Uso Compassivo de Ponatinibe

Critério de inclusão:

• Consentimento informado assinado e datado
• Diagnóstico citogenético ou baseado em PCR de qualquer fase da leucemia linfoblástica aguda (ALL) Ph+ e resistência ou intolerância documentada ao imatinibe e a um segundo TKI (nilotinibe, dasatinibe, bosutinibe)
• Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2
• Lavagem de tratamento anterior antiproliferativo ou antileucemia: 3 dias para hidroxiureia/anagrelida e inibidores de tirosina quinase
• < Grau 2 ou recuperação inicial de toxicidades relacionadas à terapia anterior (exceto alopecia)
• Pelo menos 3 meses após o transplante alogênico de células-tronco
• Capaz de tomar cápsulas orais de forma confiável
• AST/ALT menor ou igual a 2,5 vezes o LSN, ou menor que 5 vezes o LSN se atribuível ao envolvimento de leucemia
• Sem pancreatite clínica ou radiográfica ativa
• Pelo menos 18 anos de idade
• Vontade de homens e mulheres em usar métodos confiáveis ​​de controle de natalidade (quando aplicável)

Critério de exclusão:

• Indivíduos com cromossomo Filadélfia e leucemia mielóide crônica (LMC) BCR-ABL negativa
• Cirurgia de grande porte ou radioterapia dentro de 7 dias antes da primeira dose de Ponatinibe (a recuperação de qualquer cirurgia anterior deve ser completa antes do dia 1)
• Doença cardíaca ativa/descompensada ou não controlada clinicamente significativa (insuficiência cardíaca congestiva ativa; angina ou hipertensão não controlada; infarto do miocárdio nos últimos 3 meses; arritmia ventricular clinicamente significativa não tratada; diagnóstico ou suspeita de síndrome do QT prolongado congênita ou adquirida; síncope inexplicável; história de QTc)
• QTc prolongado (> 0,48 seg)
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Evidência de infecção ativa grave ou doença médica ou psiquiátrica significativa
• Soropositividade conhecida para HIV, ou hepatite B ou hepatite C aguda ou crônica atual (antígeno positivo), cirrose ou achado laboratorial anormal clinicamente significativo que, no julgamento do investigador, tornaria o sujeito inadequado para este estudo
• Resistência prévia ao Ponatinib