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Studie zu Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit der G551D-Mutation (ENVISION)

18. Juli 2012 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von VX-770 bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose und der G551D-Mutation

Der Zweck dieser Studie bestand darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose im Alter von 6 bis 11 Jahren zu bewerten, die die G551D-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen. Ivacaftor ist ein wirksamer und selektiver Potentiator der Wildtyp-, G551D-, F508del- und R117H-Formen des menschlichen CFTR-Proteins. Potentiatoren sind pharmakologische Wirkstoffe, die die Chloridionentransporteigenschaften des Kanals in Gegenwart einer Aktivierung der zyklischen Adenosinmonophosphat (AMP)-abhängigen Proteinkinase A (PKA) erhöhen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 3 mit oral verabreichtem Ivacaftor bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 6 bis 11 Jahren, die die G551D-CFTR-Mutation haben und ein forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) zwischen 90 % und 105 % des Vorhersagewerts (unter Verwendung von Knudson-Standards).

Basierend auf In-vitro-Studien und pharmakologischen, pharmakokinetischen (PK) und Sicherheitsprofilen wurde Ivacaftor für die klinische Entwicklung als mögliche Behandlung für Patienten mit CF ausgewählt. Patienten mit der G551D-Mutation waren die Zielgruppe dieser Studie, da Ivacaftor den Gating-Effekt des CFTR-Proteins verstärkt und die häufigste Mutation mit einem Gating-Defekt bei CF die G551D-Mutation ist.

Diese Studie wurde in 2 Teilen durchgeführt. Teil A wurde durchgeführt, um die PK-Eigenschaften von Ivacaftor zu analysieren und die am besten geeignete Dosis für die Verabreichung an Probanden in Teil B dieser Studie zu bestimmen. Teil B untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Ivacaftor im Vergleich zur Langzeitbehandlung bei Probanden im Alter von 6 bis 11 Jahren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Deutschland
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Deutschland, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland, 24
        • The National Children's Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 15 kg schwer
  • Bestätigte Diagnose von Mukoviszidose (CF) und G551D-Mutation in mindestens einem Allel
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) von 40 % bis 105 % (einschließlich) des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe (Knudson-Standards) beim Screening
  • Kann Tabletten schlucken
  • Nach Einschätzung des Ermittlers müssen Eltern bzw. Erziehungsberechtigter und Proband in der Lage gewesen sein, die Anforderungen, Einschränkungen und Anweisungen des Protokolls zu verstehen, und die Eltern bzw. Erziehungsberechtigten sollten in der Lage gewesen sein, sicherzustellen, dass die Versuchsperson diese eingehalten hat und diese wahrscheinlich erfüllen wird. die Studie wie geplant
  • Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter muss die Einverständniserklärung unterschrieben haben und die entsprechende Zustimmung des Probanden muss eingeholt werden
  • Bereit, während der Studie mindestens eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • Keine klinisch signifikanten Anomalien, die nach Einschätzung des Prüfers die Studienbewertungen beeinträchtigt hätten

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines Zustands, der die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte
  • Akute Atemwegsinfektion, Lungenexazerbation oder Änderungen in der Therapie einer Lungenerkrankung innerhalb von 4 Wochen nach Tag 1 der Studie
  • Abnormale Leberfunktion ≥ 3x der Obergrenze des Normalwerts
  • Abnormale Nierenfunktion beim Screening
  • Vorgeschichte einer soliden Organtransplantation oder einer hämatologischen Transplantation
  • Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Verwendung einer inhalativen Behandlung mit hypertoner Kochsalzlösung
  • Gleichzeitige Anwendung von Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 3A4 (CYP 3A4)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Probanden, die bis zu 48 Wochen lang alle 12 Stunden (alle 12 Stunden) ein Placebo erhielten.
Arzneimittel: Placebo
Tablette oral alle 12 Stunden über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen verabreicht
Experimental: 150 mg Ivacaftor alle 12 Stunden
Probanden, die bis zu 48 Wochen lang alle 12 Stunden 150 mg Ivacaftor erhielten.
Arzneimittel: Ivacaftor
150-mg-Tablette, oral alle 12 Stunden über einen Zeitraum von bis zu 48 Wochen verabreicht
Andere Namen:
  • VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Spirometrie (gemessen durch FEV1) ist eine standardisierte Beurteilung zur Beurteilung der Lungenfunktion, die der am häufigsten verwendete Endpunkt in Mukoviszidose-Studien ist.
Ausgangswert bis 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) bis Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert bis 48 Wochen
Spirometrie (gemessen durch FEV1) ist eine standardisierte Beurteilung zur Beurteilung der Lungenfunktion, die der am häufigsten verwendete Endpunkt in Mukoviszidose-Studien ist.
Ausgangswert bis 48 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im überarbeiteten Fragebogen zu zystischer Fibrose (CFQ-R) bis Woche 24 und Woche 48 (Respiratory Domain Score, Kinder)
Zeitfenster: Ausgangswert über 24 Wochen und 48 Wochen
Der CFQ-R ist ein gesundheitsbezogenes Maß für die Lebensqualität von Patienten mit Mukoviszidose. Jede Domain wird von 0 (am schlechtesten) bis 100 (am besten) bewertet. Ein Unterschied von mindestens 4 Punkten im Atemdomänen-Score des CFQ-R gilt als minimaler klinisch wichtiger Unterschied (MCID).
Ausgangswert über 24 Wochen und 48 Wochen
Absolute Änderung der Schweißchloridkonzentration gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert über 24 Wochen und 48 Wochen
Der Schweißchloridtest (quantitative Pilocarpin-Iontophorese) ist ein Standarddiagnoseinstrument für Mukoviszidose (CF) und dient als Indikator für die Aktivität des Transmembranleitfähigkeitsregulators (CFTR) bei Mukoviszidose.
Ausgangswert über 24 Wochen und 48 Wochen
Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 und Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert auf 24 Wochen und 48 Wochen
Da Mangelernährung bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) aufgrund des erhöhten Energieaufwands aufgrund von Lungenerkrankungen und Fettmalabsorption häufig vorkommt, ist das Körpergewicht ein wichtiges klinisches Maß für den Ernährungszustand.
Ausgangswert auf 24 Wochen und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

21. August 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juli 2012

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX08-770-103

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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