Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ivacaftor i cystisk fibrose-personer i alderen 6 til 11 år med G551D-mutationen (ENVISION)

18. juli 2012 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, 2-delt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie for at evaluere farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-770 hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose og G551D-mutationen

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​ivacaftor hos personer med cystisk fibrose i alderen 6 til 11 år, som har G551D-mutationen i CFTR-genet (transmembrane conductance regulator) for cystisk fibrose. Ivacaftor er en potent og selektiv potentiator af vildtype-, G551D-, F508del- og R117H-former af humant CFTR-protein. Potentiatorer er farmakologiske midler, der øger kanalens chloridion-transportegenskaber i nærvær af aktivering af cyklisk adenosinmonophosphat (AMP)-afhængig proteinkinase A (PKA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, 2-delt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe multicenterundersøgelse af oralt administreret ivacaftor i forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 til 11 år, som har G551D-CFTR mutationen og et tvunget ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) mellem 90 % og 105 % forudsagt (ved brug af Knudson-standarder).

Baseret på in vitro undersøgelser og farmakologiske, farmakokinetiske (PK) og sikkerhedsprofiler blev ivacaftor udvalgt til klinisk udvikling som en mulig behandling for patienter med CF. Patienter med G551D-mutationen var målpopulationen for denne undersøgelse, fordi ivacaftor er en potentiator af gating-effekten af ​​CFTR-proteinet, og den mest udbredte mutation med en gating-defekt i CF er G551D-mutationen.

Denne undersøgelse blev udført i 2 dele. Del A blev udført for at analysere ivacaftors farmakokinetiske egenskaber og for at bestemme den mest passende dosis til at administrere til forsøgspersoner i del B af denne undersøgelse. Del B undersøgte sikkerheden og effektiviteten af ​​ivacaftor over langtidsbehandling hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Vejer mindst 15 kg
  • Bekræftet diagnose af cystisk fibrose (CF) og G551D mutation i mindst 1 allel
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) på 40 % til 105 % (inklusive) af forventet normal for alder, køn og højde (Knudson-standarder) ved screening
  • Kan sluge tabletter
  • Som det vurderes af efterforskeren, skal forælder eller værge og forsøgsperson have været i stand til at forstå protokolkrav, begrænsninger og instruktioner, og forælderen eller værgen skulle have været i stand til at sikre, at forsøgspersonen overholdt og sandsynligvis ville fuldføre, studiet som planlagt
  • Forælder eller værge skal have underskrevet den informerede samtykkeerklæring, og der skal indhentes tilsvarende samtykke fra forsøgspersonen
  • Er villig til at bruge mindst 1 yderst effektiv præventionsmetode under undersøgelsen
  • Ingen klinisk signifikante abnormiteter, der ville have interfereret med undersøgelsens vurderinger, som vurderet af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med enhver sygdom eller tilstand, der kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til forsøgspersonen
  • Akut luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling for lungesygdom inden for 4 uger efter dag 1 af undersøgelsen
  • Unormal leverfunktion ≥ 3x den øvre normalgrænse
  • Unormal nyrefunktion ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Løbende deltagelse i et andet terapeutisk klinisk studie eller tidligere deltagelse i et forsøgslægemiddelstudie inden for 30 dage før screening
  • Brug af inhaleret hypertonisk saltvandsbehandling
  • Samtidig brug af hæmmere eller inducere af cytochrom P450 3A4 (CYP 3A4)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner, der fik placebo hver 12. time (q12h) i op til 48 uger.
Medicin: Placebo
Tablet givet oralt hver 12. time i op til 48 uger
Eksperimentel: 150 mg Ivacaftor q12h
Forsøgspersoner, der fik 150 mg ivacaftor hver 12. time i op til 48 uger.
Medicin: Ivacaftor
150 mg tablet givet oralt hver 12. time i op til 48 uger
Andre navne:
  • VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 24
Tidsramme: baseline gennem 24 uger
Spirometri (som målt ved FEV1) er en standardiseret vurdering til evaluering af lungefunktion, som er det mest udbredte endepunkt i undersøgelser af cystisk fibrose.
baseline gennem 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) til og med uge 48
Tidsramme: baseline gennem 48 uger
Spirometri (som målt ved FEV1) er en standardiseret vurdering til evaluering af lungefunktion, som er det mest udbredte endepunkt i undersøgelser af cystisk fibrose.
baseline gennem 48 uger
Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose-spørgeskema-revideret (CFQ-R) til og med uge 24 og uge 48 (respiratorisk domæne-score, børn)
Tidsramme: baseline gennem 24 uger og 48 uger
CFQ-R er et sundhedsrelateret livskvalitetsmål for personer med cystisk fibrose. Hvert domæne scores fra 0 (dårligst) til 100 (bedst). En forskel på mindst 4 point i respiratorisk domænescore for CFQ-R betragtes som en minimal klinisk vigtig forskel (MCID).
baseline gennem 24 uger og 48 uger
Absolut ændring fra baseline i svedkloridkoncentration gennem uge 24 og uge 48
Tidsramme: baseline gennem 24 uger og 48 uger
Svedklorid-testen (kvantitativ pilocarpiniontoforese) er et standard diagnostisk værktøj til cystisk fibrose (CF), der tjener som en indikator for cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) aktivitet.
baseline gennem 24 uger og 48 uger
Absolut ændring fra baseline i vægt i uge 24 og uge 48
Tidsramme: baseline til 24 uger og 48 uger
Da underernæring er almindelig hos patienter med cystisk fibrose (CF) på grund af øget energiforbrug på grund af lungesygdom og fedtmalabsorption, er kropsvægt et vigtigt klinisk mål for ernæringsstatus.
baseline til 24 uger og 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2009

Først opslået (Skøn)

28. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. august 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juli 2012

Sidst verificeret

1. juli 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX08-770-103

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner