Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost ACZ885 u pacientů s Muckle-Wellsovým syndromem (REMITTER)

28. července 2017 aktualizováno: Novartis

Třídílná multicentrická studie s randomizovaným, dvojitě zaslepeným, placebem kontrolovaným návrhem stažení v části II k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti ACZ885 (monoklonální protilátka proti interleukinu-1beta) u pacientů s Muckle-Wellsovým syndromem

Tato studie je navržena tak, aby poskytla údaje o účinnosti a bezpečnosti pro ACZ885 (plně humánní anti-interleukin-1beta (anti-IL-1beta) monoklonální protilátka) podávanou formou subkutánní injekce (s.c.) pacientům s Muckle-Wellsovým syndromem.

Část I je 8týdenní otevřené období aktivní léčby k identifikaci respondentů ACZ885.

Část II je dvojitě zaslepené, placebem kontrolované období pro hodnocení primárně účinnosti ACZ885 ve srovnání s placebem.

Část III je otevřené období aktivní léčby, kdy pacienti dostanou ACZ885 každých 8 týdnů po vysazení nebo dokončení části II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francie
        • Novartis Investigational site
      • Montpellier Cedex, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Tubingen, Německo
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Molekulární diagnostika mutací NALP3 a klinický obraz připomínající Muckle-Wellsův syndrom.
  • Pacienti s Muckle-Wellsovým syndromem, kteří se zúčastnili studie CACZ885A2102, budou mít možnost zúčastnit se této studie po vzplanutí onemocnění
  • Pacienti s Muckle-Wellsovým syndromem vyžadující lékařský zásah buď neléčení, nebo léčení (tj. pod ACZ885, anakinra nebo jakákoli jiná zkoumaná terapie blokující IL-1).

Kritéria vyloučení:

  • Imunita v anamnéze, včetně pozitivního výsledku screeningového testu na HIV.
  • Žádné živé očkování během 3 měsíců před zahájením studie, během studie a až 3 měsíce po poslední dávce.
  • Anamnéza významných zdravotních stavů, které by podle názoru zkoušejícího vylučovaly pacienta z účasti v této studii.
  • Anamnéza rekurentních a/nebo důkazů aktivních bakteriálních, plísňových nebo virových infekcí.
  • Pozitivní tuberkulinový kožní test 48 až 72 hodin po podání při screeningové návštěvě nebo během 2 měsíců před screeningovou návštěvou, podle národních směrnic.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část I, Část II-arm1 a Část III
Lék: ACZ885
Komparátor placeba: Část II - rameno 2
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků se vzplanutím onemocnění v části II (po 24 týdnech dvojitě zaslepené části)
Časové okno: 32 týdnů po zahájení studie
Stanoveno lékařovým globálním hodnocením aktivity autoinflamatorních onemocnění, hodnocením kožních onemocnění a markerů zánětu. Údaje vyjádřené jako procento účastníků, kteří zažili vzplanutí na konci části II.
32 týdnů po zahájení studie
Počet účastníků, kteří zažili vzplanutí nemoci v části II
Časové okno: 32 týdnů po zahájení studie
Vzplanutí onemocnění je určeno lékařovým celkovým hodnocením aktivity autoinflamatorního onemocnění, hodnocením kožních onemocnění a markerů zánětu. Vzplanutí onemocnění = C-reaktivní protein a/nebo sérový amyloid A (SAA) > 30 mg/l a buď PGA > minimální, nebo PGA rovné minimální a > minimální SD.
32 týdnů po zahájení studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčebnou odpovědí v části I (po 8 týdnech)
Časové okno: 8 týdnů po zahájení studie
Odpověď na léčbu byla založena na celkovém hodnocení lékařem (PGA) aktivity autoinflamatorního onemocnění, hodnocení kožního onemocnění (SD) a sérových hodnot C-reaktivního proteinu (CRP) a/nebo sérového amyloidu A (SAA). Kompletní odezva (CR): PGA a SD ≤ minimální a normální CRP a/nebo SAA. Částečná odezva (PR): snížení CRP a/nebo SAA oproti výchozí hodnotě (BL) o >30 %, ale nedosahující normálních hodnot a zlepšení PGA oproti BL alespoň o jednu kategorii. Vzplanutí onemocnění: CRP a/nebo SAA > 30 mg/l a buď PGA > minimální, nebo PGA = minimální a SD > minimální. Nereagující = žádná PR do 8. dne nebo žádná CR do 15. dne.
8 týdnů po zahájení studie
Klinické hodnocení aktivity autoinflamatorního onemocnění zkoušejícím a hodnocení symptomů účastníkem na konci části II (po 24 týdnech dvojitě zaslepené části)
Časové okno: 32 týdnů po zahájení studie

5bodová stupnice byla použita pro lékařské celkové hodnocení aktivity autoinflamatorního onemocnění (nepřítomná, minimální, mírná, střední a těžká) a pro hodnocení následujících položek:

  • kožní onemocnění (kopřivová kožní vyrážka)
  • artralgie
  • myalgie
  • bolest hlavy/migréna
  • zánět spojivek
  • únava/nevolnost
  • další příznaky související s autoinflamatorním syndromem
  • další příznaky nesouvisející s autoinflamatorním syndromem
32 týdnů po zahájení studie
Změna markerů zánětu na konci části II (C-reaktivní protein a/nebo sérový amyloid A) (po 24 týdnech dvojitě zaslepené části) od 8. týdne.
Časové okno: 8. a 32. týden
8. a 32. týden
Farmakokinetika (CLD (L/d))
Časové okno: 48 týdnů po zahájení studie
Stanovená sérová clearance ACZ885.
48 týdnů po zahájení studie
Farmakodynamika měřená koncentracemi interleukinu-1β (IL-1β) na konci části I.
Časové okno: do týdne 8
do týdne 8
Farmakodynamika měřená koncentracemi interleukinu-1p (IL-1p) na konci části II.
Časové okno: 32 týdnů po zahájení studie
32 týdnů po zahájení studie
Farmakodynamika měřená koncentracemi interleukinu-1p (IL-1p) na konci části III.
Časové okno: 48 týdnů po zahájení studie
48 týdnů po zahájení studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2007

První zveřejněno (Odhad)

27. dubna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CACZ885D2304

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Muckle Wellsův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit