Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat z mutacją G551D (ENVISION)

18 lipca 2012 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3, 2-częściowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych w celu oceny farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa VX-770 u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą i mutacją G551D

Celem tego badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat, u których występuje mutacja G551D w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR). Iwakaftor jest silnym i selektywnym potencjatorem ludzkich białek CFTR typu dzikiego, G551D, F508del i R117H. Wzmacniacze to środki farmakologiczne, które zwiększają właściwości transportu jonów chlorkowych w kanale w obecności aktywacji kinazy białkowej A (PKA) zależnej od cyklicznego monofosforanu adenozyny (AMP).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuczęściowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 3 w grupach równoległych, w którym podawano doustnie iwakaftor pacjentom z mukowiscydozą (CF) w wieku od 6 do 11 lat, z mutacją G551D-CFTR i wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) między 90% a 105% wartości przewidywanej (przy użyciu standardów Knudsona).

Na podstawie badań in vitro oraz profili farmakologicznych, farmakokinetycznych (PK) i bezpieczeństwa wybrano iwakaftor do badań klinicznych jako możliwe leczenie pacjentów z mukowiscydozą. Pacjenci z mutacją G551D byli populacją docelową tego badania, ponieważ iwakaftor wzmacnia efekt bramkowania białka CFTR, a najbardziej rozpowszechnioną mutacją z defektem bramkowania w mukowiscydozie jest mutacja G551D.

Badanie to przeprowadzono w 2 częściach. Część A przeprowadzono w celu analizy właściwości farmakokinetycznych iwakaftoru i określenia najbardziej odpowiedniej dawki do podania pacjentom w Części B tego badania. W części B zbadano bezpieczeństwo i skuteczność iwakaftoru w leczeniu długotrwałym u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Francja
      • Paris, Francja, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlandia, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Niemcy, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ważący co najmniej 15 kg
  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy (CF) i mutacji G551D w co najmniej 1 allelu
  • Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) od 40% do 105% (włącznie) przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu (standardy Knudsona) podczas badania przesiewowego
  • Potrafi połykać tabletki
  • Według oceny badacza, rodzic lub opiekun prawny i osoba badana musieli być w stanie zrozumieć wymagania protokołu, ograniczenia i instrukcje, a rodzic lub opiekun prawny powinien być w stanie zapewnić, że osoba badana przestrzegała i prawdopodobnie ukończyła, badanie zgodnie z planem
  • Rodzic lub opiekun prawny musi podpisać formularz świadomej zgody, a osoba badana musi uzyskać odpowiednią zgodę
  • Chęć zastosowania co najmniej 1 wysoce skutecznej metody kontroli urodzeń podczas badania
  • Brak klinicznie istotnych nieprawidłowości, które mogłyby zakłócić ocenę badania, według oceny badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który mógłby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku uczestnikowi
  • Ostra infekcja dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiany w leczeniu choroby płuc w ciągu 4 tygodni od dnia 1 badania
  • Nieprawidłowa czynność wątroby ≥ 3-krotność górnej granicy normy
  • Nieprawidłowa czynność nerek podczas badania przesiewowego
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Trwający udział w innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie wziewnej hipertonicznej soli fizjologicznej
  • Jednoczesne stosowanie jakichkolwiek inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 3A4 (CYP 3A4)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Osoby, które otrzymywały placebo co 12 godzin (co 12 godzin) przez okres do 48 tygodni.
Lek: Placebo
Tabletka podawana doustnie co 12 godzin przez okres do 48 tygodni
Eksperymentalny: 150 mg iwakaftoru co 12 godz
Osoby, które otrzymywały 150 mg iwakaftoru co 12 godzin przez okres do 48 tygodni.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 mg podawana doustnie co 12 godzin przez okres do 48 tygodni
Inne nazwy:
  • VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: linii podstawowej przez 24 tygodnie
Spirometria (mierzona za pomocą FEV1) to wystandaryzowana ocena czynności płuc, która jest najczęściej stosowanym punktem końcowym w badaniach nad mukowiscydozą.
linii podstawowej przez 24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do 48. tygodnia
Ramy czasowe: linii podstawowej przez 48 tygodni
Spirometria (mierzona za pomocą FEV1) to wystandaryzowana ocena czynności płuc, która jest najczęściej stosowanym punktem końcowym w badaniach nad mukowiscydozą.
linii podstawowej przez 48 tygodni
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) do 24. i 48. tygodnia (wynik w zakresie układu oddechowego, dzieci)
Ramy czasowe: wartości wyjściowej przez 24 tygodnie i 48 tygodni
CFQ-R jest miarą jakości życia związanej ze zdrowiem osób z mukowiscydozą. Każda domena jest oceniana w skali od 0 (najgorsza) do 100 (najlepsza). Różnica o co najmniej 4 punkty w punktacji domeny oddechowej kwestionariusza CFQ-R jest uważana za minimalną różnicę istotną klinicznie (MCID).
wartości wyjściowej przez 24 tygodnie i 48 tygodni
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie od wartości wyjściowej do 24. i 48. tygodnia
Ramy czasowe: wartości wyjściowej przez 24 tygodnie i 48 tygodni
Test chlorków w pocie (ilościowa jonoforeza pilokarpiny) jest standardowym narzędziem diagnostycznym mukowiscydozy (CF), służącym jako wskaźnik aktywności transbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR) mukowiscydozy.
wartości wyjściowej przez 24 tygodnie i 48 tygodni
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: wartości wyjściowej do 24 tygodni i 48 tygodni
Ponieważ niedożywienie jest powszechne u pacjentów z mukowiscydozą (CF) z powodu zwiększonego wydatku energetycznego z powodu choroby płuc i złego wchłaniania tłuszczu, masa ciała jest ważnym klinicznym miernikiem stanu odżywienia.
wartości wyjściowej do 24 tygodni i 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 maja 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

21 sierpnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lipca 2012

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX08-770-103

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj