Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja ACZ885 u pacjentów z zespołem Muckle-Wellsa (REMITTER)

28 lipca 2017 zaktualizowane przez: Novartis

Trzyczęściowe, wieloośrodkowe badanie z randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo projektem odstawienia w części II w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji ACZ885 (przeciwciało monoklonalne przeciw interleukinie-1beta) u pacjentów z zespołem Muckle-Wellsa

Badanie to ma na celu dostarczenie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa ACZ885 (w pełni ludzkiego przeciwciała monoklonalnego przeciwko interleukinie-1beta (anty-IL-1beta)) podawanego we wstrzyknięciu podskórnym (s.c.) pacjentom z zespołem Muckle-Wellsa.

Część I to 8-tygodniowy okres aktywnego leczenia metodą otwartej próby w celu zidentyfikowania osób odpowiadających na ACZ885.

Część II to podwójnie ślepy okres kontrolowany placebo, mający na celu przede wszystkim ocenę skuteczności ACZ885 w porównaniu z placebo.

Część III to otwarty, aktywny okres leczenia, w którym pacjenci będą otrzymywać ACZ885 co 8 tygodni po odstawieniu lub zakończeniu Części II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin Bicetre, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francja
        • Novartis Investigational site
      • Montpellier Cedex, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francja
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • New Delhi, Indie
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Tubingen, Niemcy
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna mutacji NALP3 i obraz kliniczny przypominający zespół Muckle-Wellsa.
  • Pacjenci z zespołem Muckle'a-Wellsa, którzy brali udział w badaniu CACZ885A2102, będą mieli możliwość udziału w tym badaniu po zaostrzeniu choroby
  • Pacjenci z zespołem Muckle'a-Wellsa wymagający interwencji medycznej, nieleczeni lub leczeni (tj. w ramach ACZ885, anakinra lub jakakolwiek inna eksperymentalna terapia blokująca IL-1).

Kryteria wyłączenia:

  • Historia obniżonej odporności, w tym pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
  • Brak żywych szczepionek w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.
  • Historia istotnych schorzeń, które zdaniem Badacza wykluczałyby pacjenta z udziału w tym badaniu.
  • Historia nawracających i/lub dowodów na aktywne infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe.
  • Dodatnia skórna próba tuberkulinowa po 48 do 72 godzinach od podania podczas wizyty przesiewowej lub w ciągu 2 miesięcy przed wizytą przesiewową, zgodnie z krajowymi wytycznymi.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część I, Część II-ramię 1 i Część III
Lek: ACZ885
Komparator placebo: Część II - ramię 2
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby w części II (po 24 tygodniach części z podwójnie ślepą próbą)
Ramy czasowe: 32 tygodnie po rozpoczęciu studiów
Określona przez lekarza na podstawie ogólnej oceny aktywności choroby autozapalnej, oceny choroby skóry i markerów stanu zapalnego. Dane wyrażone jako procent uczestników, którzy do końca części II doświadczyli zaostrzenia.
32 tygodnie po rozpoczęciu studiów
Liczba uczestników, u których wystąpił zaostrzenie choroby w części II
Ramy czasowe: 32 tygodnie po rozpoczęciu studiów
Zaostrzenie choroby jest określane przez lekarza na podstawie ogólnej oceny aktywności choroby autozapalnej, oceny choroby skóry i markerów stanu zapalnego. Zaostrzenie choroby = stężenie białka C-reaktywnego i/lub amyloidu A (SAA) w surowicy > 30 mg/l oraz PGA > minimalne lub PGA równe minimalnemu i > minimalnemu SD.
32 tygodnie po rozpoczęciu studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie w części I (po 8 tygodniach)
Ramy czasowe: 8 tygodni po rozpoczęciu studiów
Odpowiedź na leczenie oparto na ogólnej ocenie aktywności choroby autozapalnej przez lekarza, ocenie choroby skóry (SD) oraz wartościach białka C-reaktywnego (CRP) i/lub amyloidu A (SAA) w surowicy. Odpowiedź całkowita (CR): PGA i SD ≤ minimalne i prawidłowe CRP i/lub SAA. Częściowa odpowiedź (PR): zmniejszenie CRP i/lub SAA w stosunku do wartości wyjściowych (BL) o >30%, ale bez osiągnięcia wartości prawidłowych oraz poprawa PGA w stosunku do BL o co najmniej jedną kategorię. Zaostrzenie choroby: CRP i/lub SAA > 30 mg/L i PGA > minimalne lub PGA = minimalne i SD > minimalne. Osoby niereagujące = brak PR do dnia 8 lub brak CR do dnia 15.
8 tygodni po rozpoczęciu studiów
Kliniczna ocena aktywności choroby autozapalnej przez badacza i ocena objawów przez uczestnika na koniec części II (po 24 tygodniach części z podwójnie ślepą próbą)
Ramy czasowe: 32 tygodnie po rozpoczęciu studiów

Do ogólnej oceny aktywności choroby autozapalnej przez lekarza zastosowano 5-punktową skalę (brak, minimalna, łagodna, umiarkowana i ciężka) oraz do oceny następujących elementów:

  • choroba skóry (pokrzywka, wysypka skórna)
  • ból stawów
  • ból mięśni
  • ból głowy/migrena
  • zapalenie spojówek
  • zmęczenie/złe samopoczucie
  • inne objawy związane z zespołem autozapalnym
  • inne objawy niezwiązane z zespołem autozapalnym
32 tygodnie po rozpoczęciu studiów
Zmiana markerów stanu zapalnego na koniec części II (białko C-reaktywne i/lub amyloid A w surowicy) (po 24 tygodniach części z podwójnie ślepą próbą) od tygodnia 8.
Ramy czasowe: Tydzień 8 i Tydzień 32
Tydzień 8 i Tydzień 32
Farmakokinetyka (CLD (L/d))
Ramy czasowe: 48 tygodni po rozpoczęciu badania
Oceniony klirens surowicy ACZ885.
48 tygodni po rozpoczęciu badania
Farmakodynamika mierzona na podstawie stężeń interleukiny-1β (IL-1β) na końcu części I.
Ramy czasowe: do 8 tygodnia
do 8 tygodnia
Farmakodynamika mierzona na podstawie stężeń interleukiny-1β (IL-1β) na końcu części II.
Ramy czasowe: 32 tygodnie po rozpoczęciu studiów
32 tygodnie po rozpoczęciu studiów
Farmakodynamika mierzona na podstawie stężeń interleukiny-1β (IL-1β) na końcu części III.
Ramy czasowe: 48 tygodni po rozpoczęciu badania
48 tygodni po rozpoczęciu badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 kwietnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 kwietnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CACZ885D2304

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Muckle Wellsa

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj