Исследование рилзабрутиниба у взрослых пациентов с иммунной тромбоцитопенией (ИТП)
30 января 2024 г. обновлено: Principia Biopharma, a Sanofi Company
Адаптивное открытое исследование фазы 1/2 по подбору дозы, посвященное изучению безопасности, фармакокинетики и клинической активности PRN1008, перорального ингибитора BTK, у пациентов с рецидивирующей иммунной тромбоцитопенией
Это адаптивное открытое исследование PRN1008, состоящее из 2 частей (части A и B), для определения дозы у пациентов с рефрактерной или рецидивирующей ИТП, не имеющих доступных и утвержденных терапевтических вариантов, с количеством тромбоцитов <30 000/мкл в двух исследованиях. не ранее, чем через 7 дней в течение 15 дней до начала лечения.
Часть исследования, посвященная определению дозы, завершена.
Лечебная доза части B составляет 400 мг два раза в день.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это адаптивное открытое исследование по определению дозы PRN1008, состоящее из 2 частей (части A и B), примерно у 60 пациентов в части A и примерно у 25 пациентов в части B.
Часть A включает пациентов с рефрактерной или рецидивирующей ИТП, у которых нет доступных и утвержденных терапевтических вариантов. Подходящие пациенты имеют количество тромбоцитов <30 000/мкл при двух подсчетах не ранее чем через 7 дней в течение 15 дней до начала лечения. Активный период лечения составляет 24 недели, период наблюдения после лечения — 4 недели. В части определения дозы каждому пациенту, включенному в исследование, разрешается повышать свою дозу после 28 дней терапии PRN1008, если у них не наблюдается реакции тромбоцитов или дозолимитирующей токсичности (DLT) на момент начала лечения. уровень последней дозы. Пациенты, которые отвечают на PRN1008 по протоколу, могут получить долгосрочное продление.
Часть B исследования будет включать примерно 25 пациентов с ИТП, у которых возник рецидив или у которых был недостаточный ответ на предыдущую терапию. Подходящие пациенты будут иметь количество тромбоцитов <30 000/мкл в двух случаях с интервалом не менее 7 дней в течение 15 дней до начала лечения и количество тромбоцитов ≤35 000/мкл в день исследования 1 (SD1). Исследование состоит из 28-дневного периода скрининга, 24-недельного периода активного лечения и долгосрочного продления. После последней дозы PRN1008 будет 4-недельный период наблюдения за безопасностью.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
81
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Australian Capital Territory
-
Canberra, Australian Capital Territory, Австралия, 2605
- Investigational Site Number : 105
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2139
- Investigational Site Number : 104
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Австралия, 4102
- Investigational Site Number : 102
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Investigational Site Number : 101
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3050
- Investigational Site Number : 106
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия, 6005
- Investigational Site Number : 103
-
-
-
-
-
Pleven, Болгария, 5800
- Investigational Site Number : 213
-
Sofia, Болгария, 1431
- Investigational Site Number : 214
-
Varna, Болгария, 9010
- Investigational Site Number : 211
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
- Investigational Site Number : 1161
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3A 1A1
- Investigational Site Number : 1162
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
- Investigational Site Number : 727
-
s-Gravenhage, Нидерланды, 2545 CH
- Investigational Site Number : 728
-
-
-
-
-
Bergen, Норвегия, N-5021
- Investigational Site Number : 542
-
Gralum, Норвегия, 1714
- Investigational Site Number : 541
-
-
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Соединенное Королевство, LE1 5WW
- Investigational Site Number : 981
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Соединенное Королевство, E1 2ES
- Investigational Site Number : 983
-
London, London, City Of, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Investigational Site Number : 980
-
-
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute Site Number : 1087
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817-1915
- RCCA MC LLC Site Number : 1091
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-2603
- Massachusetts General Hospital Cancer Center Site Number : 1092
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center Site Number : 1099
-
-
Michigan
-
Midland, Michigan, Соединенные Штаты, 48670
- Mid Michigan Medical Center Site Number : 1086
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 1097
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
- Pitt County Memorial Hospital Site Number : 1095
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109-4405
- Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 62500
- Investigational Site Number : 431
-
Hradec Kralove, Чехия, 50005
- Investigational Site Number : 433
-
Ostrava - Poruba, Чехия, 70852
- Investigational Site Number : 434
-
Praha 2, Чехия, 12808
- Investigational Site Number : 432
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет
- Иммунозависимая ИТП (как первичная, так и вторичная)
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие женщины
- Текущее злоупотребление наркотиками или алкоголем
- История трансплантации твердых органов
- Положительный результат скрининга на ВИЧ, гепатит В или гепатит С
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рилзабрутиниб (PRN1008) Ежедневно
Часть A, примерно 60 пациентов: открытое лечение PRN1008 в дозе 400 мг два раза в день до 24 недель; оценка безопасности и дозы. Пациенты, которые реагируют на PRN1008 согласно протоколу, могут пройти долгосрочное продление. Часть B, примерно 25 пациентов: открытое лечение PRN1008 в дозе 400 мг два раза в день до 24 недель; оценка безопасности и дозы. Пациенты, которые реагируют на PRN1008 по протоколу, могут пройти долгосрочное продление. |
Ингибитор БТК
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть A и B: Частота нежелательных явлений, возникших после лечения (показатель безопасности)
Временное ограничение: 24 недели лечения, долгосрочное продление и 4 недели последующего наблюдения после последней дозы]
|
Частота, тяжесть и взаимосвязь TEAE в период лечения и через 4 недели наблюдения после получения последней дозы.
|
24 недели лечения, долгосрочное продление и 4 недели последующего наблюдения после последней дозы]
|
|
Часть A: Последовательное увеличение количества тромбоцитов (результат эффективности)
Временное ограничение: 24 недели
|
Доля субъектов, способных два или более раза подряд достичь уровня тромбоцитов ≥ 50 000/мкл И увеличения количества тромбоцитов ≥20 000/мкл по сравнению с исходным уровнем без использования препаратов для экстренной помощи
|
24 недели
|
|
Часть B: Устойчивое увеличение количества тромбоцитов (результат эффективности)
Временное ограничение: 24 недели
|
Доля пациентов, способных достичь уровня тромбоцитов ≥50 000/мкл по крайней мере в течение 8 из последних 12 недель 24-недельного периода лечения без применения препаратов неотложной помощи
|
24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Olga Bandman, MD, Principia Biopharma
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Del Pozo Martin Y. 2021 ASH annual meeting. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e92-e93. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00384-7. Epub 2021 Dec 16. No abstract available.
- Kuter DJ, Efraim M, Mayer J, Trneny M, McDonald V, Bird R, Regenbogen T, Garg M, Kaplan Z, Tzvetkov N, Choi PY, Jansen AJG, Kostal M, Baker R, Gumulec J, Lee EJ, Cunningham I, Goncalves I, Warner M, Boccia R, Gernsheimer T, Ghanima W, Bandman O, Burns R, Neale A, Thomas D, Arora P, Zheng B, Cooper N. Rilzabrutinib, an Oral BTK Inhibitor, in Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2022 Apr 14;386(15):1421-1431. doi: 10.1056/NEJMoa2110297.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 марта 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 января 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 января 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 января 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- DFI17124
- PRN1008-010 (Другой идентификатор: Principia Biopharma)
- U1111-1260-4044 (Идентификатор реестра: ICTRP)
- 2023-509397-39 (Идентификатор реестра: CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .