Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A rilzabrutinib vizsgálata immunthrombocytopeniában (ITP) szenvedő felnőtt betegeknél

2024. január 30. frissítette: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Adaptív, nyílt, dóziskereső, 1/2 fázisú vizsgálat a PRN1008, egy orális BTK-gátló biztonságosságát, farmakokinetikáját és klinikai aktivitását vizsgálva kiújult immunthrombocytopeniában szenvedő betegeknél

Ez egy 2 részből álló (A és B rész) adaptív, nyílt, dóziskereső vizsgálat a PRN1008-ról olyan ITP-ben szenvedő betegeknél, akik refrakterek vagy relapszusban szenvednek, és nem állnak rendelkezésre és jóváhagyott terápiás lehetőségek, és két beteg vérlemezkeszáma <30 000/μl. legkorábban 7 nap különbséggel számít a kezelés megkezdése előtti 15 napon belül. A vizsgálat dóziskereső része befejeződött. A B. rész kezelési adagja 400 mg naponta kétszer.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2 részes (A és B rész) adaptív, nyílt, dóziskereső vizsgálat a PRN1008-ról körülbelül 60 betegen az A részben és körülbelül 25 betegen a B részben.

Az A rész olyan ITP-ben szenvedő betegeket von be, akik refrakterek vagy kiújultak, és nem állnak rendelkezésre és jóváhagyott terápiás lehetőségek. A jogosult betegek thrombocytaszáma <30 000/μl két mérésnél, legkorábban 7 napos különbséggel a kezelés megkezdése előtti 15 napon belül. Az aktív kezelési időszak 24 hét, a kezelés utáni követési időszak 4 hét. A vizsgálat dózismegállapítási részében minden vizsgálatba bevont beteg titrálhatja az adagját 28 napos PRN1008 terápia után, ha nem tapasztal thrombocyta választ vagy dóziskorlátozó toxicitást (DLT) utolsó dózisszint. Azok a betegek, akik protokollonként reagálnak a PRN1008-ra, hosszú távú meghosszabbítást kezdeményezhetnek.

A vizsgálat B része körülbelül 25 ITP-ben szenvedő beteget von be, akiknél kiújultak vagy nem reagáltak megfelelően a korábbi terápiákra. A jogosult betegek thrombocytaszáma <30 000/µL lesz, két alkalommal, legalább 7 napos időközönként, a kezelés megkezdése előtt 15 napon belül, és ≤35 000/µL az 1. vizsgálati napon (SD1). A vizsgálat egy 28 napos szűrési időszakból, egy 24 hetes aktív kezelési időszakból és egy hosszú távú meghosszabbításból áll. A PRN1008 utolsó adagja után 4 hetes biztonsági követési időszak következik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

81

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Australian Capital Territory
      • Canberra, Australian Capital Territory, Ausztrália, 2605
        • Investigational Site Number : 105
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2139
        • Investigational Site Number : 104
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Investigational Site Number : 102
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Investigational Site Number : 101
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Investigational Site Number : 106
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6005
        • Investigational Site Number : 103
  • Bulgária
      • Pleven, Bulgária, 5800
        • Investigational Site Number : 213
      • Sofia, Bulgária, 1431
        • Investigational Site Number : 214
      • Varna, Bulgária, 9010
        • Investigational Site Number : 211
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 62500
        • Investigational Site Number : 431
      • Hradec Kralove, Csehország, 50005
        • Investigational Site Number : 433
      • Ostrava - Poruba, Csehország, 70852
        • Investigational Site Number : 434
      • Praha 2, Csehország, 12808
        • Investigational Site Number : 432
  • Egyesült Királyság
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Egyesült Királyság, LE1 5WW
        • Investigational Site Number : 981
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Egyesült Királyság, E1 2ES
        • Investigational Site Number : 983
      • London, London, City Of, Egyesült Királyság, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 980
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute Site Number : 1087
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20817-1915
        • RCCA MC LLC Site Number : 1091
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-2603
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center Site Number : 1092
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center Site Number : 1099
    • Michigan
      • Midland, Michigan, Egyesült Államok, 48670
        • Mid Michigan Medical Center Site Number : 1086
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 1097
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Pitt County Memorial Hospital Site Number : 1095
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109-4405
        • Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
        • Investigational Site Number : 727
      • s-Gravenhage, Hollandia, 2545 CH
        • Investigational Site Number : 728
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Investigational Site Number : 1161
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 1A1
        • Investigational Site Number : 1162
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia, N-5021
        • Investigational Site Number : 542
      • Gralum, Norvégia, 1714
        • Investigational Site Number : 541

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női betegek, 18 és 80 év közöttiek
  • Immunrendszeri eredetű ITP (primer és másodlagos)

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők
  • Jelenlegi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
  • A szilárd szervátültetés története
  • Pozitív HIV, hepatitis B vagy hepatitis C szűrés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Rilzabrutinib (PRN1008) Naponta

A rész körülbelül 60 beteg: Legfeljebb 24 hetes nyílt kezelés PRN1008 400 mg BID-vel; biztonságosság és dózis értékelése. Azok a betegek, akik protokollonként reagálnak a PRN1008-ra, hosszú távú meghosszabbításra léphetnek.

B rész körülbelül 25 beteg: Legfeljebb 24 hetes nyílt kezelés PRN1008 400 mg BID-vel; biztonságosság és dózis értékelése. Azok a betegek, akik protokollonként reagálnak a PRN1008-ra, hosszú távú meghosszabbításra léphetnek
Drog: Rilzabrutinib
BTK inhibitor
Más nevek:
  • PRN1008

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A és B rész: A kezeléssel kapcsolatos sürgős nemkívánatos események előfordulása (biztonsági eredmény)
Időkeret: 24 hetes kezelés, hosszú távú meghosszabbítás és 4 hét követés az utolsó adag után]
A TEAE előfordulási gyakorisága, súlyossága és kapcsolata a kezelési időszak alatt és az utolsó adag beadásától számított 4 hetes követés során.
24 hetes kezelés, hosszú távú meghosszabbítás és 4 hét követés az utolsó adag után]
A rész: Egymás után megnövekedett vérlemezkeszám (hatékonysági eredmény mérése)
Időkeret: 24 hét
Azon alanyok aránya, akik két vagy több egymást követő ≥ 50 000/μL thrombocytaszámot és a kiindulási értékhez képest ≥ 20 000/μL thrombocytaszám-növekedést képesek elérni mentőgyógyszer alkalmazása nélkül
24 hét
B rész: A vérlemezkeszám tartós növekedése (hatékonysági eredmény mérése)
Időkeret: 24 hét
Azon betegek aránya, akik a 24 hetes kezelési időszak utolsó 12 hetéből legalább 8-ban 50 000/μl-nél nagyobb vérlemezkeszámot tudtak elérni mentőgyógyszer alkalmazása nélkül
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Olga Bandman, MD, Principia Biopharma

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 3.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DFI17124
  • PRN1008-010 (Egyéb azonosító: Principia Biopharma)
  • U1111-1260-4044 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2023-509397-39 (Registry Identifier: CTIS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Immun thrombocytopenia

Klinikai vizsgálatok a Rilzabrutinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in India

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel