- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01910259
MS-SMART: Ensaio de Randomização Progressiva Secundária de Esclerose Múltipla (MS-SMART)
Um ensaio clínico randomizado, duplo-cego controlado por placebo, multi-braço, comparando a eficácia de três drogas neuroprotetoras na esclerose múltipla progressiva secundária.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O MS-SMART testará a eficácia e o mecanismo de ação de três medicamentos reaproveitados (fluoxetina, riluzol e amilorida). Todas as três drogas estão em uso humano e têm um bom histórico de segurança. Criticamente para o propósito do MS-SMART, todos eles se mostraram promissores em ensaios clínicos de EM humana em fase inicial e têm como alvo uma ou mais das principais vias causadoras de neurodegeneração implicadas na EMSP. Este é um estudo do Tipo B, pois os IMPs são todos para uso humano, têm um bom perfil de segurança, mas não são usados atualmente para essa população de pacientes.
A principal necessidade para os pacientes com EM estabelecida e progressiva são os tratamentos neuroprotetores ou modificadores da doença que retardarão ou mesmo interromperão a progressão da doença. Este estudo avaliará três drogas neuroprotetoras altamente promissoras, bem como abordará de forma abrangente várias das lacunas de conhecimento atuais relacionadas à compreensão da neuroproteção e neurodegeneração na EMSP por meio de ressonância magnética e exame do LCR.
O MS-SMART é um estudo multicêntrico, multibraço, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado, fase IIb. Um total de 440 pacientes com SPMS, com um critério de entrada de uma pontuação EDSS de 4,0-6,5 serão igualmente randomizados para receber placebo ou um dos três agentes ativos (fluoxetina 20mg bd, amilorida 5mg bd ou riluzol 50mg bd). Os pacientes serão acompanhados por 96 semanas com dados de resultados coletados após 0, 24, 48 e 96 semanas. Ou seja, a duração do estudo para um participante do estudo é de 96 semanas (será realizada uma avaliação por telefone na semana 100, 4 semanas após a conclusão). Esta é uma prática padrão para ensaios de fase II em SPMS.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic, Royal Infirmary of Edinburgh
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Glasgow, Reino Unido, G12 OXH
- Gartnavel Royal Hospital, 1055 Great Western Road
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Haywards Heath, Reino Unido, RH16 4EX
- Brighton and Sussex University Hospitals
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James's University Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
- The Walton Centre
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- The National hospital for Neurology and Neurosurgery, University College London
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Newcastle, Reino Unido, NE1 4LP
- The Royal Victoria Infirmary
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital, Oxford University Hospitals NHS Trust
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Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
- Derriford Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Stoke-on-Trent, Reino Unido, ST4 7LN
- University Hospital of North Staffordshire
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Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
- Royal Cornwall Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de EMSP. A progressão constante, em vez da recaída, deve ser a principal causa do aumento da incapacidade nos 2 anos anteriores. Evidência de progressão, seja um aumento de pelo menos um ponto no EDSS ou documentação clínica de aumento da incapacidade nas anotações do paciente
- Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) 4.0-6.5
- Dos 25 aos 65 anos inclusive
- Mulheres e homens com parceiros em idade fértil devem usar um método contraceptivo adequado para evitar quaisquer efeitos teratogênicos improváveis dos 3 medicamentos desde o momento do consentimento até 6 semanas após o tratamento, inclusive
- As mulheres devem ter um teste de gravidez negativo dentro de 7 dias antes da visita inicial, a menos que não tenham potencial para engravidar (por exemplo, tenham sido submetidas a uma histerectomia, laqueadura bilateral ou ooforectomia bilateral ou estejam na pós-menopausa)
- Disposto e capaz de cumprir o protocolo do estudo (por exemplo, pode tolerar ressonância magnética e cumpre os requisitos para ressonância magnética, por exemplo, não equipado com marcapassos ou aparelhos auditivos permanentes), capacidade de compreender e preencher questionários
- Consentimento informado por escrito fornecido
Critério de exclusão:
- Pacientes grávidas ou amamentando
- Varredura de ressonância magnética de linha de base não de qualidade adequada para análise (por exemplo, muito artefato de movimento)
- Comorbidade significativa de órgãos (por exemplo, malignidade ou insuficiência renal ou hepática)
- Recaída dentro de 3 meses da consulta inicial
- Pacientes que foram tratados com esteróides iv ou orais para uma recaída/progressão de EM dentro de 3 meses da visita inicial (esses pacientes podem passar por visitas de triagem futuras uma vez que a janela de 3 meses tenha expirado), pacientes em esteróides para outra condição médica podem entrar desde pois a prescrição de esteroides não é para esclerose múltipla (recaída/progressão).
- Uso de Sinvastatina na dose de 80mg dentro de 3 meses da consulta inicial (doses mais baixas de Sinvastatina e outras estatinas são permitidas)
- Início da fampridina dentro de 6 meses da visita inicial
- Uso de imunossupressores (ex. azatioprina, metotrexato, ciclosporina) ou tratamentos modificadores da doença (β-interferons, glatiramer) dentro de 6 meses da consulta inicial
- Uso de fingolimod/fumarato/teriflunomida/laquinomod/ou outro tratamento experimental modificador da doença (incluindo pesquisa de um medicamento experimental) dentro de 12 meses da consulta inicial
- Uso de mitoxantrona/ natalizumabe/alemtuzumabe/daclizumabe se tratado dentro de 12 meses da consulta inicial
- EM progressiva primária
- EM remitente-recorrente
- Hipersensibilidade conhecida às substâncias ativas e seus excipientes a qualquer uma das drogas ativas para este estudo
- Uso de: lítio, clorpropamida, triantereno e espironolactona dentro de 6 meses da consulta inicial
- Uso atual de suplementos de potássio
- Uso atual de tamoxifeno
- Uso atual de tratamentos fitoterápicos contendo Erva de São João
- Sinais significativos de depressão
- Uso de um ISRS dentro de 6 meses da visita inicial
- Uso de inibidores da monoaminoxidase, fenitoína, L-triptofano) e/ou neurolépticos dentro de 6 meses da consulta inicial
- Uma pontuação do Índice de Depressão de Beck de 19 ou superior
- Transtorno bipolar
- Recebendo ou recebeu anteriormente terapia eletroconvulsiva
- Epilepsia/convulsões
- Glaucoma
- Pacientes com histórico de distúrbios hemorrágicos ou atualmente em uso de anticoagulantes Valores sanguíneos de triagem de rotina (LFT) >/ 3 x limite superior do normal (LSN) dos intervalos de referência do local (ALT/AST, bilirrubina,ˠGT) Potássio <2,8mmol/l ou > 5,5mmol/l
- Sódio <125mmol/l
- Creatinina >130μmol/l
- WBCs <3 x 109/l
- Linfócitos <0,8 x 109/l
- Contagem de neutrófilos <1,0 x 109/l
- Contagem de plaquetas <90 x 109 /l
- Hemoglobina <80g/l
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Amilorida
Amilorida 5 mg duas vezes por dia (5 mg uma vez por dia durante as primeiras 4 semanas) durante 96 semanas
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Comparação com placebo
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Experimental: Riluzol
Riluzole 50 mg duas vezes por dia (50 mg uma vez por dia durante as primeiras 4 semanas) durante 96 semanas
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Comparação com placebo
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Experimental: Fluoxetina
Fluoxetina 20 mg duas vezes por dia (20 mg uma vez por dia durante as primeiras 4 semanas) durante 96 semanas
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Comparação com placebo
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo combinado 1 cápsula duas vezes por dia (1 cápsula por dia durante as primeiras 4 semanas) durante 96 semanas
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Comparador de placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Percentual de Alteração do Volume Cerebral (PBVC) derivado de MRI.
Prazo: 2 anos
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Para estabelecer se uma droga, de um painel de 3 principais candidatos a drogas neuroprotetoras, diminui a taxa de perda de volume cerebral em SPMS ao longo de 96 semanas usando variação de volume cerebral percentual derivada de MRI (PBVC).
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da estratégia de ensaio multibraço
Prazo: 2 anos
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Estabelecer que uma estratégia de ensaio multi-braço é uma forma eficiente de triagem de drogas em SPMS e pode se tornar o modelo para trabalhos futuros.
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2 anos
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Contagem de lesões T2 novas e em expansão
Prazo: 2 anos
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Explorar qualquer atividade de drogas anti-inflamatórias usando a contagem de lesões T2 novas e crescentes.
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2 anos
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Pseudo-atrofia
Prazo: 6 meses
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Examinar evidências de pseudoatrofia (para garantir a confiabilidade da medida de desfecho primário).
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6 meses
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Medida clínica de neuroproteção
Prazo: 2 anos
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Examinar o efeito clínico da neuroproteção medida pelo clínico - EDSS, MSFC, SDMT, SLCVA, taxa de recaída e medidas de resultados relatados pelo paciente - MSIS29 v2, MSWS v2, Dor - NPRS e BPI e Fadiga - NFI.
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2 anos
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Economia saudável
Prazo: 2 anos
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Coletar dados econômicos básicos de saúde (EQ-5D) para informar futuros ensaios de fase III.
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2 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Nova contagem de lesões hipotensas T1
Prazo: 2 anos
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Contagem de novas lesões hipointensas T1 persistentes para avaliar a neuroproteção em novas lesões.
