G551D 돌연변이가 있는 6-11세의 낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor의 연구 (ENVISION)
2012년 7월 18일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증 및 G551D 돌연변이가 있는 6~11세 피험자에서 VX-770의 약동학, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 2부분, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 연구의 목적은 낭포성 섬유증 막전도 조절인자(CFTR) 유전자에 G551D 돌연변이가 있는 6~11세의 낭포성 섬유증 환자에서 ivacaftor의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
Ivacaftor는 인간 CFTR 단백질의 야생형, G551D, F508del 및 R117H 형태의 강력하고 선택적인 강화제입니다.
강화제는 사이클릭 아데노신 모노포스페이트(AMP) 의존성 단백질 키나아제 A(PKA) 활성화가 있는 상태에서 채널의 염화물 이온 수송 특성을 증가시키는 약리학적 제제입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 G551D-CFTR 돌연변이 및 90%에서 105% 사이의 1초간 강제 호기량(FEV1)이 예측되었습니다(Knudson 표준 사용).
체외 연구와 약리학, 약동학(PK) 및 안전성 프로파일을 기반으로 ivacaftor는 CF 환자에 대한 가능한 치료법으로 임상 개발을 위해 선택되었습니다. G551D 돌연변이가 있는 환자는 ivacaftor가 CFTR 단백질의 게이팅 효과의 강화제이고 CF에서 게이팅 결함이 있는 가장 흔한 돌연변이가 G551D 돌연변이이기 때문에 이 연구의 대상 집단이었습니다.
이 연구는 2부로 진행되었다. 파트 A는 ivacaftor의 PK 특성을 분석하고 이 연구의 파트 B에서 피험자에게 투여하기에 가장 적절한 용량을 결정하기 위해 수행되었습니다. 파트 B는 6~11세 피험자를 대상으로 장기 치료에 대한 ivacaftor의 안전성과 효능을 조사했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
52
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Erlangen, 독일, 91054
- Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
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Jena, 독일, 07740
- Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233-1711
- University of Alabama
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Cystic Fibrosis Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Glenview, Illinois, 미국, 60025
- The Cystic Fibrosis Center of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Department of Pediatrics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68195-5190
- University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37916
- East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Pediatric Pulmonology
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
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Dublin, 아일랜드, 12
- Our Lady's Children's Hospital
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Dublin, 아일랜드, 24
- The National Children's Hospital
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London, 영국, SW3 6LR
- Dept of Gene Therapy, Imperial College London
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H-3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children CF Center
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Paris, 프랑스, 75935
- Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital Westmead
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Royal Children's Hospital Brisbane
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, 호주, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 최소 15kg의 무게
- 낭포성 섬유증(CF) 및 최소 1개의 대립유전자에서 G551D 돌연변이 진단 확인
- 스크리닝 시 연령, 성별 및 키(Knudson 표준)에 대해 예측된 정상의 40%~105%(포함)의 1초간 강제 호기량(FEV1)
- 정제를 삼킬 수 있음
- 조사자의 판단에 따라 부모 또는 법적 보호자 및 피험자는 프로토콜 요구 사항, 제한 사항 및 지침을 이해할 수 있어야 하며 부모 또는 법적 보호자는 피험자가 다음을 준수하고 완료할 가능성이 있음을 확인할 수 있어야 합니다. 계획대로 공부
- 부모 또는 법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명해야 하며 피험자로부터 해당 동의를 얻어야 합니다.
- 연구 기간 동안 최소 1가지의 매우 효과적인 피임법을 사용할 의향이 있음
- 조사자가 판단한 바와 같이 연구 평가를 방해했을 임상적으로 유의한 이상이 없음
제외 기준:
- 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 상태의 병력
- 급성 호흡기 감염, 폐 악화 또는 연구 1일차 4주 이내의 폐 질환에 대한 요법 변경
- 비정상적인 간 기능 ≥ 정상 상한의 3배
- 스크리닝 시 비정상적인 신장 기능
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 스크리닝 전 30일 이내에 다른 치료적 임상 연구에 지속적으로 참여하거나 연구 약물 연구에 이전에 참여
- 흡입 고장 식염수 치료 사용
- 시토크롬 P450 3A4(CYP 3A4)의 억제제 또는 유도제의 병용 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
최대 48주 동안 12시간마다(q12h) 위약을 투여받은 피험자.
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최대 48주 동안 q12h 구두로 정제 제공
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실험적: 150 mg Ivacaftor q12h
최대 48주 동안 ivacaftor q12h 150mg을 투여받은 피험자.
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최대 48주 동안 150mg 정제를 구두로 q12h 제공
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24주까지 예측된 1초 강제 호기량(FEV1)의 절대 변화
기간: 기준선에서 24주까지
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폐활량계(FEV1로 측정)는 낭포성 섬유증 연구에서 가장 널리 사용되는 종점인 폐 기능을 평가하기 위한 표준화된 평가입니다.
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기준선에서 24주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 48주까지 예측된 1초 강제 호기량(FEV1)의 절대 변화
기간: 기준선에서 48주까지
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폐활량계(FEV1로 측정)는 낭포성 섬유증 연구에서 가장 널리 사용되는 종점인 폐 기능을 평가하기 위한 표준화된 평가입니다.
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기준선에서 48주까지
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수정된 낭포성 섬유증 설문지(CFQ-R)에서 기준선으로부터 24주 및 48주까지의 절대 변화(호흡기 영역 점수, 어린이)
기간: 기준선에서 24주 및 48주까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 환자를 위한 건강 관련 삶의 질 척도입니다.
각 도메인은 0(최악)에서 100(최상)까지 점수가 매겨집니다.
CFQ-R의 호흡 영역 점수에서 최소 4점의 차이는 최소한의 임상적으로 중요한 차이(MCID)로 간주됩니다.
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기준선에서 24주 및 48주까지
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기준선에서 24주 및 48주까지 땀 염화물 농도의 절대 변화
기간: 기준선에서 24주 및 48주까지
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땀 염화물(정량적 필로카르핀 이온토포레시스) 검사는 낭포성 섬유증(CF)의 표준 진단 도구로, 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 활동의 지표 역할을 합니다.
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기준선에서 24주 및 48주까지
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24주차 및 48주차에 기준선에서 체중의 절대 변화
기간: 기준선에서 24주 및 48주
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폐 질환 및 지방 흡수 장애로 인한 에너지 소비 증가로 인해 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 영양실조가 흔하기 때문에 체중은 영양 상태의 중요한 임상 척도입니다.
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기준선에서 24주 및 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 5월 26일
처음 게시됨 (추정)
2009년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 7월 18일
마지막으로 확인됨
2012년 7월 1일
추가 정보
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위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병심방세동(AF)헝가리, 폴란드, 불가리아, 덴마크, 독일, 네덜란드, 이탈리아, 세르비아
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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University of Texas Southwestern Medical Center아직 모집하지 않음
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Universidad Autonoma de Zacatecas모집하지 않고 적극적으로