Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowy rejestr zespołu Leigha

30 listopada 2023 zaktualizowane przez: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Celem pracy jest opracowanie bazy danych zawierającej informacje kliniczne i laboratoryjne dla pacjentów z zespołem Leigha. Celem jest zapewnienie lepszego zrozumienia zespołu Leigha, co umożliwi dalszą charakterystykę tej choroby.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Zespół Leigha, znany również jako młodzieńcza podostra martwicza encefalopatia, jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną związaną z dysfunkcją mitochondrialnej fosforylacji oksydacyjnej (OXPHOS). Po raz pierwszy opisany w 1951 roku przez brytyjskiego neuropsychiatrę Archibalda Denisa Leigh, stan ten ewoluował od diagnozy pośmiertnej do jednostki klinicznej z charakterystycznymi wynikami radiologicznymi i laboratoryjnymi.

Zespół Leigha jest rzadką i niejednorodną chorobą, trudno jest znaleźć znaczną liczbę pacjentów do zbadania. Brak danych dotyczących historii naturalnej zespołu Leigha oraz niewielka liczba pacjentów uwzględnionych w dotychczasowych doniesieniach klinicznych ograniczają możliwość pełnego zrozumienia progresji tej choroby i oceny czynników prognostycznych. Baza danych zespołu Leigha pomoże nam lepiej zrozumieć tę rzadką chorobę, prowadząc do lepszej zdolności przewidywania wyników i/lub udoskonalenia paradygmatów leczenia. Zbieranie danych dotyczących historii naturalnej zespołu Leigha i włączanie tych informacji do bazy danych będzie przydatne w zrozumieniu przebiegu choroby i identyfikacji trendów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z rozpoznaniem zespołu Leigha.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Do udziału zostaną zaproszeni wszyscy uczestnicy z rozpoznaniem zespołu Leigha

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby bez zespołu Leigha

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Zespół Leigha
Wszystkie osoby, u których zdiagnozowano zespół Leigha.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cechy fenotypowe zespołu Leigha
Ramy czasowe: 10 lat
Celem tego projektu jest zebranie danych podłużnych dotyczących historii naturalnej zespołu Leigha.
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Śledczy

  • Główny śledczy: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 czerwca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

17 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 maja 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HSC-MS-14-0907

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj