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Etude de l'ivacaftor chez des sujets fibro-kystiques âgés de 6 à 11 ans porteurs de la mutation G551D (ENVISION)

18 juillet 2012 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, en 2 parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité et l'innocuité du VX-770 chez des sujets âgés de 6 à 11 ans atteints de fibrose kystique et de la mutation G551D

Le but de cette étude était d'évaluer l'efficacité et la sécurité de l'ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose âgés de 6 à 11 ans porteurs de la mutation G551D du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). L'ivacaftor est un potentialisateur puissant et sélectif des formes sauvages G551D, F508del et R117H de la protéine CFTR humaine. Les potentialisateurs sont des agents pharmacologiques qui augmentent les propriétés de transport des ions chlorure du canal en présence de l'activation de la protéine kinase A (PKA) dépendante de l'adénosine monophosphate cyclique (AMP).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, en 2 parties, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles sur l'ivacaftor administré par voie orale chez des sujets atteints de mucoviscidose (FK) âgés de 6 à 11 ans porteurs de la mutation G551D-CFTR et un volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1) entre 90 % et 105 % prévu (selon les normes de Knudson).

Sur la base d'études in vitro et de profils pharmacologiques, pharmacocinétiques (PK) et d'innocuité, l'ivacaftor a été sélectionné pour le développement clinique en tant que traitement possible pour les patients atteints de mucoviscidose. Les patients porteurs de la mutation G551D étaient la population ciblée pour cette étude car l'ivacaftor est un potentialisateur de l'effet de déclenchement de la protéine CFTR, et la mutation la plus répandue avec un défaut de déclenchement dans la mucoviscidose est la mutation G551D.

Cette étude a été menée en 2 parties. La partie A a été menée pour analyser les propriétés pharmacocinétiques de l'ivacaftor et pour déterminer la dose la plus appropriée à administrer aux sujets de la partie B de cette étude. La partie B a exploré l'innocuité et l'efficacité de l'ivacaftor par rapport à un traitement à long terme chez des sujets âgés de 6 à 11 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Allemagne, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australie, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • France
      • Paris, France, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlande, 24
        • The National Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Pesant au moins 15 kg
  • Diagnostic confirmé de mucoviscidose (FK) et mutation G551D dans au moins 1 allèle
  • Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) de 40 % à 105 % (inclus) de la normale prédite pour l'âge, le sexe et la taille (normes de Knudson) lors du dépistage
  • Capable d'avaler des comprimés
  • Selon l'enquêteur, le parent ou le tuteur légal et le sujet doivent avoir été en mesure de comprendre les exigences, les restrictions et les instructions du protocole, et le parent ou le tuteur légal aurait dû être en mesure de s'assurer que le sujet se conformait et était susceptible de terminer, l'étude comme prévu
  • Le parent ou le tuteur légal doit avoir signé le formulaire de consentement éclairé et le consentement correspondant doit être obtenu du sujet
  • Disposé à utiliser au moins 1 méthode de contraception très efficace pendant l'étude
  • Aucune anomalie cliniquement significative qui aurait interféré avec les évaluations de l'étude, à en juger par l'investigateur

Critère d'exclusion:

  • Antécédents de toute maladie ou affection susceptible de confondre les résultats de l'étude ou de poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet
  • Infection respiratoire aiguë, exacerbation pulmonaire ou changements de traitement pour une maladie pulmonaire dans les 4 semaines suivant le jour 1 de l'étude
  • Fonction hépatique anormale ≥ 3x la limite supérieure de la normale
  • Fonction rénale anormale au dépistage
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Participation continue à une autre étude clinique thérapeutique ou participation antérieure à une étude expérimentale sur un médicament dans les 30 jours précédant le dépistage
  • Utilisation du traitement salin hypertonique inhalé
  • Utilisation concomitante de tout inhibiteur ou inducteur du cytochrome P450 3A4 (CYP 3A4)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Sujets ayant reçu un placebo toutes les 12 heures (q12h) pendant 48 semaines maximum.
Médicament: Placebo
Comprimé administré par voie orale q12h pendant 48 semaines maximum
Expérimental: 150 mg Ivacaftor q12h
Sujets ayant reçu 150 mg d'ivacaftor toutes les 12 heures pendant 48 semaines maximum.
Médicament: Ivacaftor
Comprimé de 150 mg administré par voie orale toutes les 12 heures pendant 48 semaines maximum
Autres noms:
  • VX-770

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 24
Délai: ligne de base jusqu'à 24 semaines
La spirométrie (mesurée par le FEV1) est une évaluation standardisée pour évaluer la fonction pulmonaire qui est le critère d'évaluation le plus largement utilisé dans les études sur la fibrose kystique.
ligne de base jusqu'à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 48
Délai: ligne de base jusqu'à 48 semaines
La spirométrie (mesurée par le FEV1) est une évaluation standardisée pour évaluer la fonction pulmonaire qui est le critère d'évaluation le plus largement utilisé dans les études sur la fibrose kystique.
ligne de base jusqu'à 48 semaines
Changement absolu par rapport au départ dans le questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) jusqu'à la semaine 24 et la semaine 48 (score du domaine respiratoire, enfants)
Délai: ligne de base jusqu'à 24 semaines et 48 semaines
Le CFQ-R est une mesure de la qualité de vie liée à la santé des sujets atteints de mucoviscidose. Chaque domaine est noté de 0 (le pire) à 100 (le meilleur). Une différence d'au moins 4 points dans le score du domaine respiratoire du CFQ-R est considérée comme une différence cliniquement importante minimale (MCID).
ligne de base jusqu'à 24 semaines et 48 semaines
Changement absolu de la concentration de chlorure dans la sueur par rapport à la ligne de base jusqu'à la semaine 24 et la semaine 48
Délai: ligne de base jusqu'à 24 semaines et 48 semaines
Le test de chlorure de sueur (iontophorèse quantitative de la pilocarpine) est un outil de diagnostic standard pour la mucoviscidose (FK), servant d'indicateur de l'activité du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR).
ligne de base jusqu'à 24 semaines et 48 semaines
Changement absolu du poids par rapport au départ à la semaine 24 et à la semaine 48
Délai: ligne de base à 24 semaines et 48 semaines
Comme la malnutrition est courante chez les patients atteints de mucoviscidose (FK) en raison de l'augmentation des dépenses énergétiques due aux maladies pulmonaires et à la malabsorption des graisses, le poids corporel est une mesure clinique importante de l'état nutritionnel.
ligne de base à 24 semaines et 48 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2009

Première publication (Estimation)

28 mai 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

21 août 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2012

Dernière vérification

1 juillet 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX08-770-103

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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