免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者におけるリルザブルチニブの研究
2024年1月30日 更新者：Principia Biopharma, a Sanofi Company
再発性免疫性血小板減少症患者における経口BTK阻害剤であるPRN1008の安全性、薬物動態、および臨床活性を調査する適応型、非盲検、用量設定、第1/2相試験
これは、利用可能で承認された治療オプションがなく、血小板数が 30,000/μL 未満である難治性または再発の ITP 患者における PRN1008 の 2 部構成 (パート A および B) 適応型、非盲検、用量設定研究です。治療開始前の 15 日間で 7 日以内にカウントされます。
研究の用量設定部分は完了しました。
パート B の治療用量は、1 日 2 回 400 mg です。
調査の概要
詳細な説明
これは、パート A で約 60 人の患者、パート B で約 25 人の患者における PRN1008 の 2 パート (パート A およびパート B) 適応型、非盲検、用量設定研究です。
パート A では、利用可能で承認された治療法の選択肢がない難治性または再発の ITP 患者を登録します。 適格な患者は、治療開始前の15日間で7日以内に2つのカウントで血小板数が30,000 /μL未満です。 積極的な治療期間は 24 週間で、治療後のフォローアップ期間は 4 週間です。 試験の用量設定部分では、試験に登録された各患者は、28 日間の PRN1008 治療後に用量を漸増することが許可されます。最後の投与レベル。 プロトコルごとにPRN1008に反応した患者は、長期延長に入る可能性があります。
研究のパート B には、再発したか、以前の治療法に対する反応が不十分な約 25 人の ITP 患者が含まれます。 適格な患者は、血小板数が30,000 / µL未満で、7日以上離れた2回、治療開始前の15日以内、および研究1日目（SD1）の血小板数が35,000 / µL以下です。 この研究は、28 日間のスクリーニング期間、24 週間の積極的な治療期間、および長期延長で構成されています。 PRN1008の最終投与後、4週間の安全性追跡期間があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
81
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Peoria、Illinois、アメリカ、61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute Site Number : 1087
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20817-1915
- RCCA MC LLC Site Number : 1091
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-2603
- Massachusetts General Hospital Cancer Center Site Number : 1092
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center Site Number : 1099
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Michigan
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Midland、Michigan、アメリカ、48670
- Mid Michigan Medical Center Site Number : 1086
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center Site Number : 1097
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- Pitt County Memorial Hospital Site Number : 1095
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109-4405
- Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
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Leicestershire
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Leicester、Leicestershire、イギリス、LE1 5WW
- Investigational Site Number : 981
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London, City Of
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London、London, City Of、イギリス、E1 2ES
- Investigational Site Number : 983
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London、London, City Of、イギリス、W12 0HS
- Investigational Site Number : 980
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Rotterdam、オランダ、3015 GD
- Investigational Site Number : 727
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s-Gravenhage、オランダ、2545 CH
- Investigational Site Number : 728
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Australian Capital Territory
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Canberra、Australian Capital Territory、オーストラリア、2605
- Investigational Site Number : 105
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2139
- Investigational Site Number : 104
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Queensland
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Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
- Investigational Site Number : 102
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Investigational Site Number : 101
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Investigational Site Number : 106
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Western Australia
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Perth、Western Australia、オーストラリア、6005
- Investigational Site Number : 103
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
- Investigational Site Number : 1161
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3A 1A1
- Investigational Site Number : 1162
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Brno、チェコ、62500
- Investigational Site Number : 431
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Hradec Kralove、チェコ、50005
- Investigational Site Number : 433
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Ostrava - Poruba、チェコ、70852
- Investigational Site Number : 434
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Praha 2、チェコ、12808
- Investigational Site Number : 432
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Bergen、ノルウェー、N-5021
- Investigational Site Number : 542
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Gralum、ノルウェー、1714
- Investigational Site Number : 541
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Pleven、ブルガリア、5800
- Investigational Site Number : 213
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Sofia、ブルガリア、1431
- Investigational Site Number : 214
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Varna、ブルガリア、9010
- Investigational Site Number : 211
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳から80歳までの男性または女性の患者
- 免疫関連 ITP (一次および二次の両方)
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の女性
- 現在の薬物またはアルコール乱用
- 固形臓器移植の歴史
- HIV、B型肝炎、またはC型肝炎の陽性スクリーニング
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：リルザブルチニブ (PRN1008) 毎日
パート A 約 60 人の患者: PRN1008 400mg BID による最大 24 週間の非盲検治療。安全性と線量の評価。 プロトコールに従って PRN1008 に反応した患者は、長期延長に入ることができます。 パート B 約 25 人の患者: PRN1008 400mg BID による最大 24 週間の非盲検治療。安全性と線量の評価。 プロトコールに従って PRN1008 に反応した患者は長期延長に入る可能性がある |
BTK阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート A および B: 治療で発生した有害事象の発生率 (安全性評価)
時間枠：24週間の治療、長期延長、および最後の投与後の4週間のフォローアップ]
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治療期間中および最後の投与から 4 週間のフォローアップ時の TEAE の発生率、重症度、および関係。
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24週間の治療、長期延長、および最後の投与後の4週間のフォローアップ]
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パート A: 連続した血小板数の増加 (有効性結果の測定)
時間枠：24週間
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レスキュー薬を使用せずに、血小板数が 50,000/μL 以上かつベースラインから 20,000/μL 以上の血小板数の増加を 2 回以上連続して達成できる被験者の割合
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24週間
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パート B: 血小板数の持続的な増加 (有効性結果の測定)
時間枠：24週間
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24 週間の治療期間の最後の 12 週間のうち少なくとも 8 週間で、レスキュー薬を使用せずに血小板数が 50,000/μL 以上を達成できる患者の割合
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Olga Bandman, MD、Principia Biopharma
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Del Pozo Martin Y. 2021 ASH annual meeting. Lancet Haematol. 2022 Feb;9(2):e92-e93. doi: 10.1016/S2352-3026(21)00384-7. Epub 2021 Dec 16. No abstract available.
- Kuter DJ, Efraim M, Mayer J, Trneny M, McDonald V, Bird R, Regenbogen T, Garg M, Kaplan Z, Tzvetkov N, Choi PY, Jansen AJG, Kostal M, Baker R, Gumulec J, Lee EJ, Cunningham I, Goncalves I, Warner M, Boccia R, Gernsheimer T, Ghanima W, Bandman O, Burns R, Neale A, Thomas D, Arora P, Zheng B, Cooper N. Rilzabrutinib, an Oral BTK Inhibitor, in Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2022 Apr 14;386(15):1421-1431. doi: 10.1056/NEJMoa2110297.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年3月22日
一次修了 (実際)
2023年1月31日
研究の完了 (推定)
2025年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年12月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年1月3日
最初の投稿 (実際)
2018年1月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月30日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DFI17124
- PRN1008-010 (その他の識別子：Principia Biopharma)
- U1111-1260-4044 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2023-509397-39 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセットの仕様を含む関連研究文書へのアクセスを要求することができます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。