Um estudo de fase 2 dirigido por biomarcador de SY-1425 em pacientes com leucemia mielóide aguda ou síndrome mielodisplásica
Um estudo de fase 2 dirigido por biomarcador de SY-1425, um agonista alfa do receptor de ácido retinóico seletivo, em pacientes adultos com leucemia mielóide aguda (AML) ou síndrome mielodisplásica (SMD)
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de fase 2, multicêntrico, que explora a atividade de SY-1425 em pacientes com AML não-APL recidivante ou refratária, MDS recidivante ou refratária de alto risco, AML virgem de tratamento recém-diagnosticada ou dependente de transfusão, MDS de baixo risco. Todos os pacientes devem ser avaliados quanto ao biomarcador associado ao superintensificador RARA ou biomarcador da via RARA no momento da avaliação de triagem do estudo. Os pacientes serão encaminhados para cada um dos seis braços com base no diagnóstico, tratamento anterior, grupo de risco e escolha do tratamento pelo investigador (agente único SY-1425 ou em combinação com azacitidina ou daratumumabe). SY-1425 será administrado a 6 mg/m2/dia oralmente dividido em duas doses. SY-1425 será administrado em um ciclo de tratamento de 28 dias e a dosagem será contínua. Para os pacientes recém-diagnosticados com LMA refratária e virgem ao tratamento recebendo a combinação de SY-1425 e azacitidina, azacitidina será administrada a 75 mg/m2/dia IV ou SC dias 1-7, e SY-1425 será administrado a 6 mg /m2/dia oralmente dividido em duas doses nos dias 8-28 em um ciclo de tratamento de 28 dias. Para os pacientes com AML não-APL recidivante ou refratário e pacientes com SMD de alto risco recidivante ou refratário recebendo a combinação de SY-1425 e daratumumabe, a dosagem diária de SY-1425 (nível de dose descrito acima) começará com uma introdução de 7 dias seguida por dosagem contínua em um ciclo de tratamento de 28 dias. Daratumumabe será administrado em uma dose de 16 mg/kg começando no Ciclo 1 Dia 1 semanalmente por 8 semanas (total de 8 doses), seguido de dosagem a cada 2 semanas por 16 semanas (total de 8 doses), seguido de dosagem a cada 4 semanas.
A dosagem continuará, a menos que: o paciente apresente toxicidade inaceitável, progressão/recaída da doença, busque terapia pós-remissão diferente de SY-1425 (agente único ou em combinação com azacitidina ou daratumumabe) ou o investigador determine que é do melhor interesse do paciente interromper o tratamento. Pacientes com LMA recém-diagnosticados que atingem CR/CRi ou PR durante o tratamento com agente único SY-1425 e, em seguida, recidiva, ou que não conseguem atingir CR/CRi ou PR após completar pelo menos 4 ciclos de tratamento com agente único SY-1425, são elegíveis para receber SY-1425 em combinação com azacitidina.
Os pacientes com SMD de baixo risco serão retirados do estudo na semana 24 se não apresentarem pelo menos uma resposta eritróide menor. Pacientes com MDS de baixo risco que, na opinião do investigador, estão recebendo benefício clínico, mas não atendem aos critérios de resposta eritróide menor, podem permanecer no estudo com a aprovação do patrocinador. Pacientes com MDS de baixo risco que continuaram após a semana 24 continuarão a receber tratamento até a recidiva eritroide, progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Uma visita de fim de tratamento será realizada para todos os pacientes com LMA e SMD de alto risco dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo, mas antes do início de quaisquer terapias subsequentes para monitorar a segurança e resolução de eventos adversos. Para pacientes com SMD de baixo risco, a visita de fim do tratamento também será a visita de fim do estudo, que será realizada 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Todos os pacientes com LMA e SMD de alto risco serão acompanhados a cada três meses para sobrevivência por até 2 anos e os pacientes que forem retirados antes da recaída também serão acompanhados para sobrevida livre de eventos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Rochester, New York, Estados Unidos
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Amiens, França
- CHU Amiens
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Bayonne, França
- Centre Hospitalier de la Côte Basque
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Bobigny, França
- Centre Hospitalier Universitiaire Hopital Avicenne
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Brest, França
- Hospital Morvan
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Le Chesnay, França
- Centre Hospitalier de Versailles - Hopital Andre Mignot
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Lyon, França
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Nantes, França
- Centre Hospitalier Universitaire Nantes
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Nice, França
- Nice Hospital, Archet Hospital 1 Clinical Hematology Service
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Paris, França
- Hopital Saint Louis
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Pessac, França
- Hôpital Haut Leveque, Centre Francois Magendie
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Vandoeuvre les nancy, França, 54511
- Centre Hospitalier universitaire Nancy
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Villejuif, França, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Os pacientes devem ter pelo menos 18 anos de idade.
Os pacientes devem ter:
uma. LMA não APL recidivante e/ou refratária que não conseguiu atingir uma remissão completa (CR) ou remissão parcial (PR) após a terapia de indução padrão, ou recaiu após qualquer duração de CR ou PR i. Os pacientes devem ter doença mensurável com blastos de medula óssea ≥5% na triagem
b. MDS recidivante e/ou refratária de alto risco (risco alto/muito alto, conforme definido pelo Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico Revisado (IPSS-R)) que falhou em atingir CR ou PR, ou qualquer melhora hematológica (HI, por IWG critérios de 2006) após terapia padrão com agentes hipometilantes (por exemplo, azacitidina, decitabina) ou recaiu após qualquer duração de CR ou PR ou HI i. Os pacientes devem ter doença mensurável com blastos de medula óssea > 5% na triagem
c. LMA não APL recém-diagnosticada e virgem de tratamento em pacientes que, no momento da entrada no estudo, provavelmente não tolerariam quimioterapia intensiva padrão devido à idade, status de desempenho ou comorbidades com base em pelo menos um dos seguintes critérios (Ferrara et al, 2013):
eu. Idade ≥ 75 anos ii. Status de desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 3 iii. História cardíaca de insuficiência cardíaca congestiva (CHF) ou fração de ejeção documentada (FE) ≤ 50% iv. Doença pulmonar com DLCO ≤ 65% ou FEVI ≤ 65% v. Depuração de creatinina ≥ 30 mL/min a < 45 mL/min vi. Insuficiência hepática com bilirrubina total > 1,5 a ≤ 3,0 x limite superior da normalidade (LSN) vii. Qualquer outra comorbidade que o Investigador julgue ser incompatível com quimioterapia intensiva, e revisada e aprovada pelo Patrocinador antes da inscrição
d. SMD de baixo risco dependente de transfusão sem a anormalidade del 5q, em pacientes refratários ao tratamento com eritropoetina ou com pouca probabilidade de responder ao tratamento com eritropoetina (EPO > 500).
eu. MDS de menor risco: Muito Baixo/Baixo/Risco Intermédio, conforme definido pela IPSS-R. ii. Anemia dependente de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) definida como oito semanas consecutivas sem transfusões de hemácias nas 16 semanas anteriores à entrada no estudo ou ≥4 transfusões de hemácias nas 8 semanas anteriores à entrada no estudo.
iii. Refratário ou inelegível para ESAs é definido como dependência de transfusão de hemácias, apesar do tratamento com ESA de ≥40.000 unidades/semana de eritropoietina humana recombinante por 8 semanas ou uma dose equivalente de darbepoetina (150 µg/semana) ou nível sérico de EPO >500 mU/ mL em pacientes não tratados anteriormente com AEEs.
Os pacientes devem ser avaliados quanto ao biomarcador associado ao superintensificador RARA ou biomarcador associado à via RARA no momento da triagem do estudo.
uma. Os pacientes nos braços 1, 2A, 3 e 4 devem ser positivos conforme definido por um limite pré-determinado
- Deve ser passível de aspirados seriados de medula óssea e amostragem de sangue periférico durante o estudo.
- ECOG Performance Status (PS) de 0, 1 ou 2. Para pacientes recém-diagnosticados com AML < 75 anos de idade, ECOG 0-3; para ≥ 75 anos de idade, ECOG 0-2.
