Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ivakaftor-tutkimus kystistä fibroosia sairastavilla 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on G551D-mutaatio (ENVISION)

keskiviikko 18. heinäkuuta 2012 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, 2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus VX-770:n farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta arvioimiseksi 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja G551D-mutaatio

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida ivakaftorin tehoa ja turvallisuutta kystistä fibroosia sairastavilla 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on G551D-mutaatio kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR). Ivakaftori on tehokas ja selektiivinen ihmisen CFTR-proteiinin villityypin G551D-, F508del- ja R117H-muotojen vahvistaja. Potentiaattorit ovat farmakologisia aineita, jotka lisäävät kanavan kloridi-ionien kuljetusominaisuuksia syklisen adenosiinimonofosfaatista (AMP) riippuvaisen proteiinikinaasi A:n (PKA) aktivoitumisen läsnä ollessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3, 2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus suun kautta annetusta ivakaftorista 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja joilla on G551D-CFTR-mutaatio ja pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ennustettu 90 % ja 105 % välillä (Knudsonin standardeja käyttäen).

In vitro -tutkimusten sekä farmakologisten, farmakokineettisten (PK) ja turvallisuusprofiilien perusteella ivakaftori valittiin kliinistä kehitystä varten mahdolliseksi CF-potilaiden hoitoon. Potilaat, joilla oli G551D-mutaatio, olivat tämän tutkimuksen kohdepopulaatio, koska ivakaftori tehostaa CFTR-proteiinin porttivaikutusta ja yleisin mutaatio, jossa on CF:n avainnusvirhe, on G551D-mutaatio.

Tämä tutkimus tehtiin kahdessa osassa. Osa A suoritettiin ivakaftorin PK-ominaisuuksien analysoimiseksi ja sopivimman annoksen määrittämiseksi koehenkilöille tämän tutkimuksen osassa B. Osassa B tutkittiin ivakaftorin turvallisuutta ja tehoa pitkäaikaisessa hoidossa 6–11-vuotiailla koehenkilöillä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanti, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Saksa
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Saksa, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Paino vähintään 15 kg
  • Vahvistettu kystisen fibroosin (CF) diagnoosi ja G551D-mutaatio vähintään yhdessä alleelissa
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) 40–105 % (mukaan lukien) iän, sukupuolen ja pituuden (Knudsonin standardit) ennustetusta normaalista seulonnassa
  • Pystyy nielemään tabletteja
  • Kuten tutkija arvioi, vanhemman tai laillisen huoltajan ja tutkittavan on kyettävä ymmärtämään protokollan vaatimukset, rajoitukset ja ohjeet, ja vanhemman tai laillisen huoltajan olisi pitänyt pystyä varmistamaan, että tutkittava noudattaa ja todennäköisesti suorittaa tutkimus suunnitelmien mukaan
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan on oltava allekirjoittanut tietoinen suostumuslomake ja vastaava suostumus on hankittava tutkittavalta
  • Valmis käyttämään vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana
  • Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia, jotka olisivat häirinneet tutkimuksen arviointeja, tutkijan arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmat sairaudet tai tilat, jotka voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa koehenkilölle
  • Akuutti hengitystieinfektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
  • Epänormaali maksan toiminta ≥ 3x normaalin yläraja
  • Epänormaali munuaisten toiminta seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Jatkuva osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Inhaloitavan hypertonisen suolaliuoksen käyttö
  • Sytokromi P450 3A4:n (CYP 3A4) estäjien tai indusoijien samanaikainen käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt, jotka saivat lumelääkettä 12 tunnin välein (q12h) enintään 48 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Tabletti suun kautta 12 h välein enintään 48 viikon ajan
Kokeellinen: 150 mg ivakaftoria 12h
Koehenkilöt, jotka saivat 150 mg ivakaftoria joka päivä 48 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
150 mg:n tabletti annettuna suun kautta q12h enintään 48 viikon ajan
Muut nimet:
  • VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötasolla 24 viikon ajan
Spirometria (mitattu FEV1:llä) on standardoitu arvio keuhkojen toiminnan arvioimiseksi, joka on yleisimmin käytetty päätepiste kystisen fibroosin tutkimuksissa.
lähtötasolla 24 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 48
Aikaikkuna: lähtötasolla 48 viikon ajan
Spirometria (mitattu FEV1:llä) on standardoitu arvio keuhkojen toiminnan arvioimiseksi, joka on yleisimmin käytetty päätepiste kystisen fibroosin tutkimuksissa.
lähtötasolla 48 viikon ajan
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeessa (CFQ-R) viikkoon 24 ja 48 (hengitysalueen pisteet, lapset)
Aikaikkuna: lähtötasolla 24 viikon ja 48 viikon ajan
CFQ-R on terveyteen liittyvä elämänlaatumittari kystistä fibroosia sairastaville henkilöille. Jokainen verkkotunnus pisteytetään 0:sta (huonoin) 100:aan (paras). Vähintään 4 pisteen eroa CFQ-R:n hengitysalueen pisteissä pidetään kliinisesti vähäisenä tärkeänä erona (MCID).
lähtötasolla 24 viikon ja 48 viikon ajan
Hikikloridipitoisuuden absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoihin 24 ja 48
Aikaikkuna: lähtötasolla 24 viikon ja 48 viikon ajan
Hikikloridi (kvantitatiivinen pilokarpiini-iontoforeesi) -testi on tavallinen kystisen fibroosin (CF) diagnostinen työkalu, joka toimii kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) aktiivisuuden indikaattorina.
lähtötasolla 24 viikon ja 48 viikon ajan
Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: lähtötasolla 24 viikkoon ja 48 viikkoon
Koska aliravitsemus on yleistä kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla keuhkosairauden ja rasvan imeytymishäiriön aiheuttaman lisääntyneen energiankulutuksen vuoksi, ruumiinpaino on tärkeä kliininen ravitsemustilan mitta.
lähtötasolla 24 viikkoon ja 48 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. toukokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. toukokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 28. toukokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 21. elokuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. heinäkuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX08-770-103

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa