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Un estudio de rilzabrutinib en pacientes adultos con trombocitopenia inmune (ITP)

30 de enero de 2024 actualizado por: Principia Biopharma, a Sanofi Company

Un estudio adaptativo, abierto, de búsqueda de dosis, de fase 1/2 que investiga la seguridad, la farmacocinética y la actividad clínica de PRN1008, un inhibidor oral de BTK, en pacientes con trombocitopenia inmunitaria recidivante

Este es un estudio de dos partes (Parte A y B) adaptable, abierto, de búsqueda de dosis de PRN1008 en pacientes con PTI que son refractarios o en recaída sin opciones terapéuticas disponibles y aprobadas, con un recuento de plaquetas <30,000/μL en dos cuenta no antes de 7 días de diferencia en los 15 días antes de que comience el tratamiento. La parte de búsqueda de dosis del estudio se ha completado. La dosis de tratamiento de la Parte B es de 400 mg dos veces al día.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de dos partes (Parte A y B) adaptable, abierto, de búsqueda de dosis de PRN1008 en aproximadamente 60 pacientes en la Parte A y aproximadamente 25 pacientes en la Parte B.

La Parte A inscribe a pacientes con ITP que son refractarios o recaen sin opciones terapéuticas disponibles y aprobadas. Los pacientes elegibles tienen un recuento de plaquetas <30 000/μL en dos recuentos con no menos de 7 días de diferencia en los 15 días anteriores al inicio del tratamiento. El período de tratamiento activo es de 24 semanas y el período de seguimiento posterior al tratamiento es de 4 semanas. En la parte del estudio de búsqueda de dosis, cada paciente inscrito en el estudio puede aumentar su dosis después de 28 días de terapia con PRN1008, si no experimenta una respuesta plaquetaria o una toxicidad limitante de la dosis (DLT) en el último nivel de dosis. Los pacientes que respondan a PRN1008 por protocolo pueden entrar en una extensión a largo plazo.

La Parte B del estudio incluirá aproximadamente 25 pacientes con PTI que han recaído o tienen una respuesta insuficiente a las terapias anteriores. Los pacientes elegibles tendrán un recuento de plaquetas <30 000/µL en dos ocasiones con no menos de 7 días de diferencia, dentro de los 15 días anteriores al comienzo del tratamiento y un recuento de plaquetas de ≤35 000/µL en el día 1 del estudio (SD1). El estudio consta de un período de selección de 28 días, un período de tratamiento activo de 24 semanas y una extensión a largo plazo. Después de la última dosis de PRN1008 habrá un período de seguimiento de seguridad de 4 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

81

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Australian Capital Territory
      • Canberra, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Investigational Site Number : 105
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2139
        • Investigational Site Number : 104
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Investigational Site Number : 102
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Investigational Site Number : 101
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Investigational Site Number : 106
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6005
        • Investigational Site Number : 103
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5800
        • Investigational Site Number : 213
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Investigational Site Number : 214
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • Investigational Site Number : 211
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
        • Investigational Site Number : 1161
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 1A1
        • Investigational Site Number : 1162
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 62500
        • Investigational Site Number : 431
      • Hradec Kralove, Chequia, 50005
        • Investigational Site Number : 433
      • Ostrava - Poruba, Chequia, 70852
        • Investigational Site Number : 434
      • Praha 2, Chequia, 12808
        • Investigational Site Number : 432
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute Site Number : 1087
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1915
        • RCCA MC LLC Site Number : 1091
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2603
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center Site Number : 1092
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center Site Number : 1099
    • Michigan
      • Midland, Michigan, Estados Unidos, 48670
        • Mid Michigan Medical Center Site Number : 1086
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 1097
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Pitt County Memorial Hospital Site Number : 1095
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-4405
        • Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, N-5021
        • Investigational Site Number : 542
      • Gralum, Noruega, 1714
        • Investigational Site Number : 541
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Investigational Site Number : 727
      • s-Gravenhage, Países Bajos, 2545 CH
        • Investigational Site Number : 728
  • Reino Unido
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE1 5WW
        • Investigational Site Number : 981
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Reino Unido, E1 2ES
        • Investigational Site Number : 983
      • London, London, City Of, Reino Unido, W12 0HS
        • Investigational Site Number : 980

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos, de 18 a 80 años
  • PTI relacionada con la inmunidad (tanto primaria como secundaria)

Criterio de exclusión:

  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Abuso actual de drogas o alcohol
  • Historia del trasplante de órgano sólido
  • Detección positiva de VIH, hepatitis B o hepatitis C

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Rilzabrutinib (PRN1008) Diario

Parte A aproximadamente 60 pacientes: hasta 24 semanas de tratamiento abierto con PRN1008 400 mg dos veces al día; evaluación de dosis y seguridad. Los pacientes que respondan a PRN1008 según el protocolo pueden ingresar a una extensión a largo plazo.

Parte B aproximadamente 25 pacientes: hasta 24 semanas de tratamiento abierto con PRN1008 400 mg dos veces al día; evaluación de dosis y seguridad. Los pacientes que respondan a PRN1008 según el protocolo pueden ingresar a una extensión a largo plazo
Droga: Rilzabrutinib
Inhibidor de BTK
Otros nombres:
  • PRN1008

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte A y B: Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (medida de resultado de seguridad)
Periodo de tiempo: 24 semanas de tratamiento, extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis]
La incidencia, gravedad y relación de los TEAE durante el período de tratamiento y en el seguimiento de 4 semanas desde la última dosis recibida.
24 semanas de tratamiento, extensión a largo plazo y 4 semanas de seguimiento después de la última dosis]
Parte A: Conteos aumentados de plaquetas consecutivos (medida de resultado de eficacia)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Proporción de sujetos capaces de lograr dos o más recuentos de plaquetas consecutivos de ≥ 50 000/μL Y un aumento del recuento de plaquetas de ≥20 000/μL desde el inicio, sin el uso de medicación de rescate
24 semanas
Parte B: Aumento sostenido en el recuento de plaquetas (medida de resultado de eficacia)
Periodo de tiempo: 24 semanas
Proporción de pacientes capaces de alcanzar recuentos de plaquetas ≥50 000/μL en al menos 8 de las últimas 12 semanas del período de tratamiento de 24 semanas sin el uso de medicación de rescate
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Principia Biopharma, a Sanofi Company

Investigadores

  • Director de estudio: Olga Bandman, MD, Principia Biopharma

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de marzo de 2018

Finalización primaria (Actual)

31 de enero de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

10 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DFI17124
  • PRN1008-010 (Otro identificador: Principia Biopharma)
  • U1111-1260-4044 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2023-509397-39 (Identificador de registro: CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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