Função adequada do órgão, conforme definido por:
- Bilirrubina total ≤ 1,5 x o limite superior do normal (LSN), a menos que haja suspeita de doença de Gilbert. Para pacientes recém-diagnosticados com LMA < 75 anos de idade, bilirrubina total ≤ 3 x LSN; para ≥ 75 anos de idade, bilirrubina total ≤ 1,5 x LSN.
- ALT e AST ≤ 3 x LSN ou ≤ 5 x LSN se infiltração hepática documentada com células leucêmicas
- Creatinina sérica ≤ 2,0 x LSN ou depuração de creatinina calculada ≥ 45 mL/min com base na estimativa de Cockroft-Gault GFR. Para pacientes recém-diagnosticados com LMA < 75 anos de idade, depuração de creatinina ≥ 30 mL/min; para ≥ 75 anos de idade, depuração de creatinina ≥ 45 mL/min.
- Uso descontinuado de quimioterapia, radioterapia ou fatores de crescimento por pelo menos 2 semanas antes do primeiro tratamento do estudo, com exceção da hidroxiureia.
- Nenhum agente experimental dentro de 2 semanas antes do primeiro tratamento do estudo.
- Nenhum indutor forte de CYP3A4 (ver Apêndice 13.5) dentro de 2 semanas antes do primeiro tratamento do estudo.
- Efeitos agudos resolvidos de qualquer terapia anterior de AML/MDS até a linha de base ou gravidade ≤ 1 CTCAE.
- Teste de gravidez de soro/urina (para mulheres com potencial para engravidar) negativo na triagem e imediatamente antes do início do tratamento (primeira dose).
Critério de exclusão:
- Leucemia promielocítica aguda (APL, subtipo M3 de AML) ou pacientes com translocação citogenética t(9:22).
- Hiperleucocitose (leucócitos ≥25 x 109/L) no início do estudo. Esses pacientes podem ser tratados com hidroxiureia de acordo com a prática de rotina e incluídos no estudo quando a contagem de leucócitos cair abaixo de 25 x 109/L.
- Pacientes sabidamente refratários a transfusões de plaquetas ou concentrados de hemácias de acordo com as Diretrizes Institucionais ou pacientes que recusam o suporte de produtos sanguíneos.
- Tratamento prévio com ácido retinóico all-trans (ATRA) ou retinóide sistêmico para o tratamento de malignidade hematológica.
- SY-1425 e combinação de daratumumabe apenas - Exposição prévia ou concomitante a daratumumabe ou outras terapias de CD385.
SY-1425 e combinação de daratumumabe apenas - O indivíduo tem um dos seguintes:
- Doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC) conhecida com volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) <50% do normal previsto. Observe que o teste de VEF1 é necessário para indivíduos com suspeita de DPOC e os indivíduos devem ser excluídos se o VEF1 for <50% do normal previsto.
- Asma persistente moderada ou grave conhecida nos últimos 2 anos ou asma não controlada de qualquer classificação. Observe que os indivíduos que atualmente têm asma intermitente controlada ou asma persistente leve controlada podem participar do estudo.
- Pacientes com malignidade ativa (não incluindo carcinoma basocelular, câncer de pele não melanoma, carcinoma cervical in situ, câncer de próstata localizado tratado com terapia hormonal). Pacientes com história de outros tipos de câncer devem estar livres da doença por pelo menos 2 anos.
- Pacientes com hipertrigliceridemia definida como >1000 mg/dL (CTCAE Grau 4).
- Pacientes com doença cardíaca clinicamente significativa, incluindo uma das seguintes atualmente ou nos últimos 6 meses: infarto do miocárdio, função cardíaca instável devido a angina instável ou insuficiência cardíaca congestiva, síndrome do QT longo congênito, torsades de pointes ou arritmias ventriculares significativas.
- Pacientes com leucemia ativa descontrolada do sistema nervoso central (SNC).
- Pacientes que tomam suplementos de vitamina A (>10.000 UI/d), a menos que descontinuados antes da primeira dose do medicamento do estudo ou com hipervitaminose A.
- Fêmeas grávidas; fêmeas que amamentam; e homens e mulheres com potencial para engravidar que não desejam usar dois métodos altamente eficazes de controle de natalidade, sendo um deles o método de barreira. Os Dispositivos Intrauterinos (DIU) e as pílulas anticoncepcionais não são métodos de barreira, mas são altamente eficazes, especialmente quando combinados com um método de barreira (p. preservativo de látex ou um diafragma ou capuz cervical) enquanto estiver tomando o produto experimental (SY-1425) e continuando o uso de contracepção por pelo menos 90 dias após a última dose do medicamento em estudo. Homens/mulheres não devem doar esperma ou óvulos durante esse período.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: R/R LMA não-APL ou R/R HR-MDS: Monoterapia com Tamibaroteno
Os participantes com LMA R/R não-APL ou R/R HR-MDS receberão tamibaroteno a 6 mg/m^2/dia em 2 doses divididas nos dias 1-28 de um ciclo de 28 dias.
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Administrado como comprimidos orais
Outros nomes:
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Experimental: LMA não-APL recentemente diagnosticada: monoterapia com tamibaroteno
Participantes recém-diagnosticados e virgens de tratamento com LMA não-APL que provavelmente não tolerariam a quimioterapia intensiva padrão receberão tamibaroteno a 6 mg/m^2/dia em 2 doses divididas nos dias 1-28 de um ciclo de 28 dias.
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Administrado como comprimidos orais
Outros nomes:
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Experimental: LMA não-APL recentemente diagnosticada: Tamibaroteno e Azacitidina
Participantes recém-diagnosticados e virgens de tratamento com LMA não-APL que provavelmente não tolerarão a quimioterapia intensiva padrão receberão tamibaroteno a 6 mg/m^2/dia em 2 doses divididas nos dias 8-28 de um ciclo de 28 dias, e azacitidina na dose de 75 mg/m^2 uma vez ao dia nos dias 1-7 de um ciclo de 28 dias.
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Administrado como comprimidos orais
Outros nomes:
Administrado por infusão intravenosa (IV) ou subcutânea (SC)
Outros nomes:
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Experimental: LR-MDS: Monoterapia com Tamibaroteno
Participantes com LR-MDS dependente de transfusão sem a anormalidade del 5q que são refratários ao tratamento com eritropoietina (EPO) ou com pouca probabilidade de responder ao tratamento com EPO receberão tamibaroteno a 6 mg/m^2/dia em 2 doses divididas nos Dias 1-28 de um ciclo de 28 dias.
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Administrado como comprimidos orais
Outros nomes:
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Experimental: R/R AML não-APL ou R/R HR-MDS: Tamibaroteno e Daratumumabe
Os participantes com LMA R/R não-APL ou R/R HR-MDS receberão tamibaroteno a 6 mg/m^2/dia em 2 doses divididas durante uma introdução de 7 dias e nos dias 1-28 de um 28- ciclo diário.
Os participantes também receberão daratumumabe na dose de 16 mg/kg começando no Ciclo 1, Dia 1, uma vez por semana durante 8 semanas, seguido de dosagem a cada 2 semanas durante 16 semanas, seguido de dosagem a cada 4 semanas.
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Administrado como comprimidos orais
Outros nomes:
Administrado por infusão intravenosa
Outros nomes:
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Experimental: R/R LMA não-APL: Tamibaroteno e Azacitidina
Os participantes com LMA R/R não-APL receberão tamibaroteno a 6 mg/m^2/dia em 2 doses divididas nos dias 8 a 28 de um ciclo de 28 dias, e azacitidina a 75 mg/m^2 uma vez ao dia nos dias 1-7 de um ciclo de 28 dias.
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Administrado como comprimidos orais
Outros nomes:
Administrado por infusão intravenosa (IV) ou subcutânea (SC)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de resposta geral (ORR) em participantes com LMA ou SMD com biomarcador positivo tratados com monoterapia com tamibaroteno ou em combinação com azacitidina
Prazo: Até 48 meses
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ORR foi definido como: LMA: número de participantes com remissão completa (CR), RC com recuperação incompleta do hemograma (CRi), RC com recuperação hematológica parcial (CRh), remissão parcial (PR) ou estado morfológico livre de leucemia (MLFS). ) determinado pelo investigador de acordo com os critérios AML revisados do Grupo de Trabalho Internacional (IWG).
HR-MDS: o número de participantes com CR, PR, RC medular (mCR) ou HI determinado pelo investigador de acordo com os critérios revisados do IWG MDS.
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Até 48 meses
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Taxa de independência transfusional (TIR) para participantes LR-MDS tratados com monoterapia com tamibaroteno
Prazo: Até 48 meses
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TIR foi definido como o número de participantes que alcançaram independência transfusional definida como 8 semanas consecutivas de independência transfusional de glóbulos vermelhos (RBC).
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Até 48 meses
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) tratados com tamibaroteno em combinação com daratumumabe
Prazo: Até 48 meses
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Um TEAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento do estudo/participação no estudo, considerada ou não relacionada ao medicamento do estudo após a primeira dose.
Um TEAE foi qualquer sinal desfavorável/não intencional (incluindo achados laboratoriais anormais), sintoma ou doença temporariamente associada ao medicamento do estudo.
Um TEAE grave resultou em morte, foi potencialmente fatal, exigiu hospitalização hospitalar/prolongamento da hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito na prole de um participante que recebeu o medicamento do estudo ou outros eventos médicos importantes.
Um resumo de eventos adversos graves e todos os outros eventos adversos não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo Eventos Adversos Relatados.
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Até 48 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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ORR em participantes de LMA positivos para o biomarcador associado ao superintensificador RARA tratado com tamibaroteno em combinação com azacitidina
Prazo: Até 48 meses
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ORR foi definido como: LMA: o número de participantes com CR, CRi, CRh, PR ou MLFS conforme determinado pelo investigador de acordo com os critérios revisados de LMA do IWG. De acordo com a análise pré-especificada, os dados não foram coletados para esta Medida de Resultado para o braço "R/R Non-APL AML ou R/R HR-MDS: Tamibaroteno Monoterapia", o braço "Newly Diagnosed Non-APL AML: Tamibarotene Monoterapia" e o braço "R/R não-APL AML ou R/R HR-MDS: Tamibarotene e Daratumumab", pois havia menos de 5 respondedores por braço. Os dados são apresentados de acordo com as especificações do plano de análise estatística. |
Até 48 meses
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ORR em participantes de LMA positivo para o biomarcador do fator regulador de interferon 8 (IRF8) e negativo para o biomarcador associado ao superintensificador RARA tratado com tamibaroteno em combinação com azacitidina
Prazo: Até 48 meses
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ORR foi definido como: LMA: número de participantes com CR, CRi, CRh, PR ou MLFS determinado pelo investigador de acordo com os critérios revisados de LMA do IWG. De acordo com a análise pré-especificada, os dados foram coletados para esta Medida de Resultado apenas para o braço que inscreveu os participantes positivos para IRF8 e que incluiu 5 ou mais respondedores. Os dados são apresentados de acordo com as especificações do plano de análise estatística. |
Até 48 meses
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ORR em participantes com LMA negativo para o biomarcador associado ao superintensificador RARA tratado com tamibaroteno em combinação com azacitidina
Prazo: Até 48 meses
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ORR foi definido como: AML: o número de participantes com CR, CRi, CRh, PR ou MLFS conforme determinado pelo investigador de acordo com os critérios revisados de AML do IWG. De acordo com a análise pré-especificada, os dados foram coletados para esta Medida de Resultado apenas para o braço que inscreveu os participantes RARA-negativos e que incluiu 5 ou mais respondedores. Os dados são apresentados de acordo com as especificações do plano de análise estatística. |
Até 48 meses
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ORR para participantes com LMA ou HR-MDS tratados com tamibaroteno em combinação com daratumumabe
Prazo: Até 48 meses
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ORR foi definido como: AML: o número de participantes com CR, CRi, CRh, PR ou MLFS conforme determinado pelo investigador de acordo com os critérios revisados de AML do IWG. HR-MDS: o número de participantes com CR, PR, mCR ou HI conforme determinado pelo investigador de acordo com os critérios revisados do IWG MDS. |
Até 48 meses
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Sobrevivência livre de eventos (EFS) em participantes com LMA e SMD tratados com monoterapia com tamibaroteno ou em combinação com azacitidina ou daratumumabe
Prazo: Até 48 meses
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A EFS foi definida como o tempo desde o primeiro tratamento até a data da documentação da recidiva da doença após RC, CRi ou morte, o que ocorrer primeiro. Se o participante não atingisse uma RC, a EFS era definida como o ponto de progressão ou morte, o que ocorresse primeiro. De acordo com a análise pré-especificada, os dados não foram coletados para o braço de LMA não-APL recém-diagnosticada: monoterapia com tamibaroteno, pois havia menos de 5 participantes no braço. Além disso, de acordo com a análise pré-especificada, não foram coletados dados para esta Medida de Resultado para o LR-MDS: braço de Monoterapia com Tamibaroteno. Os dados são apresentados de acordo com as especificações do plano de análise estatística. A mortalidade por todas as causas é relatada no módulo Eventos Adversos Relatados. |
Até 48 meses
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Duração da resposta (DOR) em participantes com LMA tratados com tamibaroteno em combinação com azacitidina
Prazo: Até 48 meses
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DOR foi definido como o tempo desde a primeira data de resposta CR, CRi, CRh, MLFS ou PR até a data da recaída. Conforme pré-especificado, os dados não foram coletados para esta Medida de Resultado para nenhum dos braços de Monoterapia com Tamibaroteno, ou R/R LMA não-APL ou R/R HR-MDS: braço de Tamibaroteno e Daratumumabe. Os dados são apresentados conforme especificado no plano de análise estatística. |
Até 48 meses
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Sobrevivência geral (SG) em participantes com LMA e SMD tratados com monoterapia com tamibaroteno ou em combinação com azacitidina ou daratumumabe
Prazo: Até 48 meses
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OS foi definido como o tempo desde o primeiro tratamento até a morte por qualquer causa. De acordo com a análise planejada, os dados não foram coletados para esta medida de resultado para LMA não-APL recentemente diagnosticada: braço de monoterapia com tamibaroteno, pois havia menos de 5 participantes no braço do estudo. Além disso, de acordo com a análise pré-especificada, não foram coletados dados para esta Medida de Resultado para o LR-MDS: braço de Monoterapia com Tamibaroteno. Os dados são apresentados conforme especificado no plano de análise estatística. A mortalidade por todas as causas é relatada no módulo Eventos Adversos Relatados. |
Até 48 meses
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Melhoria hematológica (HI) em participantes com LMA, HR-MDS e LR-MDS tratados com monoterapia com tamibaroteno ou em combinação com azacitidina ou daratumumabe
Prazo: Até 48 meses
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O HI foi definido de acordo com os critérios de resposta modificados do IWG para SMD como o número de participantes com uma resposta (com duração de pelo menos 8 semanas) após o primeiro tratamento, incluindo resposta eritroide, resposta plaquetária ou resposta neutrófilo. Os dados são apresentados de acordo com as especificações do plano de análise estatística. |
Até 48 meses
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Número de participantes com TEAEs em participantes com LMA e SMD tratados com monoterapia com tamibaroteno ou em combinação com azacitidina
Prazo: Até 48 meses
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Um TEAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento do estudo/participação no estudo, considerada ou não relacionada ao medicamento do estudo após a primeira dose.
Um TEAE foi qualquer sinal desfavorável/não intencional (incluindo achados laboratoriais anormais), sintoma ou doença temporariamente associada ao medicamento do estudo.
Um TEAE grave resultou em morte, foi potencialmente fatal, exigiu hospitalização hospitalar/prolongamento da hospitalização existente, deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito na prole de um participante que recebeu o medicamento do estudo ou outros eventos médicos importantes.
Um resumo de eventos adversos graves e todos os outros eventos adversos não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo Eventos Adversos Relatados.
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Até 48 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
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Mudanças nos escores totais da qualidade de vida relacionada à saúde relatada pelo paciente.
Prazo: Dentro de 20 meses
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Dentro de 20 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Syros Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doença
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Doenças da Medula Óssea
- Síndrome
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Pré-leucemia
- Síndromes Mielodisplásicas
- Agentes Antineoplásicos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Azacitidina
- Daratumumabe
Outros números de identificação do estudo
- SY-1425-201
- 2017-000783-14 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
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