Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años con la mutación G551D (ENVISION)

18 de julio de 2012 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3, de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de VX-770 en sujetos de 6 a 11 años con fibrosis quística y la mutación G551D

El propósito de este estudio fue evaluar la eficacia y la seguridad de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 6 a 11 años que tienen la mutación G551D en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Ivacaftor es un potenciador potente y selectivo de las formas de tipo salvaje G551D, F508del y R117H de la proteína CFTR humana. Los potenciadores son agentes farmacológicos que aumentan las propiedades de transporte de iones de cloruro del canal en presencia de la activación de la proteína quinasa A (PKA) dependiente del monofosfato de adenosina cíclico (AMP).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de fase 3, de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de ivacaftor administrado por vía oral en sujetos con fibrosis quística (FQ) de 6 a 11 años de edad que tienen la mutación G551D-CFTR y un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) entre el 90 % y el 105 % previsto (usando los estándares de Knudson).

Sobre la base de estudios in vitro y perfiles farmacológicos, farmacocinéticos (PK) y de seguridad, se seleccionó ivacaftor para el desarrollo clínico como posible tratamiento para pacientes con FQ. Los pacientes con la mutación G551D fueron la población objetivo de este estudio porque ivacaftor es un potenciador del efecto de activación de la proteína CFTR, y la mutación más prevalente con un defecto de activación en la FQ es la mutación G551D.

Este estudio se realizó en 2 partes. La Parte A se llevó a cabo para analizar las propiedades farmacocinéticas de ivacaftor y determinar la dosis más adecuada para administrar a los sujetos de la Parte B de este estudio. La Parte B exploró la seguridad y la eficacia de ivacaftor durante el tratamiento a largo plazo en sujetos de 6 a 11 años de edad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

52

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Kinder- und Jugendklinik Universitätsklinikum Erlangen
      • Jena, Alemania, 07740
        • Mukoviszidose-Zentrum am Klinikum der Friedrich-Schiller-Universität Jena, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital Westmead
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital Brisbane
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H-3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children CF Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233-1711
        • University of Alabama
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Cystic Fibrosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • The Cystic Fibrosis Center of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Department of Pediatrics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital Spectrum Health Hospitals
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68195-5190
        • University of Nebraska Medical Center Pediatric Pulmonary/ CF
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37916
        • East Tennessee Children's Hospital Pediatric Pulmonary and Respiratory Care
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah Pediatric Pulmonology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Pediatric Respiratory Medicine
  • Francia
      • Paris, Francia, 75935
        • Hôpital Robert Debré - Service de gastro-entérologiemucoviscidose et nutrition
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 12
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda, 24
        • The National Children's Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SW3 6LR
        • Dept of Gene Therapy, Imperial College London

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pesar al menos 15 kg
  • Diagnóstico confirmado de fibrosis quística (FQ) y mutación G551D en al menos 1 alelo
  • Volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) del 40 % al 105 % (inclusive) del valor normal previsto para la edad, el sexo y la altura (estándares de Knudson) en la selección
  • Capaz de tragar tabletas
  • Según lo juzgado por el investigador, el padre o tutor legal y el sujeto deben haber podido comprender los requisitos, las restricciones y las instrucciones del protocolo, y el padre o tutor legal debe haber podido asegurarse de que el sujeto cumplió y era probable que completara, el estudio como estaba previsto
  • El padre o tutor legal debe haber firmado el formulario de consentimiento informado y se debe obtener el consentimiento correspondiente del sujeto
  • Dispuesto a usar al menos 1 método anticonceptivo altamente efectivo durante el estudio
  • Sin anomalías clínicamente significativas que pudieran haber interferido con las evaluaciones del estudio, a juicio del investigador

Criterio de exclusión:

  • Historial de cualquier enfermedad o condición que pudiera confundir los resultados del estudio o representar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto
  • Infección respiratoria aguda, exacerbación pulmonar o cambios en la terapia para la enfermedad pulmonar dentro de las 4 semanas del día 1 del estudio
  • Función hepática anormal ≥ 3 veces el límite superior de lo normal
  • Función renal anormal en la selección
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Participación continua en otro estudio clínico terapéutico o participación previa en un estudio de investigación de medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la Selección
  • Uso de tratamiento con solución salina hipertónica inhalada
  • Uso concomitante de cualquier inhibidor o inductor del citocromo P450 3A4 (CYP 3A4)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Sujetos que recibieron placebo cada 12 horas (q12h) hasta por 48 semanas.
Droga: Placebo
Comprimido administrado por vía oral cada 12 h durante un máximo de 48 semanas
Experimental: 150 mg de ivacaftor cada 12 horas
Sujetos que recibieron 150 mg de ivacaftor cada 12 h durante un máximo de 48 semanas.
Droga: Ivacaftor
Comprimido de 150 mg administrado por vía oral cada 12 horas durante un máximo de 48 semanas
Otros nombres:
  • VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 24
Periodo de tiempo: línea de base hasta las 24 semanas
La espirometría (medida por FEV1) es una evaluación estandarizada para evaluar la función pulmonar que es el criterio de valoración más utilizado en los estudios de fibrosis quística.
línea de base hasta las 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) hasta la semana 48
Periodo de tiempo: línea de base a través de 48 semanas
La espirometría (medida por FEV1) es una evaluación estandarizada para evaluar la función pulmonar que es el criterio de valoración más utilizado en los estudios de fibrosis quística.
línea de base a través de 48 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) hasta la semana 24 y la semana 48 (puntuación del dominio respiratorio, niños)
Periodo de tiempo: línea de base a través de 24 semanas y 48 semanas
El CFQ-R es una medida de calidad de vida relacionada con la salud para sujetos con fibrosis quística. Cada dominio se califica de 0 (peor) a 100 (mejor). Una diferencia de al menos 4 puntos en la puntuación del dominio respiratorio del CFQ-R se considera una diferencia mínima clínicamente importante (MCID).
línea de base a través de 24 semanas y 48 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en la concentración de cloruro en el sudor hasta la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: línea de base a través de 24 semanas y 48 semanas
La prueba de cloruro de sudor (iontoforesis cuantitativa de pilocarpina) es una herramienta de diagnóstico estándar para la fibrosis quística (FQ), que sirve como indicador de la actividad del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR).
línea de base a través de 24 semanas y 48 semanas
Cambio absoluto desde el inicio en el peso en la semana 24 y la semana 48
Periodo de tiempo: línea de base a 24 semanas y 48 semanas
Dado que la desnutrición es común en pacientes con fibrosis quística (FQ) debido al mayor gasto de energía debido a la enfermedad pulmonar y la malabsorción de grasas, el peso corporal es una medida clínica importante del estado nutricional.
línea de base a 24 semanas y 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Richard Ahrens, MD, Roy A. & Lucille A. Carver College of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de mayo de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

28 de mayo de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

21 de agosto de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2012

Última verificación

1 de julio de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX08-770-103

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Fibrosis quística

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Iran

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir