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Studio di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni con la mutazione G551D (ENVISION)

18 luglio 2012 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza del VX-770 in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con fibrosi cistica e mutazione G551D

Lo scopo di questo studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 11 anni che presentavano la mutazione G551D nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Ivacaftor è un potenziatore potente e selettivo delle forme wild-type, G551D, F508del e R117H della proteina CFTR umana. I potenziatori sono agenti farmacologici che aumentano le proprietà di trasporto degli ioni cloruro del canale in presenza di attivazione della proteina chinasi A (PKA) dipendente dall'adenosina monofosfato ciclico (AMP).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 3, in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico a gruppi paralleli su ivacaftor somministrato per via orale in soggetti con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che hanno la mutazione G551D-CFTR e un volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) tra il 90% e il 105% previsto (utilizzando gli standard di Knudson).

Sulla base degli studi in vitro e dei profili farmacologici, farmacocinetici (PK) e di sicurezza, ivacaftor è stato selezionato per lo sviluppo clinico come possibile trattamento per i pazienti con FC. I pazienti con la mutazione G551D erano la popolazione target per questo studio perché ivacaftor è un potenziatore dell'effetto di gating della proteina CFTR e la mutazione più diffusa con un difetto di gating nella FC è la mutazione G551D.

Questo studio è stato condotto in 2 parti. La Parte A è stata condotta per analizzare le proprietà PK di ivacaftor e per determinare la dose più appropriata da somministrare ai soggetti nella Parte B di questo studio. La Parte B ha esplorato la sicurezza e l'efficacia di ivacaftor nel trattamento a lungo termine in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Francia
      • Paris, Francia, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Germania
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Germania, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda, 24
        • The National Children's Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pesare almeno 15 kg
  • Diagnosi confermata di fibrosi cistica (CF) e mutazione G551D in almeno 1 allele
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) dal 40% al 105% (incluso) del normale previsto per età, sesso e altezza (standard di Knudson) allo Screening
  • In grado di deglutire le compresse
  • A giudizio dell'investigatore, il genitore o il tutore legale e il soggetto devono essere stati in grado di comprendere i requisiti, le restrizioni e le istruzioni del protocollo e il genitore o il tutore legale dovrebbero essere in grado di garantire che il soggetto abbia rispettato e probabilmente completato, lo studio come pianificato
  • Il genitore o tutore legale deve aver firmato il modulo di consenso informato e il corrispondente assenso deve essere ottenuto dal soggetto
  • Disponibilità a utilizzare almeno 1 metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio
  • Nessuna anomalia clinicamente significativa che avrebbe interferito con le valutazioni dello studio, come giudicato dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione che possa confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto
  • Infezione respiratoria acuta, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia per la malattia polmonare entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio
  • Funzionalità epatica anormale ≥ 3 volte il limite superiore del normale
  • Funzionalità renale anormale allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Partecipazione in corso a un altro studio clinico terapeutico o precedente partecipazione a uno studio sperimentale su un farmaco nei 30 giorni precedenti lo Screening
  • Uso del trattamento salino ipertonico inalato
  • Uso concomitante di qualsiasi inibitore o induttore del citocromo P450 3A4 (CYP 3A4)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Soggetti che hanno ricevuto placebo ogni 12 ore (q12h) per un massimo di 48 settimane.
Droga: Placebo
Compressa somministrata per via orale q12h fino a 48 settimane
Sperimentale: 150 mg di Ivacaftor ogni 12 ore
Soggetti che hanno ricevuto 150 mg di ivacaftor ogni 12 ore per un massimo di 48 settimane.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 mg somministrata per via orale ogni 12 ore per un massimo di 48 settimane
Altri nomi:
  • VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: basale per 24 settimane
La spirometria (misurata dal FEV1) è una valutazione standardizzata per valutare la funzione polmonare che è l'endpoint più utilizzato negli studi sulla fibrosi cistica.
basale per 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 48
Lasso di tempo: basale per 48 settimane
La spirometria (misurata dal FEV1) è una valutazione standardizzata per valutare la funzione polmonare che è l'endpoint più utilizzato negli studi sulla fibrosi cistica.
basale per 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nel questionario sulla fibrosi cistica rivista (CFQ-R) fino alla settimana 24 e alla settimana 48 (punteggio del dominio respiratorio, bambini)
Lasso di tempo: basale attraverso 24 settimane e 48 settimane
Il CFQ-R è una misura della qualità della vita correlata alla salute per i soggetti con fibrosi cistica. Ogni dominio ha un punteggio da 0 (peggiore) a 100 (migliore). Una differenza di almeno 4 punti nel punteggio del dominio respiratorio del CFQ-R è considerata una differenza minima clinicamente importante (MCID).
basale attraverso 24 settimane e 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel sudore fino alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: basale attraverso 24 settimane e 48 settimane
Il test del cloruro nel sudore (ionoforesi quantitativa della pilocarpina) è uno strumento diagnostico standard per la fibrosi cistica (CF), che funge da indicatore dell'attività del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
basale attraverso 24 settimane e 48 settimane
Variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 24 e alla settimana 48
Lasso di tempo: basale a 24 settimane e 48 settimane
Poiché la malnutrizione è comune nei pazienti con fibrosi cistica (FC) a causa dell'aumento del dispendio energetico dovuto a malattie polmonari e malassorbimento dei grassi, il peso corporeo è un'importante misura clinica dello stato nutrizionale.
basale a 24 settimane e 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 maggio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2009

Primo Inserito (Stima)

28 maggio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

21 agosto 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2012

Ultimo verificato

1 luglio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX08-770-103

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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