Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose in de leeftijd van 6 tot 11 jaar met de G551D-mutatie (ENVISION)

18 juli 2012 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een tweedelig, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met parallelle groepen om de farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van VX-770 te evalueren bij proefpersonen van 6 tot 11 jaar met cystische fibrose en de G551D-mutatie

Het doel van deze studie was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor bij proefpersonen met cystic fibrosis in de leeftijd van 6 tot 11 jaar die de G551D-mutatie in het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen hebben. Ivacaftor is een krachtige en selectieve potentiator van wildtype-, G551D-, F508del- en R117H-vormen van humaan CFTR-eiwit. Potentiatoren zijn farmacologische middelen die de transporteigenschappen van chloride-ionen van het kanaal verhogen in aanwezigheid van activering van cyclisch adenosinemonofosfaat (AMP)-afhankelijke proteïnekinase A (PKA).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelig, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek in meerdere centra met parallelle groepen van oraal toegediend ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) van 6 tot 11 jaar die de G551D-CFTR-mutatie hebben en een geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tussen 90% en 105% voorspeld (volgens Knudson-normen).

Op basis van in-vitro-onderzoeken en farmacologische, farmacokinetische (FK) en veiligheidsprofielen werd ivacaftor geselecteerd voor klinische ontwikkeling als mogelijke behandeling voor patiënten met CF. Patiënten met de G551D-mutatie waren de doelpopulatie voor deze studie omdat ivacaftor een potentiator is van het poorteffect van het CFTR-eiwit, en de meest voorkomende mutatie met een poortdefect bij CF is de G551D-mutatie.

Dit onderzoek is uitgevoerd in 2 delen. Deel A werd uitgevoerd om de farmacokinetische eigenschappen van ivacaftor te analyseren en om de meest geschikte dosis te bepalen voor toediening aan proefpersonen in deel B van dit onderzoek. Deel B onderzocht de veiligheid en werkzaamheid van ivacaftor bij langdurige behandeling bij proefpersonen van 6 tot 11 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

52

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australië, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Duitsland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ierland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital For Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Met een gewicht van minimaal 15 kg
  • Bevestigde diagnose van cystische fibrose (CF) en G551D-mutatie in ten minste 1 allel
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) van 40% tot 105% (inclusief) van de voorspelde normaalwaarde voor leeftijd, geslacht en lengte (Knudson-normen) bij screening
  • Tabletten kunnen slikken
  • Naar het oordeel van de onderzoeker moeten de ouder of wettelijke voogd en de proefpersoon in staat zijn geweest om protocolvereisten, beperkingen en instructies te begrijpen, en de ouder of wettelijke voogd had in staat moeten zijn om ervoor te zorgen dat de proefpersoon voldeed aan, en waarschijnlijk zou voltooien, de studie zoals gepland
  • Ouder of wettelijke voogd moet het formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend en de bijbehorende toestemming moet van de proefpersoon worden verkregen
  • Bereid om ten minste 1 zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek
  • Geen klinisch significante afwijkingen die de onderzoeksbeoordelingen zouden hebben verstoord, zoals beoordeeld door de onderzoeker

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van een ziekte of aandoening die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een extra risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon
  • Acute luchtweginfectie, longexacerbatie of veranderingen in therapie voor longziekte binnen 4 weken na dag 1 van het onderzoek
  • Abnormale leverfunctie ≥ 3x de bovengrens van normaal
  • Abnormale nierfunctie bij screening
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Doorlopende deelname aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek of eerdere deelname aan een geneesmiddelonderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gebruik van geïnhaleerde hypertone zoutoplossing
  • Gelijktijdig gebruik van remmers of inductoren van cytochroom P450 3A4 (CYP 3A4)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Proefpersonen die gedurende maximaal 48 weken elke 12 uur (q12h) een placebo kregen.
Geneesmiddel: Placebo
Tablet oraal gegeven om de 12 uur gedurende maximaal 48 weken
Experimenteel: 150 mg Ivacaftor om de 12 uur
Proefpersonen die gedurende maximaal 48 weken 150 mg ivacaftor om de 12 uur kregen.
Geneesmiddel: Ivacaftor
Tablet van 150 mg oraal gegeven om de 12 uur gedurende maximaal 48 weken
Andere namen:
  • VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 24
Tijdsspanne: basislijn tot en met 24 weken
Spirometrie (zoals gemeten door FEV1) is een gestandaardiseerde beoordeling om de longfunctie te evalueren, het meest gebruikte eindpunt in onderzoeken naar cystische fibrose.
basislijn tot en met 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) tot en met week 48
Tijdsspanne: basislijn tot en met 48 weken
Spirometrie (zoals gemeten door FEV1) is een gestandaardiseerde beoordeling om de longfunctie te evalueren, het meest gebruikte eindpunt in onderzoeken naar cystische fibrose.
basislijn tot en met 48 weken
Absolute verandering vanaf baseline in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) tot en met week 24 en week 48 (Respiratory Domain Score, kinderen)
Tijdsspanne: baseline tot en met 24 weken en 48 weken
De CFQ-R is een gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-maatstaf voor patiënten met cystic fibrosis. Elk domein wordt gescoord van 0 (slechtste) tot 100 (beste). Een verschil van minimaal 4 punten in de respiratoire domeinscore van de CFQ-R wordt beschouwd als een minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID).
baseline tot en met 24 weken en 48 weken
Absolute verandering vanaf baseline in zweetchlorideconcentratie tot en met week 24 en week 48
Tijdsspanne: baseline tot en met 24 weken en 48 weken
De zweetchloride-test (kwantitatieve pilocarpine-iontoforese) is een standaard diagnostisch hulpmiddel voor cystic fibrosis (CF) en dient als een indicator van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-activiteit.
baseline tot en met 24 weken en 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewicht in week 24 en week 48
Tijdsspanne: baseline tot 24 weken en 48 weken
Aangezien ondervoeding veel voorkomt bij patiënten met cystische fibrose (CF) vanwege een verhoogd energieverbruik als gevolg van longziekte en slechte vetopname, is het lichaamsgewicht een belangrijke klinische maatstaf voor de voedingsstatus.
baseline tot 24 weken en 48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 mei 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

28 mei 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

21 augustus 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2012

Laatst geverifieerd

1 juli 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX08-770-103

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren