Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af ACZ885 hos patienter med Muckle-Wells syndrom (REMITTER)

28. juli 2017 opdateret af: Novartis

En tredelt, multicenterundersøgelse, med et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, tilbagetrækningsdesign i del II for at vurdere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af ACZ885 (anti-interleukin-1beta monoklonalt antistof) hos patienter med muckle-wells syndrom

Denne undersøgelse er designet til at give effekt- og sikkerhedsdata for ACZ885 (et fuldt humant anti-interleukin-1beta (anti-IL-1beta) monoklonalt antistof) administreret som en injektion subkutant (s.c.) hos patienter med Muckle-Wells syndrom.

Del I er en 8-ugers åben, aktiv behandlingsperiode for at identificere ACZ885-respondere.

Del II er en dobbeltblind, placebokontrolleret periode til primært at vurdere effekten af ​​ACZ885 sammenlignet med placebo.

Del III er en åben, aktiv behandlingsperiode, hvor patienter vil modtage ACZ885 hver 8. uge efter tilbagetrækning eller afslutning af del II.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrig
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrig
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
      • New Delhi, Indien
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af NALP3-mutationer og klinisk billede, der ligner Muckle-Wells syndrom.
  • Patienter med Muckle-Wells Syndrom, der deltog i CACZ885A2102-undersøgelsen, vil have mulighed for at deltage i denne undersøgelse efter opblussen af ​​sygdommen
  • Patienter med Muckle-Wells Syndrome, der kræver medicinsk indgriben enten ubehandlet eller behandlet (dvs. under ACZ885, anakinra eller enhver anden IL-1-blokerende terapi til undersøgelse).

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med at være immunkompromitteret, inklusive en positiv HIV ved screeningstestresultat.
  • Ingen levende vaccinationer inden for 3 måneder før starten af ​​forsøget, under forsøget og op til 3 måneder efter den sidste dosis.
  • Anamnese med betydelige medicinske tilstande, som efter investigators mening ville udelukke patienten fra at deltage i dette forsøg.
  • Anamnese med tilbagevendende og/eller tegn på aktive bakterie-, svampe- eller virusinfektioner.
  • Positiv tuberkulin-hudtest 48 til 72 timer efter administration ved screeningsbesøget eller inden for 2 måneder før screeningsbesøget i henhold til nationale retningslinjer.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del I, Del II-arm1 og Del III
Medicin: ACZ885
Placebo komparator: Del II - arm 2
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med sygdomsopblussen i del II (efter 24 uger af den dobbeltblindede del)
Tidsramme: 32 uger efter studiestart
Bestemt af Lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet, vurdering af hudsygdomme og inflammationsmarkører. Data udtrykt som en procentdel af deltagere, der havde oplevet en opblussen i slutningen af ​​del II.
32 uger efter studiestart
Antal deltagere, der oplevede en sygdomsopblussen i del II
Tidsramme: 32 uger efter studiestart
Sygdomsopblussen bestemmes af lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet, vurdering af hudsygdomme og inflammationsmarkører. Disease Flare = det C-reaktive protein og/eller serumamyloid A (SAA) > 30 mg/L og enten en PGA > minimal eller PGA lig med minimal og > minimal SD.
32 uger efter studiestart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrespons i del I (efter 8 uger)
Tidsramme: 8 uger efter studiestart
Behandlingsrespons var baseret på lægens globale vurdering (PGA) af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet, vurdering af hudsygdom (SD) og serumværdier af C-reaktivt protein (CRP) og/eller serumamyloid A(SAA). Komplet respons (CR):PGA og SD ≤ minimal og normal CRP og/eller SAA. Delvis respons (PR): en reduktion af CRP og/eller SAA fra baseline (BL) med >30 %, men når ikke normale værdier og PGA-forbedring fra BL med mindst én kategori. Sygdomsopblussen: en CRP og/eller SAA > 30 mg/L og enten PGA > minimal eller PGA = minimal og SD > minimal. Ikke-respondere = ingen PR på dag 8 eller ingen CR på dag 15.
8 uger efter studiestart
Investigators kliniske vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet og deltagers vurdering af symptomer ved slutningen af ​​del II (efter 24 uger af den dobbeltblindede del)
Tidsramme: 32 uger efter studiestart

En 5-punkts skala blev brugt til lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet (fraværende, minimal, mild, moderat og svær) og til vurdering af følgende punkter:

  • hudsygdom (urticarial hududslæt)
  • artralgi
  • myalgi
  • hovedpine/migræne
  • konjunktivitis
  • træthed/utilpashed
  • andre symptomer relateret til autoinflammatorisk syndrom
  • andre symptomer, der ikke er relateret til autoinflammatorisk syndrom
32 uger efter studiestart
Ændring i inflammationsmarkører i slutningen af ​​del II (C-reaktivt protein og/eller serumamyloid A) (efter 24 uger af den dobbeltblindede del) fra uge 8.
Tidsramme: Uge 8 og uge 32
Uge 8 og uge 32
Farmakokinetik (CLD (L/d))
Tidsramme: 48 uger efter studiestart
Vurderet serumclearance af ACZ885.
48 uger efter studiestart
Farmakodynamik målt ved interleukin-1β (IL-1β) koncentrationer i slutningen af ​​del I.
Tidsramme: indtil uge 8
indtil uge 8
Farmakodynamik målt ved interleukin-1β (IL-1β) koncentrationer ved slutningen af ​​del II.
Tidsramme: 32 uger efter studiestart
32 uger efter studiestart
Farmakodynamik målt ved interleukin-1β (IL-1β) koncentrationer ved slutningen af ​​del III.
Tidsramme: 48 uger efter studiestart
48 uger efter studiestart

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. april 2007

Først opslået (Skøn)

27. april 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CACZ885D2304

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muckle Wells syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner