Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av ACZ885 hos pasienter med Muckle-Wells syndrom (REMITTER)

28. juli 2017 oppdatert av: Novartis

En tredelt, multisenterstudie, med et randomisert, dobbeltblindt, placebokontrollert, uttaksdesign i del II for å vurdere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av ACZ885 (anti-interleukin-1beta monoklonalt antistoff) hos pasienter med muckle-wells syndrom

Denne studien er designet for å gi effekt- og sikkerhetsdata for ACZ885 (et fullstendig humant anti-interleukin-1beta (anti-IL-1beta) monoklonalt antistoff) administrert som en injeksjon subkutant (s.c.) hos pasienter med Muckle-Wells syndrom.

Del I er en 8-ukers åpen, aktiv behandlingsperiode for å identifisere ACZ885-respondere.

Del II er en dobbeltblind, placebokontrollert periode for å vurdere primært effekten av ACZ885 sammenlignet med placebo.

Del III er en åpen, aktiv behandlingsperiode hvor pasienter vil motta ACZ885 hver 8. uke etter seponering eller fullføring av del II.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrike
        • Novartis Investigational Site
      • Montpellier Cedex, Frankrike
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Frankrike
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • New Delhi, India
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylær diagnose av NALP3-mutasjoner og klinisk bilde som ligner Muckle-Wells syndrom.
  • Pasienter med Muckle-Wells syndrom som deltok i CACZ885A2102-studien, vil ha muligheten til å delta i denne studien ved sykdomsutbrudd
  • Pasienter med Muckle-Wells syndrom som trenger medisinsk intervensjon enten ubehandlet eller behandlet (dvs. under ACZ885, anakinra eller annen IL-1-blokkerende terapi).

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med å være immunkompromittert, inkludert positiv HIV ved screeningtestresultat.
  • Ingen levende vaksinasjoner innen 3 måneder før starten av forsøket, under forsøket og inntil 3 måneder etter siste dose.
  • Historie med betydelige medisinske tilstander, som etter etterforskerens mening ville utelukke pasienten fra å delta i denne utprøvingen.
  • Anamnese med tilbakevendende og/eller tegn på aktive bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner.
  • Positiv tuberkulinhudtest 48 til 72 timer etter administrering ved screeningbesøket eller innen 2 måneder før screeningbesøket, i henhold til nasjonale retningslinjer.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del I, Del II-arm1 og Del III
Legemiddel: ACZ885
Placebo komparator: Del II - arm 2
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av deltakere med sykdomsutbrudd i del II (etter 24 uker med den dobbeltblinde delen)
Tidsramme: 32 uker etter studiestart
Bestemt av Legens globale vurdering av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet, vurdering av hudsykdom og betennelsesmarkører. Data uttrykt som prosent av deltakerne som hadde opplevd en bluss ved slutten av del II.
32 uker etter studiestart
Antall deltakere som opplevde en sykdomsutbrudd i del II
Tidsramme: 32 uker etter studiestart
Sykdomsoppbluss bestemmes av legens globale vurdering av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet, vurdering av hudsykdom og betennelsesmarkører. Disease Flare = det C-reaktive proteinet og/eller serumamyloid A (SAA) > 30 mg/L og enten en PGA > minimal, eller PGA lik minimal og > minimal SD.
32 uker etter studiestart

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrespons i del I (etter 8 uker)
Tidsramme: 8 uker etter studiestart
Behandlingsresponsen var basert på Legens globale vurdering (PGA) av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet, vurdering av hudsykdom (SD) og serumverdier av C-reaktivt protein (CRP) og/eller serumamyloid A(SAA). Fullstendig respons (CR):PGA og SD ≤ minimal og normal CRP og/eller SAA. Delvis respons (PR): en reduksjon av CRP og/eller SAA fra baseline (BL) med >30 %, men når ikke normale verdier og PGA-forbedring fra BL med minst én kategori. Sykdomsoppblussing: en CRP og/eller SAA > 30 mg/L og enten PGA > minimal eller PGA = minimal og SD > minimal. Ikke-respondere = ingen PR innen dag 8 eller ingen CR innen dag 15.
8 uker etter studiestart
Etterforskerens kliniske vurdering av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet og deltakerens vurdering av symptomer ved slutten av del II (etter 24 uker med den dobbeltblinde delen)
Tidsramme: 32 uker etter studiestart

En 5-punkts skala ble brukt for legens globale vurdering av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet (fraværende, minimal, mild, moderat og alvorlig) og for vurdering av følgende elementer:

  • hudsykdom (urtikarielt hudutslett)
  • artralgi
  • myalgi
  • hodepine/migrene
  • konjunktivitt
  • tretthet/uvelhet
  • andre symptomer relatert til autoinflammatorisk syndrom
  • andre symptomer som ikke er relatert til autoinflammatorisk syndrom
32 uker etter studiestart
Endring i inflammasjonsmarkører ved slutten av del II (C-reaktivt protein og/eller serumamyloid A) (etter 24 uker med den dobbeltblinde delen) fra uke 8.
Tidsramme: Uke 8 og uke 32
Uke 8 og uke 32
Farmakokinetikk (CLD (L/d))
Tidsramme: 48 uker etter studiestart
Vurdert serumclearance av ACZ885.
48 uker etter studiestart
Farmakodynamikk målt ved interleukin-1β (IL-1β) konsentrasjoner ved slutten av del I.
Tidsramme: til uke 8
til uke 8
Farmakodynamikk målt ved interleukin-1β (IL-1β) konsentrasjoner ved slutten av del II.
Tidsramme: 32 uker etter studiestart
32 uker etter studiestart
Farmakodynamikk målt ved interleukin-1β (IL-1β) konsentrasjoner ved slutten av del III.
Tidsramme: 48 uker etter studiestart
48 uker etter studiestart

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. april 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2007

Først lagt ut (Anslag)

27. april 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CACZ885D2304

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muckle Wells syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere