensayo y hasta 3 meses después de la última dosis.
  • Historial de condiciones médicas significativas, que en la opinión del Investigador excluirían al paciente de participar en este ensayo.
  • Antecedentes de infecciones bacterianas, fúngicas o víricas activas recurrentes y/o evidentes.
  • Prueba cutánea de tuberculina positiva entre 48 y 72 horas después de la administración en la visita de selección o dentro de los 2 meses anteriores a la visita de selección, de acuerdo con las pautas nacionales.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte I, Parte II-brazo1 y Parte III
Droga: ACZ885
Comparador de placebos: Parte II - brazo 2
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con brote de enfermedad en la Parte II (después de 24 semanas de la parte doble ciego)
Periodo de tiempo: 32 semanas después del inicio del estudio
Determinado por la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria, la evaluación de la enfermedad de la piel y los marcadores de inflamación. Datos expresados ​​como porcentaje de participantes que habían experimentado un brote al final de la Parte II.
32 semanas después del inicio del estudio
Número de participantes que experimentaron un brote de enfermedad en la Parte II
Periodo de tiempo: 32 semanas después del inicio del estudio
El brote de la enfermedad está determinado por la evaluación global del médico de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria, la evaluación de la enfermedad de la piel y los marcadores de inflamación. Brote de enfermedad = proteína C reactiva y/o amiloide sérico A (SAA) > 30 mg/L y un PGA > mínimo, o un PGA igual al mínimo y > SD mínima.
32 semanas después del inicio del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con respuesta al tratamiento en la Parte I (después de 8 semanas)
Periodo de tiempo: 8 semanas después del inicio del estudio
La respuesta al tratamiento se basó en la evaluación global del médico (PGA) de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria, la evaluación de la enfermedad de la piel (SD) y los valores séricos de proteína C reactiva (CRP) y/o amiloide A sérico (SAA). Respuesta completa (CR): PGA y SD ≤ PCR y/o SAA mínimos y normales. Respuesta parcial (PR): una reducción de CRP y/o SAA desde el valor inicial (BL) en >30 % pero sin alcanzar los valores normales y una mejora de PGA desde BL en al menos una categoría. Brote de la enfermedad: PCR y/o SAA > 30 mg/L y PGA > mínima o PGA = mínima y SD > mínima. No respondedores = sin PR el día 8 o sin RC el día 15.
8 semanas después del inicio del estudio
Evaluación clínica del investigador de la actividad de la enfermedad autoinflamatoria y evaluación de los síntomas del participante al final de la Parte II (después de 24 semanas de la parte doble ciego)
Periodo de tiempo: 32 semanas después del inicio del estudio

Se utilizó una escala de 5 puntos para la valoración global del médico sobre la actividad de la enfermedad autoinflamatoria (ausente, mínima, leve, moderada y grave) y para la valoración de los siguientes ítems:

  • enfermedad de la piel (erupción cutánea de urticaria)
  • artralgia
  • mialgia
  • dolor de cabeza/migraña
  • conjuntivitis
  • fatiga/malestar general
  • otros síntomas relacionados con el síndrome autoinflamatorio
  • otros síntomas no relacionados con el síndrome autoinflamatorio
32 semanas después del inicio del estudio
Cambio en los marcadores de inflamación al final de la parte II (proteína C reactiva y/o amiloide sérico A) (después de 24 semanas de la parte doble ciego) desde la semana 8.
Periodo de tiempo: Semana 8 y Semana 32
Semana 8 y Semana 32
Farmacocinética (CLD (L/d))
Periodo de tiempo: 48 semanas después del inicio del estudio
Depuración sérica evaluada de ACZ885.
48 semanas después del inicio del estudio
Farmacodinamia medida por las concentraciones de interleucina-1β (IL-1β) al final de la Parte I.
Periodo de tiempo: hasta la semana 8
hasta la semana 8
Farmacodinámica medida por las concentraciones de interleucina-1β (IL-1β) al final de la Parte II.
Periodo de tiempo: 32 semanas después del inicio del estudio
32 semanas después del inicio del estudio
Farmacodinámica medida por las concentraciones de interleucina-1β (IL-1β) al final de la Parte III.
Periodo de tiempo: 48 semanas después del inicio del estudio
48 semanas después del inicio del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de abril de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de abril de 2007

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de abril de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CACZ885D2304

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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