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O Registro Internacional para a Síndrome de Leigh

30 de novembro de 2023 atualizado por: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
O objetivo deste estudo é desenvolver um banco de dados contendo informações clínicas e laboratoriais para pacientes com síndrome de Leigh. O objetivo é proporcionar uma maior compreensão da síndrome de Leigh permitindo uma maior caracterização desta doença.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

A síndrome de Leigh, também conhecida como encefalopatia necrotizante subaguda juvenil, é um distúrbio neurodegenerativo progressivo associado à disfunção da fosforilação oxidativa mitocondrial (OXPHOS). Descrita pela primeira vez em 1951 pelo neuropsiquiatra britânico Archibald Denis Leigh, a condição evoluiu de um diagnóstico post mortem para uma entidade clínica com achados radiológicos e laboratoriais característicos.

A síndrome de Leigh é uma doença rara e heterogênea, sendo difícil encontrar um número substancial de pacientes para estudar. A falta de dados de história natural na síndrome de Leigh e o pequeno número de pacientes incluídos em relatórios clínicos até agora limitaram a capacidade de compreender completamente a progressão desta doença e avaliar os fatores prognósticos. Um banco de dados da síndrome de Leigh ajudará a melhorar nossa compreensão dessa doença rara, levando a uma capacidade aprimorada de prever resultados e/ou melhorar os paradigmas de tratamento. A coleta de dados da história natural da síndrome de Leigh e a integração dessas informações em um banco de dados serão úteis para entender o curso da doença e identificar tendências.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

200

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Mary Kay Koenig, MD
  • Número de telefone: 713-500-7164
  • E-mail: leigh@uth.tmc.edu

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 100 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pessoas com diagnóstico de síndrome de Leigh.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todos os participantes com diagnóstico de síndrome de Leigh serão convidados a participar

Critério de exclusão:

  • Pessoas sem síndrome de Leigh

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Outro

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Síndrome de Leigh
Todas as pessoas diagnosticadas com síndrome de Leigh.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Características fenotípicas da síndrome de Leigh
Prazo: 10 anos
O objetivo deste projeto é coletar dados longitudinais sobre a história natural da síndrome de Leigh.
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

  • Investigador principal: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de junho de 2015

Conclusão Primária (Estimado)

17 de junho de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

17 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

2 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HSC-MS-14-0907

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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