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免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者におけるリルザブルチニブの研究

2026年2月3日 更新者：Principia Biopharma, a Sanofi Company

再発性免疫性血小板減少症患者における経口BTK阻害剤であるPRN1008の安全性、薬物動態、および臨床活性を調査する適応型、非盲検、用量設定、第1/2相試験

これは、利用可能で承認された治療オプションがなく、血小板数が 30,000/μL 未満である難治性または再発の ITP 患者における PRN1008 の 2 部構成 (パート A および B) 適応型、非盲検、用量設定研究です。治療開始前の 15 日間で 7 日以内にカウントされます。 研究の用量設定部分は完了しました。 パート B の治療用量は、1 日 2 回 400 mg です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、パート A で約 60 人の患者、パート B で約 25 人の患者における PRN1008 の 2 パート (パート A およびパート B) 適応型、非盲検、用量設定研究です。

パート A では、利用可能で承認された治療法の選択肢がない難治性または再発の ITP 患者を登録します。 適格な患者は、治療開始前の15日間で7日以内に2つのカウントで血小板数が30,000 /μL未満です。 積極的な治療期間は 24 週間で、治療後のフォローアップ期間は 4 週間です。 試験の用量設定部分では、試験に登録された各患者は、28 日間の PRN1008 治療後に用量を漸増することが許可されます。最後の投与レベル。 プロトコルごとにPRN1008に反応した患者は、長期延長に入る可能性があります。

研究のパート B には、再発したか、以前の治療法に対する反応が不十分な約 25 人の ITP 患者が含まれます。 適格な患者は、血小板数が30,000 / µL未満で、7日以上離れた2回、治療開始前の15日以内、および研究1日目（SD1）の血小板数が35,000 / µL以下です。 この研究は、28 日間のスクリーニング期間、24 週間の積極的な治療期間、および長期延長で構成されています。 PRN1008の最終投与後、4週間の安全性追跡期間があります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

86

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61614-2868
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute- Site Number : 1087
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817-1915
        • RCCA MC LLC- Site Number : 1091
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114-2603
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center- Site Number : 1092
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center- Site Number : 1099
    • Michigan
      • Midland、Michigan、アメリカ、48670
        • Mid Michigan Medical Center- Site Number : 1086
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center- Site Number : 1097
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • Pitt County Memorial Hospital- Site Number : 1095
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109-4405
        • Seattle Cancer Care Alliance Site Number : 1098
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2GW
        • Investigational Site Number : 984
    • Leicestershire
      • Leicester、Leicestershire、イギリス、LE1 5WW
        • Investigational Site Number : 981
    • London, City of
      • London、London, City of、イギリス、E1 2ES
        • Investigational Site Number : 983
      • London、London, City of、イギリス、W12 0HS
        • Investigational Site Number : 980
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 GD
        • Investigational Site Number : 727
      • The Hague、オランダ、2545 CH
        • Investigational Site Number : 728
  • オーストラリア
    • Australian Capital Territory
      • Canberra、Australian Capital Territory、オーストラリア、2605
        • Investigational Site Number : 105
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2139
        • Investigational Site Number : 104
    • Queensland
      • Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
        • Investigational Site Number : 102
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Investigational Site Number : 101
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • Investigational Site Number : 106
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6005
        • Investigational Site Number : 103
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
        • Investigational Site Number : 1161
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 1A1
        • Investigational Site Number : 1162
  • チェコ
      • Brno、チェコ、62500
        • Investigational Site Number : 431
      • Hradec Králové、チェコ、50005
        • Investigational Site Number : 433
      • Ostrava - Poruba、チェコ、70852
        • Investigational Site Number : 434
      • Prague、チェコ、12808
        • Investigational Site Number : 432
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、N-5021
        • Investigational Site Number : 542
      • Grålum、ノルウェー、1714
        • Investigational Site Number : 541
  • ブルガリア
      • Pleven、ブルガリア、5800
        • Investigational Site Number : 213
      • Sofia、ブルガリア、1431
        • Investigational Site Number : 214
      • Varna、ブルガリア、9010
        • Investigational Site Number : 211

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18歳から80歳までの男性または女性の患者
  • 免疫関連 ITP (一次および二次の両方)

除外基準:

  • 妊娠中または授乳中の女性
  • 現在の薬物またはアルコール乱用
  • 固形臓器移植の歴史
  • HIV、B型肝炎、またはC型肝炎の陽性スクリーニング

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リルザブルチニブ (PRN1008) 毎日

パート A 約 60 人の患者: PRN1008 400mg BID による最大 24 週間の非盲検治療。安全性と線量の評価。 プロトコールに従って PRN1008 に反応した患者は、長期延長に入ることができます。

パート B 約 25 人の患者: PRN1008 400mg BID による最大 24 週間の非盲検治療。安全性と線量の評価。 プロトコールに従って PRN1008 に反応した患者は長期延長に入る可能性がある
薬：リルザブルチニブ
BTK阻害剤
他の名前：
  • PRN1008

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：開始用量レベル別および全体における、連続2回以上の血小板数達成参加者の割合
時間枠：最大24週間
開始投与量レベルおよび全体で、レスキュー薬を投与せずに、ベースラインから血小板数が20,000/μL以上増加し、少なくとも5日間隔をあけた連続した2回以上の血小板数が50,000/μL以上を達成した参加者の割合。 95%信頼区間（CI）はClopper-Pearson法に基づいて算出された。 ベースライン値としては、2回のスクリーニング結果とサイクル1デイ1の結果の平均値が使用された。
最大24週間
パートB：血小板数が50,000/μL以上に達した参加者の割合
時間枠：最大24週間
24週間の治療期間中、活性治療開始10週間後から救援薬を使用せずに、最終12週間のうち少なくとも8週間で血小板数が50,000/μL以上を達成した参加者の割合。95％CIはClopper-Pearsonの正確法に基づいています。
最大24週間
パートA：治療 emergent有害事象（TEAE）および治療関連治療 emergent有害事象を有する参加者の数
時間枠：リルザブルチニブ初回投与日（1日目）から最終投与日+1（最大294日）まで
有害事象（AE）：リルザブルチニブの使用と時間的に関連する、参加者または臨床研究参加者に生じたあらゆる好ましくない医学的事象で、リルザブルチニブとの関連性の有無を問わない。 治療 emergent 有害事象（TEAE）：リルザブルチニブ初回投与後（Day 1）に新たに発現、増悪、または重篤化した有害事象。 すべてのTEAEは、治験責任医師が参加者の状況を評価し、潜在的な代替原因を検討してTEAEがリルザブルチニブに関連すると考えられるかどうかを判断することにより、治療関連TEAEと見なされる。
リルザブルチニブ初回投与日（1日目）から最終投与日+1（最大294日）まで
Part B: 治療関連有害事象および治療関連治療関連有害事象が発生した参加者の数
時間枠：リルザブルチニブ初回投与日（1日目）から最終投与日+1（約170日）まで
AE：参加者または臨床試験参加者において、リルザブルチニブの使用に関連するか否かを問わず、時間的にリルザブルチニブの使用と関連するあらゆる好ましくない医学的現象。 TEAE：治療発現期間中（リルザブルチニブの初回投与後（1日目）のいずれかの時点と定義）に発現、悪化、または重篤化したAE。 あらゆるTEAEは、治験責任医師による参加者の事象を取り巻く状況の評価、およびTEAEがリルザブルチニブに関連すると見なせるかどうかを判断するためのあらゆる潜在的な代替原因の評価に基づき、治療関連TEAEと見なされる。
リルザブルチニブ初回投与日（1日目）から最終投与日+1（約170日）まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：開始時投与量レベル別および全体での血小板数が50,000/μL以上の週の割合
時間枠：最大24週間
治療期間中に参加者が血小板数≧50,000/μLを達成した週の割合をここに要約します。
最大24週間
パートA：開始用量レベル別および全体での、最終8回の血小板計数のうち4回が50,000/μL以上であった参加者の割合
時間枠：最大24週間
最終8回の血小板測定値のうち、少なくとも4回が50,000/μL以上であった参加者の割合をここに要約します。 最終8回の予定された血小板測定値は、治療期間中の最後の8週間（治療期間により異なり、必ずしも第19週から第24週とは限りません）に実施されたリルザブルチニブ投与時の測定値です。 95％CIはClopper-Pearson法に基づいています。
最大24週間
パートA：投与量レベルおよび全体でのベースラインから投与後1日目平均血小板数への変化
時間枠：ベースラインから最大24週間
投与1日後の血小板数の平均値は、(各被験者の投与1日後の血小板数の平均値)の平均値に相当し、リルザブルチニブ最終投与日の1日後までの血小板数を対象とし、適用される場合はレスキュー投与日当日以降の血小板数は除外した。 異なる日に測定された2回のスクリーニング結果とサイクル1投与1日目の結果の平均値をベースライン値として使用した。
ベースラインから最大24週間
パートA：開始用量レベルおよび全体における血小板数≥50,000/μLを維持した週数
時間枠：最大24週間
治療期間中に参加者の血小板数が50,000/μL以上に達した週数をここに要約します。 週数は、研究日別の予定された週次評価の回数に基づいています。
最大24週間
パートA：開始用量レベルおよび全体別に血小板数が30,000/μL以上の週数
時間枠：最大24週間
治療期間中に参加者が血小板数30,000/μL以上を達成した週数をここに要約します。週数は、研究日ごとの予定された週次評価の回数に基づいています。
最大24週間
パートA：全用量レベルにおける初回血小板数が50,000/μL以上に到達するまでの時間
時間枠：最大24週間
治療期間中の血小板数が初めて50,000/μL以上となった時間（日数）は、以下のように算出されました：（血小板数が初めて50,000/μL以上となった日付 - リルザブルチニブ初回投与日）+1。
最大24週間
パートB：血小板数が50,000/μL以上または30,000/μL以上でベースラインの2倍以上であった週数
時間枠：最大24週間
参加者が血小板数を以下の閾値で達成した週数をここに要約します：≧50,000/μL または ≧30,000/μL かつベースライン値の2倍（レスキュー療法が行われた場合、レスキュー薬使用後4週間は血小板数は打ち切りとして扱われます）。 ベースラインは、3つの血小板数の平均値として定義されます：電子症例報告書（eCRF）に収集された2つの適格なスクリーニング時血小板数と第1週（研究1日目）の血小板数。
最大24週間
パートB：2回以上の連続した血小板数値を達成した参加者の割合
時間枠：最大24週間
2回以上連続して血小板数が50,000/μL以上となり、かつベースラインから20,000/μL以上の血小板数増加が認められ、最新の血小板数上昇前の4週間にレスキュー薬を使用しなかった参加者の割合をここに要約します。 ベースラインは、eCRFで収集された2つの適格スクリーニング血小板数と週1（研究1日目）の血小板数の3つの血小板数の平均として定義されます。 95％CIはClopper-Pearsonの正確法に基づいています。
最大24週間
パートB：血小板数が30,000/μL以上かつベースラインの2倍以上であった週数
時間枠：最大24週間
参加者がレスキュー療法なしで血小板数が30,000/μL以上かつベースライン値の2倍を達成した週数（レスキュー薬剤を使用した場合、使用後4週間は血小板数は打ち切り扱いとなります）をここに要約します。 ベースラインは、3つの血小板数の平均値として定義されます：eCRFで収集された2つの適格なスクリーニング時血小板数と週1（研究1日目）の血小板数。
最大24週間
パートB：レスキュー薬剤を受けた参加者の割合
時間枠：最大24週間
救急薬とは、参加者を救うために使用された治療法（静脈内免疫グロブリン[IVIG]、高用量ステロイド、血小板輸液、または抗D免疫グロブリン輸液のいずれか1つ）を定義します。 救急薬を受けた参加者の割合をここにまとめます。 95% CIはClopper-Pearson正確法に基づいています。
最大24週間
パートB：特発性血小板減少性紫斑病出血スケール（IBLS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから最長24週間
IBLSは出血評価スコアです。 IBLSは女性で11部位、男性で10部位から構成され、各部位は0（なし）から2（顕著な出血）でスコアリングされます。 総合スコアの範囲は0〜22で、スコアが高いほど顕著な出血の存在が高いことを示します。 各参加者について、各診察時のIBLSスコアは、9つの解剖学的部位（男性および閉経後の女性では8部位）における11項目（男性および閉経後の女性では10項目）の平均を取ることによって計算されました。 各参加者について、24週間の治療期間中のすべてのベースライン後診察にわたる平均を取ることにより、平均IBLSスコアも計算されました。 IBLS平均値の範囲は0〜2です。IBLS平均値が小さいほど、参加者は健康であることを示します。 ベースラインからの変化については、負の値は改善を示します。 ベースライン値は、初回リルザブルチニブ投与前の最後に利用可能な値として定義されます。
ベースラインから最長24週間
パートA：用量レベル別および全体におけるレスキュー薬投与を受けた参加者の割合
時間枠：最大24週間
レスキュー薬剤は、被験者を救済するために使用されたすべての治療法（IVIG、高用量ステロイド、血小板輸注、または抗D免疫グロブリン輸注のいずれか1つ）と定義されます。 各用量レベルおよび全体でレスキュー薬剤を受けた被験者の割合をここに要約します。 95％CIはClopper-Pearson法に基づいています。
最大24週間
パートA：用量レベル別および全体におけるグレード2以上の出血事象を有する参加者の割合
時間枠：最大24週間
各用量レベルおよび全体について、出血事象の強度グレード2以上の参加者の割合をまとめました。 規制活動のための標準化された医学用語辞典（MedDRA）クエリ（SMQ）出血を伴う治療中発現有害事象（TEAE）は、出血事象の分析のために医学的に決定されました。 95％CIはClopper-Pearson法に基づいています。
最大24週間
パートA：用量レベル別の特発性血小板減少性紫斑病／免疫性血小板減少症（ITP）出血評価ツール（ITP-BAT）スケールによる対象者数
時間枠：最大24週間
ITP-BATスケールは、0（出血なし）から2（顕著な出血）までの11段階で構成され、スコアが高いほど顕著な出血の存在が高いことを示し、過去1週間の経歴（Hx）によって9つの解剖学的部位（皮膚、口腔、鼻出血、消化管[GI]、尿路、婦人科[GYN]、肺、頭蓋内出血[HEM]、結膜下出血[HEM]）で評価されます。 さらに、2つの部位（皮膚および口腔）は、身体検査（PE）によっても評価されました。 各部位で経験した「最悪の」出血は、同じシステムを使用して評価されました。 ここで、0は出血なしを示します。1は1〜5個のあざおよび／または散在性点状出血を示し、2はサイズが2センチメートル（cm）を超える5個を超えるあざおよび／またはびまん性点状出血を示します。 各参加者は、訪問評価ごとにすべての11部位の変換スコアを合計しました。 総合スコアの範囲は0〜22で、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
最大24週間
パートA：リルザブルチニブの最大血漿中濃度（Cmax）
時間枠：サイクル1、2、3、5の1日目（各サイクルは28日間）
リルザブルチニブのCmaxを測定するために、指定された時間ポイントで血漿サンプルを採取しました。
サイクル1、2、3、5の1日目（各サイクルは28日間）
パートA：リルザブルチニブの観察血漿中最高濃度到達時間（Tmax）
時間枠：サイクル1、2、3、5の1日目（各サイクルは28日間）
血漿サンプルはリルザブルチニブの最高血中濃度到達時間（tmax）を測定するために特定の時間ポイントで採取されました。
サイクル1、2、3、5の1日目（各サイクルは28日間）
パートA：リルザブルチニブの血漿中濃度-時間曲線下面積（時間0から最終定量可能濃度まで）（AUClast）
時間枠：サイクル1、2、3、5の1日目（各サイクル28日間）
特定の時間ポイントで血漿サンプルを採取し、リルザブルチニブのAUClastを測定しました。
サイクル1、2、3、5の1日目（各サイクル28日間）
パートA：リルザブルチニブの血漿中濃度-時間曲線下面積（0時間から無限大まで）（AUCinf）
時間枠：サイクル1、2、3の各1日目（各サイクル28日間）
リルザブルチニブのAUCinfを測定するために、指定された時間点で血漿サンプルを採取しました。
サイクル1、2、3の各1日目（各サイクル28日間）
パートA：リルザブルチニブの消失半減期（t1/2）
時間枠：サイクル1、2、3の1日目（各サイクル28日）
血漿サンプルは指定された時間ポイントで収集され、リルザブルチニブのt1/2を決定するために使用されました。
サイクル1、2、3の1日目（各サイクル28日）
パートA：リルザブルチニブ経口投与後の見かけの分布容積（Vz/F）
時間枠：サイクル1、2、3の1日目（各サイクル28日）
リルザブルチニブのVz/Fを測定するために、指定された時間ポイントで血漿サンプルを採取しました。
サイクル1、2、3の1日目（各サイクル28日）
パートA：リルザブルチニブ経口投与後の血漿からの見かけの薬物総クリアランス（CL/F）
時間枠：サイクル1、2、3の1日目（各サイクルは28日間）
血漿サンプルは指定された時間ポイントで収集され、リルザブルチニブのCL/Fを測定するために使用されました。
サイクル1、2、3の1日目（各サイクルは28日間）
パートB：リルザブルチニブの血漿中濃度
時間枠：1日目、29日目、57日目の投与前および投与後2時間
血漿サンプルは、リルザブルチニブの薬物動態（PK）濃度を評価するために、指定された時間ポイントで採取されました。
1日目、29日目、57日目の投与前および投与後2時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Principia Biopharma, a Sanofi Company

捜査官

  • スタディディレクター：Olga Bandman, MD、Principia Biopharma

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月22日

一次修了 (実際)

2023年1月31日

研究の完了 (実際)

2025年12月11日

試験登録日

最初に提出

2017年12月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月3日

最初の投稿 (実際)

2018年1月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年2月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月3日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DFI17124
  • PRN1008-010 (その他の識別子：Principia Biopharma)
  • U1111-1260-4044 (レジストリ識別子：ICTRP)
  • 2023-509397-39 (レジストリ識別子：CTIS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセットの仕様を含む関連研究文書へのアクセスを要求することができます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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