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Das Internationale Register für das Leigh-Syndrom

30. November 2023 aktualisiert von: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Der Zweck dieser Studie ist die Entwicklung einer Datenbank mit klinischen und Laborinformationen für Patienten mit Leigh-Syndrom. Ziel ist es, ein besseres Verständnis des Leigh-Syndroms zu vermitteln, um eine weitere Charakterisierung dieser Krankheit zu ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Leigh-Syndrom, auch bekannt als juvenile subakute nekrotisierende Enzephalopathie, ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die mit einer Dysfunktion der mitochondrialen oxidativen Phosphorylierung (OXPHOS) einhergeht. Erstmals 1951 vom britischen Neuropsychiater Archibald Denis Leigh beschrieben, hat sich die Erkrankung von einer Post-Mortem-Diagnose zu einer klinischen Entität mit charakteristischen radiologischen und Laborbefunden entwickelt.

Das Leigh-Syndrom ist eine seltene und heterogene Erkrankung, bei der es schwierig ist, eine beträchtliche Anzahl von Patienten für die Untersuchung zu finden. Der Mangel an Daten zum natürlichen Verlauf des Leigh-Syndroms und die geringe Anzahl von Patienten, die bisher in klinische Berichte aufgenommen wurden, haben die Fähigkeit eingeschränkt, das Fortschreiten dieser Krankheit vollständig zu verstehen und prognostische Faktoren zu bewerten. Eine Leigh-Syndrom-Datenbank wird dazu beitragen, unser Verständnis dieser seltenen Krankheit zu verbessern, was zu einer verbesserten Fähigkeit führt, Ergebnisse vorherzusagen und/oder Behandlungsparadigmen zu verbessern. Das Sammeln von Daten zum natürlichen Verlauf des Leigh-Syndroms und die Integration dieser Informationen in eine Datenbank wird hilfreich sein, um den Krankheitsverlauf zu verstehen und Trends zu erkennen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Menschen mit der Diagnose Leigh-Syndrom.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Teilnehmer mit der Diagnose Leigh-Syndrom werden zur Teilnahme eingeladen

Ausschlusskriterien:

  • Menschen ohne Leigh-Syndrom

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Leigh-Syndrom
Alle Menschen, bei denen das Leigh-Syndrom diagnostiziert wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phänotypische Merkmale des Leigh-Syndroms
Zeitfenster: 10 Jahre
Das Ziel dieses Projekts ist es, Längsschnittdaten zum natürlichen Verlauf des Leigh-Syndroms zu sammeln.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Ermittler

  • Hauptermittler: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Juni 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

17. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Mai 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HSC-MS-14-0907

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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