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2 anos
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Alteração do volume da massa cinzenta
Prazo: 2 anos
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Alteração do volume da substância cinzenta para avaliar a neuroproteção cortical.
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2 anos
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A espectroscopia de RM mediu N-acetil aspartato, mioinositol e glutamato
Prazo: 2 anos
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Espectroscopia de RM (MRS) para medir N-acetilaspartato (reversão da disfunção mitocondrial neuronal), mioinositol (prevenção da inflamação das células gliais) e glutamato (prevenção da excitotoxicidade).
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2 anos
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Mielinização
Prazo: 2 anos
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Taxa de Transferência Magnética (MTR) para avaliar a mielinização.
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2 anos
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Imagem do cordão cervical
Prazo: 2 anos
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Imagem da medula cervical para avaliar a neuroproteção da medula.
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2 anos
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Pontuações compostas de ressonância magnética/incapacidade
Prazo: 2 anos
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Pontuações compostas de MRI/incapacidade para aumentar a sensibilidade e estudar a interação dos mecanismos de tratamento.
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2 anos
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Níveis de neurofilamentos no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: 2 anos
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Quantificação dos níveis de neurofilamentos do líquido cefalorraquidiano (CSF) para medir a neuroproteção.
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2 anos
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A Tomografia de Coerência Óptica (OCT) mediu a espessura da Camada de Fibras Nervosas da Retina (RNFL)
Prazo: 2 anos
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A Tomografia de Coerência Óptica (OCT) mediu a espessura da Camada de Fibras Nervosas da Retina (RNFL) como uma medida de neuroproteção.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jeremy Chataway, University College, London
- Investigador principal: Siddharthan Chandran, University of Edinburgh
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Williams T, Alexander S, Blackstone J, De Angelis F, John N, Doshi A, Beveridge J, Braisher M, Gray E, Chataway J; MS-SMART and MS-STAT2 Investigators. Optimising recruitment in clinical trials for progressive multiple sclerosis: observational analysis from the MS-SMART and MS-STAT2 randomised controlled trials. Trials. 2022 Aug 9;23(1):644. doi: 10.1186/s13063-022-06588-z.
- Chataway J, De Angelis F, Connick P, Parker RA, Plantone D, Doshi A, John N, Stutters J, MacManus D, Prados Carrasco F, Barkhof F, Ourselin S, Braisher M, Ross M, Cranswick G, Pavitt SH, Giovannoni G, Gandini Wheeler-Kingshott CA, Hawkins C, Sharrack B, Bastow R, Weir CJ, Stallard N, Chandran S; MS-SMART Investigators. Efficacy of three neuroprotective drugs in secondary progressive multiple sclerosis (MS-SMART): a phase 2b, multiarm, double-blind, randomised placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2020 Mar;19(3):214-225. doi: 10.1016/S1474-4422(19)30485-5. Epub 2020 Jan 22.
- Connick P, De Angelis F, Parker RA, Plantone D, Doshi A, John N, Stutters J, MacManus D, Prados Carrasco F, Barkhof F, Ourselin S, Braisher M, Ross M, Cranswick G, Pavitt SH, Giovannoni G, Gandini Wheeler-Kingshott CA, Hawkins C, Sharrack B, Bastow R, Weir CJ, Stallard N, Chandran S, Chataway J; UK Multiple Sclerosis Society Clinical Trials Network. Multiple Sclerosis-Secondary Progressive Multi-Arm Randomisation Trial (MS-SMART): a multiarm phase IIb randomised, double-blind, placebo-controlled clinical trial comparing the efficacy of three neuroprotective drugs in secondary progressive multiple sclerosis. BMJ Open. 2018 Aug 30;8(8):e021944. doi: 10.1136/bmjopen-2018-021944.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Processos Neoplásicos
- Esclerose múltipla
- Esclerose Múltipla Progressiva Crônica
- Esclerose
- Neoplasia Metástase
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antagonistas de Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Aminoácidos Excitatórios
- Agentes Neuroprotetores
- Agentes de proteção
- Agentes Natriuréticos
- Drogas Psicotrópicas
- Inibidores de Captação de Serotonina
- Inibidores de Captação de Neurotransmissores
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes de Serotonina
- Antidepressivos
- Diuréticos
- Inibidores da enzima citocromo P-450
- Anticonvulsivantes
- Agentes antidepressivos de segunda geração
- Bloqueadores dos Canais de Sódio
- Inibidores do citocromo P-450 CYP2D6
- Diuréticos, Poupadores de Potássio
- Bloqueadores de canais iônicos com detecção de ácido
- Bloqueadores dos canais de sódio epiteliais
- Fluoxetina
- Riluzol
- Amilorida
Outros números de identificação do estudo
- 12/0219
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