Um estudo de Rilzabrutinibe em pacientes adultos com trombocitopenia imune (PTI)
3 de fevereiro de 2026 atualizado por: Principia Biopharma, a Sanofi Company
Um estudo adaptativo, aberto, de determinação de dose, fase 1/2, que investiga a segurança, a farmacocinética e a atividade clínica do PRN1008, um inibidor oral de BTK, em pacientes com trombocitopenia imune recidivante
Este é um estudo de 2 partes (Parte A e B) adaptativo, aberto, de determinação de dose de PRN1008 em pacientes com PTI que são refratários ou recidivantes sem opções terapêuticas disponíveis e aprovadas, com uma contagem de plaquetas <30.000/μL em dois não conta antes de 7 dias de intervalo nos 15 dias anteriores ao início do tratamento.
A parte de determinação da dose do estudo foi concluída.
A dose de tratamento da Parte B é de 400 mg duas vezes ao dia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de 2 partes (Parte A e B) adaptativo, aberto, de determinação de dose de PRN1008 em aproximadamente 60 pacientes na Parte A e aproximadamente 25 pacientes na Parte B.
A Parte A inscreve pacientes com ITP que são refratários ou recidivantes sem opções terapêuticas disponíveis e aprovadas. Os pacientes elegíveis têm uma contagem de plaquetas <30.000/μL em duas contagens com intervalo não inferior a 7 dias nos 15 dias anteriores ao início do tratamento. O período de tratamento ativo é de 24 semanas e o período de acompanhamento pós-tratamento é de 4 semanas. Na parte de determinação da dose do estudo, cada paciente inscrito no estudo pode aumentar sua dose após 28 dias de terapia com PRN1008, se não apresentar uma resposta plaquetária ou toxicidade limitante da dose (DLT) no último nível de dose. Os pacientes que respondem ao PRN1008 por protocolo podem entrar em uma extensão de longo prazo.
A Parte B do estudo incluirá aproximadamente 25 pacientes com PTI que tiveram recaídas ou tiveram uma resposta insuficiente a terapias anteriores. Os pacientes elegíveis terão uma contagem de plaquetas <30.000/µL em duas ocasiões com intervalo não inferior a 7 dias, dentro de 15 dias antes do início do tratamento e uma contagem de plaquetas ≤35.000/µL no Dia 1 do Estudo (SD1). O estudo consiste em um período de triagem de 28 dias, período de tratamento ativo de 24 semanas e uma extensão de longo prazo. Após a última dose de PRN1008, haverá um período de acompanhamento de segurança de 4 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
86
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Australian Capital Territory
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Canberra, Australian Capital Territory, Austrália, 2605
- Investigational Site Number : 105
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2139
- Investigational Site Number : 104
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
- Investigational Site Number : 102
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Investigational Site Number : 101
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- Investigational Site Number : 106
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Austrália, 6005
- Investigational Site Number : 103
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Pleven, Bulgária, 5800
- Investigational Site Number : 213
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Sofia, Bulgária, 1431
- Investigational Site Number : 214
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Varna, Bulgária, 9010
- Investigational Site Number : 211
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- Investigational Site Number : 1161
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 1A1
- Investigational Site Number : 1162
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614-2868
- Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 1087
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1915
- RCCA MC LLC- Site Number : 1091
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2603
- Massachusetts General Hospital Cancer Center- Site Number : 1092
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center- Site Number : 1099
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Michigan
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Midland, Michigan, Estados Unidos, 48670
- Mid Michigan Medical Center- Site Number : 1086
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center- Site Number : 1097
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Pitt County Memorial Hospital- Site Number : 1095
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-4405
- Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Investigational Site Number : 727
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The Hague, Holanda, 2545 CH
- Investigational Site Number : 728
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Bergen, Noruega, N-5021
- Investigational Site Number : 542
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Grålum, Noruega, 1714
- Investigational Site Number : 541
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Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
- Investigational Site Number : 984
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Leicestershire
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Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE1 5WW
- Investigational Site Number : 981
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, E1 2ES
- Investigational Site Number : 983
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London, London, City of, Reino Unido, W12 0HS
- Investigational Site Number : 980
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Brno, Tcheca, 62500
- Investigational Site Number : 431
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Hradec Králové, Tcheca, 50005
- Investigational Site Number : 433
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Ostrava - Poruba, Tcheca, 70852
- Investigational Site Number : 434
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Prague, Tcheca, 12808
- Investigational Site Number : 432
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino, com idade entre 18 e 80 anos
- ITP relacionada ao sistema imunológico (primária e secundária)
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Abuso atual de drogas ou álcool
- História do transplante de órgãos sólidos
- Triagem positiva para HIV, hepatite B ou hepatite C
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Rilzabrutinibe (PRN1008) Diariamente
Parte A aproximadamente 60 pacientes: Até 24 semanas de tratamento aberto com PRN1008 400 mg BID; avaliação de segurança e dose. Os pacientes que respondem ao PRN1008 por protocolo podem entrar em uma extensão de longo prazo. Parte B aproximadamente 25 pacientes: Até 24 semanas de tratamento aberto com PRN1008 400 mg BID; avaliação de segurança e dose. Os pacientes que respondem ao PRN1008 por protocolo podem entrar em uma extensão de longo prazo |
Inibidor de BTK
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Parte A: Percentagem de Participantes que Alcançaram 2 ou Mais Contagens Plaquetárias Consecutivas por Nível de Dose Inicial e no Total
Prazo: Até 24 Semanas
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A percentagem de participantes que atingiram 2 ou mais contagens de plaquetas consecutivas, separadas por pelo menos 5 dias, de ≥50.000/microlitro (μL) e um aumento da contagem de plaquetas de ≥20.000/μL em relação à linha de base, por nível de dose inicial e no geral, sem utilização de medicação de resgate nas 4 semanas anteriores à última contagem elevada de plaquetas.
O intervalo de confiança (IC) de 95% baseou-se no método de Clopper-Pearson.
A média dos 2 resultados do rastreio e do resultado do Ciclo 1 Dia 1 foi utilizada como valor de linha de base.
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Até 24 Semanas
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Parte B: Percentagem de Participantes que Alcançaram Contagens de Plaquetas >=50.000/μL
Prazo: Até 24 Semanas
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A percentagem de participantes que atingiram contagens de plaquetas >=50.000/μL em pelo menos 8 das últimas 12 semanas do período de tratamento de 24 semanas sem o uso de medicação de resgate após 10 semanas de tratamento ativo.
O IC de 95% baseou-se no método exato de Clopper-Pearson.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET) e Eventos Adversos Emergentes do Tratamento Relacionados
Prazo: Desde a primeira dose de rilzabrutinib (Dia 1) até à última dose + 1 (até 294 dias)
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Evento adverso (EA): qualquer ocorrência médica indesejável num participante ou num participante de estudo clínico, temporalmente associada ao uso de rilzabrutinib, independentemente de ser considerada relacionada com rilzabrutinib.
EAET: EAs que se desenvolveram ou agravaram ou se tornaram graves no ou após a primeira administração da dose de rilzabrutinib (Dia 1).
Quaisquer EAET são considerados EAET relacionados com o tratamento de acordo com a avaliação do Investigador das circunstâncias do participante em torno do evento, e uma avaliação de quaisquer potenciais causas alternativas para determinar se um EAET pode ser considerado como relacionado com o rilzabrutinib.
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Desde a primeira dose de rilzabrutinib (Dia 1) até à última dose + 1 (até 294 dias)
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Parte B: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento e Eventos Adversos Emergentes do Tratamento Relacionados
Prazo: Desde a primeira dose de rilzabrutinib (Dia 1) até à última dose + 1 (aproximadamente 170 dias)
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EA qualquer ocorrência médica adversa num participante ou participante de estudo clínico, temporalmente associada ao uso de rilzabrutinibe, independentemente de ser considerada relacionada com rilzabrutinibe.
TEAEs: EAs que se desenvolveram ou agravaram ou se tornaram graves durante o período de emergência do tratamento, definido como qualquer momento após a primeira administração de dose de rilzabrutinibe (Dia 1).
Quaisquer TEAEs são considerados TEAEs relacionados com o tratamento de acordo com a avaliação do Investigador das circunstâncias do participante em torno do evento, e uma avaliação de quaisquer causas alternativas potenciais para determinar se um TEAE pode ser considerado como relacionado com rilzabrutinibe.
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Desde a primeira dose de rilzabrutinib (Dia 1) até à última dose + 1 (aproximadamente 170 dias)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A: Percentagem de Semanas com Contagem de Plaquetas >=50.000/μL por Nível de Dose Inicial e Global
Prazo: Até 24 Semanas
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A percentagem de semanas em que os participantes atingiram contagens de plaquetas >=50.000/μL no período de tratamento está resumida aqui.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Percentagem de Participantes com 4 de Entre as Últimas 8 Contagens de Plaquetas >=50.000/μL por Nível de Dose Inicial e Global
Prazo: Até 24 Semanas
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A percentagem de participantes que tiveram pelo menos 4 das últimas 8 contagens de plaquetas ≥50.000/μL está aqui resumida.
As últimas 8 contagens de plaquetas programadas são as medições realizadas nas últimas 8 semanas de tratamento com rilzabrutinib (dependendo da duração do tratamento, não necessariamente da Semana 19 à Semana 24) no período de tratamento.
O IC de 95% foi baseado no método de Clopper-Pearson.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Alteração em Relação ao Valor de Base para a Média das Contagens Plaquetárias Após o Dia 1 por Nível de Dose e Global
Prazo: Linha de base e até 24 semanas
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A média da contagem de plaquetas pós-Dia 1 é equivalente à média (da média das contagens de plaquetas pós-Dia 1 de cada participante), incluindo as contagens de plaquetas até 1 dia após a data da última dose de rilzabrutinibe e excluindo as contagens de plaquetas na data de resgate ou após esta, se aplicável.
A média dos 2 resultados do rastreio e do resultado do Ciclo 1 Dia 1 medidos em datas diferentes foi utilizada como valor de base.
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Linha de base e até 24 semanas
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Parte A: Número de Semanas com Contagem de Plaquetas ≥50.000/μL por Nível de Dose Inicial e Global
Prazo: Até 24 Semanas
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O número de semanas em que o participante atingiu contagens de plaquetas >=50.000/μL no período de tratamento está resumido aqui.
O número de semanas baseia-se no número de avaliações semanais programadas, por dia de estudo.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Número de Semanas com Contagem de Plaquetas ≥30.000/µL por Nível de Dose Inicial e Global
Prazo: Até 24 Semanas
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O número de semanas em que o participante atingiu contagens de plaquetas >=30.000/μL no período de tratamento é aqui resumido.
O número de semanas baseia-se no número de avaliações semanais programadas, por dia de estudo.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Tempo até Primeira Contagem Plaquetária >=50.000/μL em Todos os Níveis de Dosagem
Prazo: Até 24 Semanas
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O tempo até a primeira contagem de plaquetas >=50.000/μL durante o período de tratamento em dias foi calculado como: (data da primeira ocorrência de contagem de plaquetas >=50.000/μL - data da primeira administração de rilzabrutinib) +1.
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Até 24 Semanas
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Parte B: Número de Semanas com Contagem de Plaquetas ≥ 50 000/µL ou ≥ 30 000/µL e Duplicação da Linha de Base
Prazo: Até 24 Semanas
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O número de semanas em que o participante atingiu contagens de plaquetas com os seguintes limiares: >=50.000/μL ou >=30.000/μL e o dobro do valor basal na ausência de terapia de resgate (as contagens de plaquetas serão censuradas durante 4 semanas após a utilização de medicação de resgate, se administrada) são aqui resumidos.
O valor basal é definido como a média de 3 contagens de plaquetas: 2 contagens de plaquetas de rastreio qualificadas recolhidas no formulário eletrónico de relato de caso (eCRF) e a contagem de plaquetas da Semana 1 (dia 1 do estudo).
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Até 24 Semanas
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Parte B: Percentagem de Participantes que Alcançaram 2 ou Mais Contagens de Plaquetas Consecutivas
Prazo: Até 24 Semanas
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Percentagem de participantes que atingiram 2 ou mais contagens de plaquetas consecutivas, separadas por pelo menos 5 dias, de >=50.000/μL e um aumento da contagem de plaquetas de >=20.000/μL em relação à linha de base sem uso de medicação de resgate nas 4 semanas anteriores à contagem de plaquetas mais recente elevada são aqui resumidos.
A linha de base é definida como a média de 3 contagens de plaquetas: 2 contagens de plaquetas de rastreio qualificadas recolhidas no eCRF e a contagem de plaquetas da Semana 1 (dia 1 do estudo).
O IC 95% foi baseado no método exato de Clopper-Pearson.
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Até 24 Semanas
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Parte B: Número de Semanas com Contagem de Plaquetas ≥30.000/μL e Duplicação da Linha de Base
Prazo: Até 24 Semanas
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O número de semanas em que o participante atingiu contagens de plaquetas >=30.000/μL e o dobro do valor basal na ausência de terapia de resgate (as contagens de plaquetas serão censuradas durante 4 semanas após a utilização de medicação de resgate, se administrada) é resumido aqui.
O valor basal é definido como a média de 3 contagens de plaquetas: 2 contagens de plaquetas de rastreio qualificadas recolhidas no eCRF e a contagem de plaquetas da Semana 1 (dia de estudo 1).
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Até 24 Semanas
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Parte B: Percentagem de Participantes que Receberam Medicação de Resgate
Prazo: Até 24 Semanas
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A medicação de resgate é definida como qualquer terapia utilizada para resgatar um participante (1 de imunoglobulina intravenosa [IVIG], esteroides de alta dose, transfusão de plaquetas ou infusão de imunoglobulina anti-D).
A percentagem de participantes que receberam medicação de resgate é aqui resumida.
O IC de 95% baseou-se no método exato de Clopper-Pearson.
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Até 24 Semanas
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Parte B: Alteração em Relação à Linha de Base na Escala de Hemorragia da Púrpura Trombocitopénica Idiopática (EHPTI)
Prazo: Linha de base e até 24 semanas
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O IBLS é uma pontuação de avaliação de hemorragia.
O IBLS compreende 11 locais para mulheres e 10 locais para homens, e cada local é pontuado de 0 (nenhuma) a 2 (hemorragia acentuada).
A pontuação total geral varia de 0 a 22, com pontuações mais altas indicando maior presença de hemorragia acentuada.
Para cada participante, uma pontuação IBLS em cada visita foi calculada tomando a média entre 11 itens (10 para homens e mulheres pós-menopáusicas) em 9 locais anatómicos (8 para homens e mulheres pós-menopáusicas).
Para cada participante, uma pontuação IBLS média também foi calculada tomando a média de todas as visitas pós-linha de base durante o período de tratamento de 24 semanas.
O valor médio do IBLS varia de 0 a 2. Quanto menor for o valor médio do IBLS, mais saudáveis são os participantes.
Para a alteração em relação à linha de base, um valor negativo indica uma melhoria.
O valor da linha de base é definido como o último valor disponível antes da primeira dose de rilzabrutinib.
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Linha de base e até 24 semanas
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Parte A: Percentagem de Participantes que Receberam Medicação de Resgate por Níveis de Dose e no Total
Prazo: Até 24 Semanas
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A medicação de resgate é definida como qualquer terapia utilizada para resgatar um participante (1 de IVIG, esteroides em alta dose, transfusão de plaquetas ou infusão de imunoglobulina anti-D).
A percentagem de participantes que recebeu medicação de resgate para cada nível de dose e no total é resumida aqui.
O IC de 95% foi baseado no método de Clopper-Pearson.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Percentagem de Participantes com Evento Hemorrágico de Grau 2 ou Superior por Nível de Dose e Global
Prazo: Até 24 Semanas
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A percentagem de participantes com eventos hemorrágicos de intensidade grau 2 ou superior é resumida para cada nível de dose e no geral.
Os EATs com consulta padronizada do dicionário médico para atividades regulatórias (MedDRA) (SMQ) hemorragias foram determinados medicamente para análise de eventos hemorrágicos.
O IC de 95% foi baseado no método de Clopper-Pearson.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Número de Participantes com Escala da Ferramenta de Avaliação de Hemorragia na Púrpura Trombocitopénica Idiopática/Trombocitopenia Imune (ITP-BAT) por Nível de Dose
Prazo: Até 24 Semanas
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A escala ITP-BAT compreende 11 graus de 0 (nenhum) a 2 (hemorragia acentuada), com pontuações mais altas indicando maior presença de hemorragia acentuada, avaliada em 9 locais anatómicos (pele, oral, epistaxe, gastrointestinal [GI], urinário, ginecológico [GYN], pulmonar, hemorragia intracraniana [HEM], HEM subconjuntival) por histórico da semana anterior (Hx).
Além disso, 2 locais (pele e oral) também foram avaliados por exame físico (PE).
A hemorragia 'mais grave de sempre' experienciada em cada local foi classificada usando o mesmo sistema.
Aqui, 0 indica nenhuma; 1 indica 1-5 hematomas e/ou petéquias dispersas e 2 indica >5 hematomas com tamanho >2 centímetros (cm) e/ou petéquias difusas.
Cada participante somou as pontuações transformadas em todos os 11 locais por avaliação de visita.
A pontuação total geral varia de 0-22, sendo que a pontuação mais alta indica o pior resultado.
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Até 24 Semanas
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Parte A: Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2, 3 e 5 (cada ciclo com 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em momentos específicos para determinar a Cmax do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2, 3 e 5 (cada ciclo com 28 dias)
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Parte A: Tempo da Concentração Plasmática Máxima Observada (Tmax) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2, 3 e 5 (cada ciclo com 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em momentos específicos para determinar o tmax do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2, 3 e 5 (cada ciclo com 28 dias)
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Parte A: Área Sob a Curva da Concentração Plasmática-Tempo do Tempo Zero até à Última Concentração Quantificável (AUClast) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2, 3 e 5 (cada ciclo com 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em momentos específicos para determinar a AUClast do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2, 3 e 5 (cada ciclo com 28 dias)
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Parte A: Área Sob a Curva de Concentração-Tempo no Plasma do Tempo Zero ao Infinito (AUCinf) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em intervalos de tempo específicos para determinar a AUCinf do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo 28 dias)
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Parte A: Meia-Vida de Eliminação (t1/2) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em momentos específicos para determinar a t1/2 do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo 28 dias)
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Parte A: Volume Aparente de Distribuição do Fármaco Após Administração Oral (Vz/F) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em momentos específicos para determinar o Vz/F do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo 28 dias)
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Parte A: Depuração Total Aparente do Fármaco do Plasma Após Administração Oral (CL/F) do Rilzabrutinib
Prazo: Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo com 28 dias)
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As amostras de plasma foram recolhidas em intervalos de tempo específicos para determinar o CL/F do rilzabrutinib.
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Dia 1 dos Ciclos 1, 2 e 3 (cada ciclo com 28 dias)
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Parte B: Concentração Plasmática de Rilzabrutinib
Prazo: Pré-dose e 2 horas após a dose nos Dias 1, 29 e 57
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As amostras de plasma foram recolhidas em momentos específicos para avaliação das concentrações farmacocinéticas (PK) do rilzabrutinib.
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Pré-dose e 2 horas após a dose nos Dias 1, 29 e 57
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Olga Bandman, MD, Principia Biopharma
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Del Pozo Martin Y. 2021 ASH annual meeting. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e92-e93. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00384-7. Epub 2021 Dec 16. No abstract available.
- Kuter DJ, Efraim M, Mayer J, Trneny M, McDonald V, Bird R, Regenbogen T, Garg M, Kaplan Z, Tzvetkov N, Choi PY, Jansen AJG, Kostal M, Baker R, Gumulec J, Lee EJ, Cunningham I, Goncalves I, Warner M, Boccia R, Gernsheimer T, Ghanima W, Bandman O, Burns R, Neale A, Thomas D, Arora P, Zheng B, Cooper N. Rilzabrutinib, an Oral BTK Inhibitor, in Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2022 Apr 14;386(15):1421-1431. doi: 10.1056/NEJMoa2110297.
- Cooper N, Jansen AJG, Bird R, Mayer J, Sholzberg M, Tarantino MD, Garg M, Ypma PF, McDonald V, Percy C, Kostal M, Goncalves I, Bogdanov LH, Gernsheimer TB, Diab R, Yao M, Daak A, Kuter DJ. Efficacy and Safety Results With Rilzabrutinib, an Oral Bruton Tyrosine Kinase Inhibitor, in Patients With Immune Thrombocytopenia: Phase 2 Part B Study. Am J Hematol. 2025 Mar;100(3):439-449. doi: 10.1002/ajh.27539. Epub 2025 Jan 22.
- Kuter DJ, Mayer J, Efraim M, Bogdanov LH, Baker R, Kaplan Z, Garg M, Trneny M, Choi PY, Jansen AJG, McDonald V, Bird R, Gumulec J, Kostal M, Gernsheimer T, Ghanima W, Daak A, Cooper N. Long-term treatment with rilzabrutinib in patients with immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2024 Apr 9;8(7):1715-1724. doi: 10.1182/bloodadvances.2023012044.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de março de 2018
Conclusão Primária (Real)
31 de janeiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
11 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de janeiro de 2018
Primeira postagem (Real)
10 de janeiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças hemic e linfáticas
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
Outros números de identificação do estudo
- DFI17124
- PRN1008-010 (Outro identificador: Principia Biopharma)
- U1111-1260-4044 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2023-509397-39 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .