- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01495585
Lonafarnib para Hepatite D Crônica
18 de julho de 2016 atualizado por: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Tratamento da Hepatite Delta Crônica com Lonafarnib
Fundo:
- A hepatite D crônica é uma doença grave do fígado causada pela infecção pelo vírus da hepatite D. O vírus da hepatite D só pode infectar uma pessoa que também tenha hepatite B; portanto, as pessoas com hepatite delta têm infecção pelo vírus da hepatite B e da hepatite D. A maioria das pessoas com hepatite D acaba desenvolvendo cirrose, que causa cicatrizes e danos ao fígado. Atualmente, não há tratamento eficaz para a hepatite D crônica.
- Lonafarnib é um medicamento que foi originalmente concebido para tratar diferentes tipos de câncer. Pode ser capaz de impedir que o vírus da hepatite D se reproduza. No entanto, não foi testado em pessoas com hepatite D. Os pesquisadores querem estudar diferentes doses de lonafarnib para ver como elas afetam os níveis do vírus e outros sintomas da hepatite D.
Objetivos.
- Testar a segurança e eficácia do lonafarnib como tratamento para hepatite D crônica.
Elegibilidade:
- Indivíduos maiores de 18 anos com hepatite D crônica.
Projeto:
- Os participantes serão selecionados com um histórico médico e exame físico. Eles farão exames de sangue e urina, exames oftalmológicos e estudos de imagem do fígado e da vesícula biliar. Uma biópsia hepática também pode ser realizada.
- Os participantes receberão lonafarnib ou placebo duas vezes ao dia durante 28 dias. Nos primeiros 3 dias, os participantes permanecerão no hospital para fazer exames de sangue frequentes. Os participantes terão mais quatro consultas clínicas (nos dias 7, 14, 21 e 28) para exames de sangue e urina. Exames oftalmológicos e testes de função cardíaca também serão realizados. Os homens podem ser solicitados a fornecer amostras de esperma para testes adicionais.
- Após os 28 dias de tratamento, os participantes irão parar de tomar o medicamento ou o placebo. Eles terão visitas regulares de acompanhamento por até 6 meses após a interrupção do tratamento....
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A hepatite delta crônica é uma forma grave de doença hepática crônica causada pela infecção pelo vírus da hepatite D (HDV), um pequeno vírus de RNA que requer farnesilação de sua principal proteína estrutural (antígeno HDV) para replicação.
Propomos tratar entre 12 e 14 pacientes com hepatite delta crônica usando o inibidor da farnesiltransferase (FTI) lonafarnib por um período de vinte e oito dias.
Os inibidores da farnesiltransferase não foram usados na terapia da hepatite delta.
Pacientes com HBsAg e HDV RNA no soro, aminotransferases elevadas ou hepatite crônica moderada a grave e antígeno HDV na biópsia hepática serão incluídos.
Antes de receber a terapia, os pacientes serão monitorados por pelo menos três meses com testes regulares para os níveis de alanina aminotransferase (ALT) e serão submetidos à admissão no Centro Clínico para avaliação médica e biópsia hepática percutânea.
Dois grupos de dosagem de lonafarnib serão avaliados, com uma coorte de placebo em cada grupo.
Em cada visita clínica, os pacientes serão questionados sobre os efeitos colaterais e sintomas, serão submetidos a exame físico específico e terão sangue coletado para hemograma completo, HDV RNA e exames hepáticos de rotina (incluindo ALT, AST, fosfatase alcalina, bilirrubina direta e total, e albumina).
Em intervalos de duas semanas, por um período de 28 dias, os pacientes também serão testados para HBsAg, anti-HBs, HBV DNA e tempo de protrombina.
Ao final de 28 dias de tratamento, os pacientes serão submetidos a exame físico repetido, avaliação dos sintomas (usando um questionário de escala de sintomas), hemograma completo, testes hepáticos de rotina e marcadores virais de hepatite B e D.
O objetivo terapêutico primário será uma melhora nos níveis séricos quantitativos de RNA HDV após 28 dias de terapia com lonafarnibe.
O endpoint primário de segurança será a capacidade de tolerar o medicamento na dose prescrita para a duração de 4 semanas.
Vários endpoints secundários serão medidos, incluindo efeitos colaterais, níveis de ALT e sintomas.
A terapia será interrompida por intolerância ao lonafarnib (que será cuidadosamente definida).
Este estudo foi concebido como um estudo de fase 2a avaliando a segurança, tolerância e atividade antiviral de dois níveis de dose de lonafarnib, um inibidor da farnesiltransferase.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Idade igual ou superior a 18 anos, masculino ou feminino.
- Atividades séricas de alanina ou aspartato aminotransferase acima do limite superior do normal (ALT > 41 ou AST > 31 U/L) em uma média de três determinações feitas durante os 6 meses anteriores. A média das três determinações será definida como níveis de linha de base.
- Presença de anti-HDV no soro.
- Evidência de hepatite crônica em biópsia hepática realizada nos últimos 12 meses com pontuação necroinflamatória no índice de atividade histológica de pelo menos 5 (de um máximo de 18) e de pelo menos 1 para fibrose hepática (de um máximo de 6).
- Presença de antígeno HDV no tecido hepático ou RNA HDV no soro.
- Consentimento informado por escrito.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Doença hepática descompensada, definida por bilirrubina > 4mg/dL, albumina < 3,0 gm/dL, tempo de protrombina > 2 seg prolongado, ou história de varizes esofágicas hemorrágicas, ascite ou encefalopatia hepática. Anormalidades laboratoriais que não são consideradas devidas a doença hepática podem não necessariamente exigir exclusão. Pacientes com níveis de ALT superiores a 1.000 U/L (> 25 vezes o LSN) não serão inscritos, mas poderão ser acompanhados até que três determinações estejam abaixo desse nível.
- Gravidez ou incapacidade de praticar contracepção adequada, em mulheres com potencial para engravidar ou em cônjuges de tais mulheres. Contracepção adequada é definida como vasectomia em homens, laqueadura de trompas em mulheres ou uso de dois métodos de barreira, como preservativos e combinação de espermicida, pílulas anticoncepcionais, dispositivo intrauterino, Depo-Provera ou Norplant.
- Doenças sistémicas ou graves significativas que não sejam doenças hepáticas, incluindo, mas não se limitando a, insuficiência cardíaca congestiva, insuficiência renal (eGFR < 50 ml/min), transplante de órgãos, doença psiquiátrica grave ou depressão (apenas se for considerado de alto risco por o serviço de consulta psiquiátrica do NIH) e doença arterial coronariana ativa.
- Terapia imunossupressora sistêmica nos últimos 2 meses.
- Evidência de outra forma de doença hepática além da hepatite viral (por exemplo, doença hepática autoimune, cirrose biliar primária, colangite esclerosante primária, doença de Wilson, doença hepática alcoólica, esteato-hepatite não alcoólica (mas não esteatose), hemocromatose ou alfa-1-antitripsina deficiência).
- Abuso de substâncias ativas, como álcool, drogas inaladas ou injetáveis no ano anterior.
- Evidência de carcinoma hepatocelular.
- Evidência de infecção concomitante por hepatite C com RNA HCV sérico positivo.
- Qualquer terapia experimental além do interferon peguilado dentro de 6 meses antes da inscrição.
- Diagnóstico de malignidade nos cinco anos anteriores à inscrição, com exceção concedida a malignidades dermatológicas superficiais.
- Evidência de co-infecção pelo HIV; Positividade do anticorpo HIV (Ômega) no teste sérico.
- O uso concomitante de estatinas, pois essas drogas inibem a síntese de mevalonato, o que reduz a prenilação de proteínas.
- Uso concomitante de inibidores e indutores moderados e fortes do CYP3A.
- Incapacidade de entender ou assinar o consentimento informado.
- Qualquer outra condição que, na opinião dos investigadores, impeça a participação ou adesão do paciente ao estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Controle de placebo
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Controle placebo
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Experimental: Grupo 1
lonafarnibe 100mg
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Produtos aprovados comercialmente usados para testar a hipótese de pesquisa
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Experimental: Grupo 2
lonafarnibe 200mg
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Produtos aprovados comercialmente usados para testar a hipótese de pesquisa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração nos níveis séricos quantitativos de HDV RNA após 28 dias de terapia com Lonafarnib.
Prazo: 28 dias
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28 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Níveis ALT
Prazo: 7 meses
|
7 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Kefalakes H, Koh C, Sidney J, Amanakis G, Sette A, Heller T, Rehermann B. Hepatitis D Virus-Specific CD8+ T Cells Have a Memory-Like Phenotype Associated With Viral Immune Escape in Patients With Chronic Hepatitis D Virus Infection. Gastroenterology. 2019 May;156(6):1805-1819.e9. doi: 10.1053/j.gastro.2019.01.035. Epub 2019 Jan 18.
- Glenn JS, Marsters JC Jr, Greenberg HB. Use of a prenylation inhibitor as a novel antiviral agent. J Virol. 1998 Nov;72(11):9303-6. doi: 10.1128/JVI.72.11.9303-9306.1998.
- Rizzetto M, Ponzetto A, Forzani I. Hepatitis delta virus as a global health problem. Vaccine. 1990 Mar;8 Suppl:S10-4; discussion S21-3. doi: 10.1016/0264-410x(90)90207-3.
- Rosina F, Rizzetto M. Treatment of chronic type D (delta) hepatitis with alpha interferon. Semin Liver Dis. 1989 Nov;9(4):264-6. doi: 10.1055/s-2008-1040521. No abstract available.
- Koh C, Canini L, Dahari H, Zhao X, Uprichard SL, Haynes-Williams V, Winters MA, Subramanya G, Cooper SL, Pinto P, Wolff EF, Bishop R, Ai Thanda Han M, Cotler SJ, Kleiner DE, Keskin O, Idilman R, Yurdaydin C, Glenn JS, Heller T. Oral prenylation inhibition with lonafarnib in chronic hepatitis D infection: a proof-of-concept randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2A trial. Lancet Infect Dis. 2015 Oct;15(10):1167-1174. doi: 10.1016/S1473-3099(15)00074-2. Epub 2015 Jul 16.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de dezembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de dezembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
20 de dezembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de agosto de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de julho de 2016
Última verificação
1 de julho de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 120046
- 12-DK-0046 (Outro identificador: NIH Clinical Center)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Dados não identificados com colaboradores externos
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