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Estudo do Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 6 a 11 anos com a mutação G551D (ENVISION)

18 de julho de 2012 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, 2 partes, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo para avaliar a farmacocinética, eficácia e segurança do VX-770 em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística e a mutação G551D

O objetivo deste estudo foi avaliar a eficácia e a segurança do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com idades entre 6 e 11 anos que apresentam a mutação G551D no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). O ivacaftor é um potenciador potente e seletivo das formas selvagem, G551D, F508del e R117H da proteína CFTR humana. Potenciadores são agentes farmacológicos que aumentam as propriedades de transporte de íons cloreto do canal na presença de ativação da proteína quinase A (PKA) dependente de monofosfato de adenosina cíclico (AMP).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico de fase 3, em 2 partes, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos de ivacaftor administrado por via oral em indivíduos com fibrose cística (FC) de 6 a 11 anos de idade que têm a mutação G551D-CFTR e um volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) entre 90% e 105% do previsto (usando os padrões de Knudson).

Com base em estudos in vitro e perfis farmacológicos, farmacocinéticos (PK) e de segurança, o ivacaftor foi selecionado para desenvolvimento clínico como um possível tratamento para pacientes com FC. Os pacientes com a mutação G551D foram a população-alvo deste estudo porque o ivacaftor é um potencializador do efeito de gating da proteína CFTR, e a mutação mais prevalente com um defeito de gating na FC é a mutação G551D.

Este estudo foi realizado em 2 partes. A Parte A foi conduzida para analisar as propriedades farmacocinéticas do ivacaftor e para determinar a dose mais apropriada a ser administrada aos indivíduos na Parte B deste estudo. A Parte B explorou a segurança e a eficácia do ivacaftor no tratamento de longo prazo em indivíduos de 6 a 11 anos de idade.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

52

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Alemanha, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Austrália, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
  • França
      • Paris, França, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda, 24
        • The National Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pesando no mínimo 15kg
  • Diagnóstico confirmado de fibrose cística (FC) e mutação G551D em pelo menos 1 alelo
  • Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) de 40% a 105% (inclusive) do normal previsto para idade, sexo e altura (padrões de Knudson) na triagem
  • Capaz de engolir comprimidos
  • A julgar pelo investigador, os pais ou responsável legal e o sujeito devem ter sido capazes de entender os requisitos, restrições e instruções do protocolo, e o pai ou responsável legal deve ter sido capaz de garantir que o sujeito cumpriu e provavelmente concluiria, o estudo como planejado
  • O pai ou responsável legal deve ter assinado o formulário de consentimento informado e o consentimento correspondente deve ser obtido do sujeito
  • Disposto a usar pelo menos 1 método anticoncepcional altamente eficaz durante o estudo
  • Nenhuma anormalidade clinicamente significativa que teria interferido nas avaliações do estudo, conforme julgado pelo investigador

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer doença ou condição que possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito
  • Infecção respiratória aguda, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia para doença pulmonar dentro de 4 semanas do dia 1 do estudo
  • Função hepática anormal ≥ 3x o limite superior do normal
  • Função renal anormal na Triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Participação contínua em outro estudo clínico terapêutico ou participação anterior em um estudo de medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem
  • Uso de solução salina hipertônica inalatória
  • Uso concomitante de quaisquer inibidores ou indutores do citocromo P450 3A4 (CYP 3A4)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Indivíduos que receberam placebo a cada 12 horas (q12h) por até 48 semanas.
Medicamento: Placebo
Comprimido administrado por via oral a cada 12 horas por até 48 semanas
Experimental: 150 mg de Ivacaftor q12h
Indivíduos que receberam 150 mg de ivacaftor a cada 12 horas por até 48 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg administrado por via oral a cada 12 horas por até 48 semanas
Outros nomes:
  • VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 24
Prazo: linha de base até 24 semanas
A espirometria (medida pelo VEF1) é uma avaliação padronizada para avaliar a função pulmonar, que é o ponto final mais amplamente utilizado em estudos de fibrose cística.
linha de base até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 48
Prazo: linha de base até 48 semanas
A espirometria (medida pelo VEF1) é uma avaliação padronizada para avaliar a função pulmonar, que é o ponto final mais amplamente utilizado em estudos de fibrose cística.
linha de base até 48 semanas
Alteração absoluta da linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) até a semana 24 e a semana 48 (pontuação do domínio respiratório, crianças)
Prazo: linha de base até 24 semanas e 48 semanas
O CFQ-R é uma medida de qualidade de vida relacionada à saúde para indivíduos com fibrose cística. Cada domínio é pontuado de 0 (pior) a 100 (melhor). Uma diferença de pelo menos 4 pontos no escore do domínio respiratório do CFQ-R é considerada uma diferença clinicamente importante mínima (MCID).
linha de base até 24 semanas e 48 semanas
Alteração absoluta desde a linha de base na concentração de cloreto no suor até a semana 24 e a semana 48
Prazo: linha de base até 24 semanas e 48 semanas
O teste de cloreto de suor (iontoforese quantitativa de pilocarpina) é uma ferramenta de diagnóstico padrão para fibrose cística (FC), servindo como um indicador da atividade do regulador de condutância transmembrana (CFTR) da fibrose cística.
linha de base até 24 semanas e 48 semanas
Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 24 e na semana 48
Prazo: linha de base para 24 semanas e 48 semanas
Como a desnutrição é comum em pacientes com fibrose cística (FC) devido ao aumento do gasto energético devido à doença pulmonar e à má absorção de gordura, o peso corporal é uma importante medida clínica do estado nutricional.
linha de base para 24 semanas e 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de maio de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

28 de maio de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

21 de agosto de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de julho de 2012

Última verificação

1 de julho de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX08-770-103

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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