Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACZ885:n teho, turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on Muckle-Wells-oireyhtymä (REMITTER)

perjantai 28. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Novartis

Kolmiosainen, monikeskustutkimus, jossa on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebo-ohjattu, poistosuunnitelma osassa II arvioimaan ACZ885:n (anti-interleukiini-1-beeta-monoklonaalinen vasta-aine) tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on syndroomaoireyhtymä

Tämä tutkimus on suunniteltu tarjoamaan tehoa ja turvallisuutta koskevia tietoja ACZ885:stä (täysin ihmisen anti-interleukiini-1beta (anti-IL-1beta) monoklonaalinen vasta-aine), joka annetaan injektiona ihonalaisesti (s.c.) potilaille, joilla on Muckle-Wellsin oireyhtymä.

Osa I on 8 viikon avoin aktiivinen hoitojakso ACZ885-vasteen tunnistamiseksi.

Osa II on kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu jakso, jossa arvioidaan ensisijaisesti ACZ885:n tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna.

Osa III on avoin, aktiivinen hoitojakso, jossa potilaat saavat ACZ885:tä 8 viikon välein sen jälkeen, kun osa II on peruutettu tai suoritettu.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Novartis Investigative Site
  • Intia
      • New Delhi, Intia
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicetre, Ranska
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Ranska
        • Novartis Investigational site
      • Montpellier Cedex, Ranska
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Ranska
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Ranska
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Tubingen, Saksa
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • NALP3-mutaatioiden molekyylidiagnoosi ja Muckle-Wellsin oireyhtymää muistuttava kliininen kuva.
  • Muckle-Wellsin oireyhtymäpotilailla, jotka osallistuivat CACZ885A2102-tutkimukseen, on mahdollisuus osallistua tähän tutkimukseen taudin pahentuessa
  • Muckle-Wellsin oireyhtymäpotilaat, jotka tarvitsevat lääketieteellistä toimenpiteitä joko hoitamattomana tai hoidettuna (esim. ACZ885, anakinra tai mikä tahansa muu tutkittava IL-1:tä estävä hoito).

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi immuunipuutos, mukaan lukien HIV-positiivinen seulontatesti.
  • Ei eläviä rokotuksia 3 kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkua, tutkimuksen aikana ja enintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen.
  • Aiemmat merkittävät sairaudet, jotka tutkijan mielestä sulkevat potilaan osallistumisen tähän tutkimukseen.
  • Aiemmin toistuvia ja/tai näyttöä aktiivisista bakteeri-, sieni- tai virusinfektioista.
  • Positiivinen tuberkuliini-ihotesti 48–72 tunnin kuluttua annosta seulontakäynnillä tai 2 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä kansallisten ohjeiden mukaisesti.

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa I, osa II-arm1 ja osa III
Lääke: ACZ885
Placebo Comparator: Osa II - käsivarsi 2
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on taudin leimahdus osassa II (24 viikon kaksoissokkojakson jälkeen)
Aikaikkuna: 32 viikkoa opintojen alkamisesta
Määritetään lääkärin globaalin autoinflammatorisen sairauden aktiivisuuden arvioinnin, ihosairauden ja tulehdusmerkkiaineiden arvioinnin perusteella. Tiedot ilmaistaan ​​prosentteina osallistujista, jotka olivat kokeneet leimahduksen osan II loppuun mennessä.
32 viikkoa opintojen alkamisesta
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat taudin pahenemisen osassa II
Aikaikkuna: 32 viikkoa opintojen alkamisesta
Taudin paheneminen määräytyy lääkärin globaalin autoinflammatorisen sairauden aktiivisuuden arvioinnin, ihosairauden ja tulehdusmerkkiaineiden arvioinnin perusteella. Disease Flare = C-reaktiivinen proteiini ja/tai seerumin amyloidi A (SAA) > 30 mg/l ja joko PGA > minimaalinen tai PGA yhtä suuri kuin minimaalinen ja > minimaalinen SD.
32 viikkoa opintojen alkamisesta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitovasteen saaneiden osallistujien määrä osassa I (8 viikon jälkeen)
Aikaikkuna: 8 viikkoa opintojen alkamisesta
Hoitovaste perustui lääkärin yleisarvioon (PGA) autoinflammatorisesta sairaudesta, ihosairauden arvioinnista (SD) ja seerumin C-reaktiivisen proteiinin (CRP) ja/tai seerumin amyloidi A:n (SAA) arvoista. Täydellinen vastaus (CR): PGA ja SD ≤ minimaalinen ja normaali CRP ja/tai SAA. Osittainen vaste (PR): CRP:n ja/tai SAA:n lasku lähtötasosta (BL) >30 %, mutta ei saavuta normaaleja arvoja ja PGA:n paraneminen BL:stä vähintään yhdellä kategorialla. Taudin leimahdus: CRP ja/tai SAA > 30 mg/l ja joko PGA > minimaalinen tai PGA = minimaalinen ja SD > minimaalinen. Ei-vastaavat = ei PR päivään 8 mennessä tai ei CR:ää päivään 15 mennessä.
8 viikkoa opintojen alkamisesta
Tutkijan kliininen arvio autoinflammatoristen sairauksien aktiivisuudesta ja osallistujan arvio oireista osan II lopussa (24 viikon kaksoissokkojakson jälkeen)
Aikaikkuna: 32 viikkoa opintojen alkamisesta

5-pisteen asteikkoa käytettiin lääkärin yleisarviointiin autoinflammatorisen sairauden aktiivisuudesta (poissa, minimaalinen, lievä, kohtalainen ja vaikea) ja seuraavien seikkojen arviointiin:

  • ihosairaus (urtikariallinen ihottuma)
  • nivelkipu
  • myalgia
  • päänsärky/migreeni
  • sidekalvotulehdus
  • väsymys/pahoinvointi
  • muita autoinflammatoriseen oireyhtymään liittyviä oireita
  • muut oireet, jotka eivät liity autoinflammatoriseen oireyhtymään
32 viikkoa opintojen alkamisesta
Muutos tulehdusmerkkiaineissa osan II lopussa (C-reaktiivinen proteiini ja/tai seerumin amyloidi A) (24 viikon kaksoissokkojakson jälkeen) viikosta 8 alkaen.
Aikaikkuna: Viikko 8 ja viikko 32
Viikko 8 ja viikko 32
Farmakokinetiikka (CLD (L/d))
Aikaikkuna: 48 viikkoa opintojen alkamisesta
Arvioitu ACZ885:n seerumipuhdistuma.
48 viikkoa opintojen alkamisesta
Farmakodynamiikka mitattuna interleukiini-1β (IL-1β) pitoisuuksilla osan I lopussa.
Aikaikkuna: viikkoon 8 asti
viikkoon 8 asti
Farmakodynamiikka mitattuna interleukiini-1β (IL-1β) pitoisuuksilla osan II lopussa.
Aikaikkuna: 32 viikkoa opintojen alkamisesta
32 viikkoa opintojen alkamisesta
Farmakodynamiikka mitattuna interleukiini-1β (IL-1β) pitoisuuksilla osan III lopussa.
Aikaikkuna: 48 viikkoa opintojen alkamisesta
48 viikkoa opintojen alkamisesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. huhtikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. huhtikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 27. huhtikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 28. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CACZ885D2304

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Muckle Wellsin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Liberia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa