Um ensaio clínico para determinar a segurança e a eficácia da terapia com células-tronco mesenquimais autólogas da Hope Biosciences para o tratamento de lesões cerebrais traumáticas e encefalopatia hipóxico-isquêmica

Experimental: HB-adMSC

As HB-adMSCs serão infundidas três vezes com intervalos de 14 dias (Semana 0, Semana 2, Semana 4)

Biológico: HB-adMSC

Células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo autólogo da Hope Biosciences

Sinais Vitais (Frequência Respiratória)

Média e Desvio Padrão dos Sinais Vitais nas Visitas 1, 3, 6 e 7 para a Frequência Respiratória

Sinais Vitais (Temperatura)

Média e Desvio Padrão dos Sinais Vitais nas Visitas 1, 3, 6 e 7 para a Temperatura

Sinais Vitais (Pressão Arterial Sistólica)

Média e Desvio Padrão dos Sinais Vitais nas Visitas 1, 3, 6 e 7 para a Pressão Arterial Sistólica

Sinais Vitais (Pressão Arterial Diastólica)

Média e Desvio Padrão dos Sinais Vitais nas Visitas 1, 3, 6 e 7 para a Pressão Arterial Diastólica

Sinais Vitais (Frequência Cardíaca)

Média e Desvio Padrão dos Sinais Vitais nas Visitas 1, 3, 6 e 7 para Frequência Cardíaca

Sinais Vitais (Saturação de Oxigénio)

Média e Desvio Padrão dos Sinais Vitais nas Visitas 1, 3, 6 e 7 para Saturação de Oxigénio

Alteração nos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base (Pressão Arterial Diastólica)

Média e Desvio Padrão da Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base nas Visitas 3, 4 e 5 para a Pressão Arterial Diastólica

Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base (Pressão Arterial Sistólica)

Média e Desvio Padrão da Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base nas Visitas 3, 4 e 5 para a Pressão Arterial Sistólica

Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base (Frequência Cardíaca)

Média e Desvio Padrão das Alterações nos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base nas Visitas 3, 4 e 5 para Frequência Cardíaca

Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base (Saturação de Oxigénio)

Média e Desvio Padrão das Alterações dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base nas Visitas 3, 4 e 5 para a Saturação de Oxigénio

Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base (Frequência Respiratória)

Média e Desvio Padrão da Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base nas Visitas 3, 4 e 5 para a Frequência Respiratória

Alteração dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base (Temperatura)

Média e Desvio Padrão das Alterações dos Sinais Vitais em Relação à Linha de Base nas Visitas 3, 4 e 5 para a Temperatura

Interleucina 4

Medida laboratorial de IL-4 de pacientes através de um ensaio combinado de ELISA/Citometria de fluxo baseado em microesferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variaram de 1940 pg/mL a 6060 pg/mL

Interleucina 2

Medida laboratorial de IL-2 de pacientes de um ensaio combinado baseado em esferas, ELISA/Flow Cytometry para avaliar medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Valor basal (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variaram de 363 pg/mL a 1909 pg/mL

Interleucina 1-beta

Medição laboratorial de IL-1-beta em pacientes através de um ensaio combinado baseado em microesferas/ELISA/Citometria de Fluxo para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam de 1615 pg/mL a 6930 pg/mL

Proteína 10 Induzida por Interferão Gama (IP-10)

Medida laboratorial de IP-10 de pacientes de um ensaio combinado de ELISA/Citometria de Fluxo baseado em microesferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variaram de 5270 pg/mL a 15466 pg/mL

Fator de Necrose Tumoral Alfa

Medida laboratorial de TNFα de pacientes a partir de um ensaio combinado de ELISA/Citometria de fluxo baseado em esferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Valor basal (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variaram de 232 pg/mL a 4570 pg/mL

Proteína Quimioatraente de Monócitos-1 (MCP-1)

Medida laboratorial de MCP-1 de pacientes através de um ensaio combinado baseado em esferas, ELISA/Citometria de Fluxo para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam entre 1439 pg/mL e 7472 pg/mL

Interleucina Proteína-17A (IL-17a)

Medida laboratorial de IL-17a de pacientes através de um ensaio combinado de ELISA/Citometria de fluxo baseado em microesferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores medidos variam de 526 pg/mL a 3228 pg/mL

Interleucina 6

Medida laboratorial de IL-6 dos pacientes a partir de um ensaio combinado de citometria de fluxo/ELISA baseado em microesferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam entre 750 pg/mL e 4740 pg/mL

Interleucina 10

Medida laboratorial da IL-10 de pacientes através de um ensaio combinado baseado em microesferas/ELISA/Citometria de Fluxo para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam de 497 pg/mL a 2796 pg/mL

IFN-gama

Medida laboratorial de IFN-gamma de pacientes a partir de um ensaio combinado de ELISA/Citometria de Fluxo baseado em microesferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam de 764 pg/mL a 6591 pg/mL

IL-12p70

Medição laboratorial de IL-12p70 de pacientes através de um ensaio combinado baseado em microesferas/ELISA/Citometria de fluxo para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam entre 676 pg/mL e 3975 pg/mL

IL-8

Medida laboratorial de IL-8 dos pacientes através de um ensaio combinado de ELISA/Citometria de fluxo baseado em esferas para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Valor basal (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam entre 1348 pg/mL e 7738 pg/mL

TGF-Beta1 Ativo Gratuito

Medida laboratorial de TGF-Beta1 livre ativo de pacientes através de um ensaio combinado baseado em microesferas, ELISA/Flow Cytometry para avaliar as medidas de citocinas nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56)

Os valores variam de 799 pg/mL a 7374 pg/mL

Resultados Funcionais da Escala de Resultados de Glasgow Expandida (GOS-E)

Número de participantes com pontuações específicas na GOS-E nas Visitas 3, 6 e 7 A Escala de Resultados de Glasgow-Extensa é uma escala de 8 pontos que classifica o resultado global para indivíduos com lesão cerebral traumática (TBI), variando de 1 (morto) a 8 (recuperação boa superior). A classificação categórica baseia-se numa entrevista estruturada sobre a capacidade funcional do paciente. Pontuações mais elevadas indicam uma melhor recuperação. A Categoria 3 é Deficiência Grave Inferior, a Categoria 4 é Deficiência Grave Superior, a Categoria 5 é Deficiência Moderada Inferior e a Categoria 6 é Deficiência Moderada Superior.

Escala de Avaliação de Incapacidade (DRS) Resultados Funcionais

Média e DP da avaliação da Escala de Avaliação da Deficiência (EAD) nos seguintes momentos: Infusão 1/linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56). A pontuação da Escala de Avaliação da Deficiência fornece uma medida numérica da incapacidade funcional e deficiência de um indivíduo. Esta avaliação utiliza uma pontuação total de 0-30 para avaliar lesão cerebral traumática, com pontuações mais elevadas indicando maior incapacidade. Uma pontuação de 0 indica uma classificação de "sem deficiência" e uma pontuação de 30 indica uma classificação de "estado vegetativo profundo".

Resultados Neuropsicológicos do Teste de Orientação e Amnésia de Galveston

Média e desvio padrão da avaliação do Galveston Orientation and Amnesia Test (GOAT) da cognição nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56). A pontuação total é calculada subtraindo uma "pontuação de erro" a 100. A pontuação de erro é calculada somando as pontuações de erro individuais de cada pergunta. A pontuação total mínima de -3 está associada a uma falha em responder corretamente a qualquer pergunta de memória/orientação. Uma pontuação total de 100 indica uma recordação perfeita nas perguntas de memória/orientação do GOAT. Pontuações totais mais elevadas indicam uma melhor recordação.

Brief Symptoms Inventory 18 (BSI 18) Pontuações T SOM

Médias e Desvios Padrão do T-Score de Somatização (SOM) do Inventário Breve de Sintomas 18 (BSI 18) nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O BSI-18 tem três subpontuações (somatização, depressão e ansiedade), cada uma com uma pontuação bruta de 0 a 24, sendo que pontuações mais elevadas indicam maior sofrimento. Um T-score é então calculado através da comparação com dados normativos. T-scores abaixo de 50 indicam ausência de elevação e T-scores de 63 ou superiores sugerem um nível clinicamente significativo de sofrimento. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Tecnicamente, não existe um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado.

Pontuações T do Inventário Breve de Sintomas 18 (BSI 18) DEP

Médias e Desvios Padrão dos T-Scores de Depressão (DEP) do Brief Symptoms Inventory 18 (BSI 18) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56). O BSI-18 tem três subpontuações (somatização, depressão e ansiedade) cada uma com uma pontuação bruta de 0 a 24, em que pontuações mais altas indicam maior desconforto. Um T-score é então calculado comparando com dados normativos. T-scores abaixo de 50 indicam ausência de elevação e T-scores de 63 ou mais sugerem um nível de desconforto clinicamente significativo. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Tecnicamente não existe um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado.

Puntuaciones T de Ansiedad (ANX) del Inventario Breve de Síntomas 18 (BSI 18)

Pontuações Médias e Desvios-Padrão T do Inventário Breve de Sintomas 18 (BSI 18) para Ansiedade (ANX) nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a Infusão (Visita 7 - Semana 56). O BSI-18 tem três subpontuações (somatização, depressão e ansiedade) cada uma com uma pontuação bruta de 0 a 24, sendo que pontuações mais altas indicam maior sofrimento. Uma pontuação T é então calculada através da comparação com dados normativos. Pontuações T abaixo de 50 indicam nenhuma elevação e pontuações T de 63 ou superiores sugerem um nível clinicamente significativo de sofrimento. As pontuações T são padronizadas para terem uma média de 50 e um desvio-padrão de 10. Tecnicamente, não há uma pontuação T mínima ou máxima, uma vez que é normalizada.

Brief Symptoms Inventory 18 (BSI 18) Índice de Gravidade Global (GSI) Pontuações T

Inventário Breve de Sintomas 18 (BSI 18) Médias e Desvios Padrão dos T-Scores do Índice Global de Gravidade (GSI) nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56). O BSI-18 tem três subpontuações (somatização, depressão e ansiedade) cada uma com uma pontuação bruta de 0 a 24, sendo que pontuações mais elevadas indicam maior sofrimento. O Índice Global de Gravidade (GSI) é a soma das três subpontuações, que foi depois normalizado com um t-score nesta análise. Um T-score foi calculado através da comparação com dados normativos. T-scores abaixo de 50 indicam ausência de elevação e T-scores de 63 ou superiores sugerem um nível clinicamente significativo de sofrimento. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Tecnicamente não existe um t-score mínimo ou máximo uma vez que é normalizado.

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Cognição - Pontuações T de Preocupações Gerais

Questionários de Qualidade de Vida para Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Cognição - Preocupações Gerais Médias e Desvios Padrão dos T Scores nos seguintes momentos: Infusão 1/ Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 Ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O TBI-QOL SF consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Depois, um T-score foi calculado comparando com dados normativos. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que mais do constructo medido foi observado, seja ele um constructo positivo ou negativo. Tecnicamente não há um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado. Uma pontuação de 60 está acima da média e uma pontuação de 40 está abaixo da média.

Questionários de Qualidade de Vida para Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Pontuações T de Comunicação

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Médias e Desvios-Padrão dos T Scores de Comunicação nos seguintes momentos: Infusão 1/Início (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a Infusão (Visita 7 - Semana 56). O TBI-QOL SF consiste em várias subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Depois, um T-score foi calculado através da comparação com dados normativos. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio-padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que mais do construto medido foi observado, seja ele um construto positivo ou negativo. Tecnicamente, não há um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado. Uma pontuação de 60 está acima da média e uma pontuação de 40 está abaixo da média.

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Pontuações T de Independência

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Médias e Desvios Padrão dos T-Scores de Independência nos seguintes momentos: Infusão 1/linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56). O TBI-QOL SF consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. De seguida, um T-score foi calculado através da comparação com dados normativos. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que mais do construto medido foi observado, seja ele um construto positivo ou negativo. Tecnicamente, não há um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado. Uma pontuação de 60 está acima da média e uma pontuação de 40 está abaixo da média.

Questionários de Qualidade de Vida para Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Pontuações T de Mobilidade

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Médias e Desvios Padrão dos T-Scores de Mobilidade nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Após a Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Após a Infusão (Visita 7 - Semana 56). O TBI-QOL SF consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Em seguida, um T-score foi calculado comparando com dados normativos. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que mais do constructo medido foi observado, quer seja um constructo positivo ou negativo. Tecnicamente não existe um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado. Uma pontuação de 60 está acima da média e uma pontuação de 40 está abaixo da média.

Questionários de Qualidade de Vida após TCE (TBI-QOL SF) - Satisfação com Pontuações T da SRA

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Satisfação com Médias e Desvios Padrão dos Pontos T SRA nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56). O TBI-QOL SF consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. De seguida, um ponto T foi calculado através da comparação com dados normativos. Os pontos T são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um ponto T mais elevado indica que mais do construto medido foi observado, seja ele um construto positivo ou negativo. Tecnicamente não existe um ponto T mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado. Uma pontuação de 60 está acima da média e uma pontuação de 40 está abaixo da média.

Questionários de Qualidade de Vida após TCE (TBI-QOL SF) - Pontuações T de Extremidade Superior/AVD

Questionários de Qualidade de Vida após Lesão Cerebral Traumática (TBI-QOL SF) - Pontuações T Médias e Desvios Padrão de Extremidade Superior/AVD nos seguintes momentos: Infusão 1/linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56). O TBI-QOL SF consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Em seguida, foi calculada uma pontuação T através da comparação com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que foi observada mais do constructo medido, quer seja um constructo positivo ou negativo. Tecnicamente, não existe uma pontuação T mínima ou máxima, uma vez que é normalizada. Uma pontuação de 60 está acima da média e uma pontuação de 40 está abaixo da média.

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T do Teste de Velocidade de Processamento de Comparação de Padrões

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T Médias e Desvios Padrão do Teste de Velocidade de Processamento de Comparação de Padrões nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. De seguida, uma pontuação T foi calculada através da comparação com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que mais do construto medido foi observado, seja um construto positivo ou negativo. Tecnicamente, não existe uma pontuação T mínima ou máxima uma vez que é normalizada.

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T do Teste de Vocabulário por Imagens

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T Médias e Desvios Padrão do Teste de Vocabulário Visual nos seguintes pontos temporais: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0) e 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. De seguida, uma pontuação T foi calculada através da comparação com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que mais do constructo medido foi observado, seja este um constructo positivo ou negativo. Tecnicamente, não existe uma pontuação T mínima ou máxima, uma vez que esta é normalizada.

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T do Teste de Classificação de Cartões de Mudança Dimensional

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T Médias e Desvios Padrão do Teste de Ordenação de Cartões de Mudança Dimensional nos seguintes momentos temporais: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Após a Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Após a Infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Em seguida, uma pontuação T foi calculada comparando com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que mais do construto medido foi observado, quer seja um construto positivo ou negativo. Tecnicamente não existe uma pontuação t mínima ou máxima uma vez que é normalizada.

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T do Teste de Controlo Inibitório e Atenção de Franker

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T Médias e Desvios Padrão do Teste de Controlo Inibitório e Atenção de Franker nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a Infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Em seguida, foi calculada uma pontuação T através da comparação com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para terem uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que mais do constructo medido foi observado, seja ele um constructo positivo ou negativo. Tecnicamente não existe uma pontuação T mínima ou máxima, uma vez que é normalizada.

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T do Teste de Memória de Trabalho de Ordenação de Listas

NIH Toolbox - Cognição: Pontuações T Médias e Desvios Padrão do Teste de Memória de Trabalho de Ordenação de Listas nos seguintes momentos: Infusão 1/linha de base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses pós-infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano pós-infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em várias subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Em seguida, uma pontuação T foi calculada através da comparação com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que mais do constructo medido foi observado, seja um constructo positivo ou negativo. Tecnicamente não existe uma pontuação T mínima ou máxima, uma vez que é normalizada.

NIH Toolbox - Motor: Pontuações T do Teste de Destreza com Tabuleiro de 9 Furos

NIH Toolbox - Motor: Pontuações T Médias e Desvios Padrão do Teste de Destreza com Tábua de 9 Furos nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 Ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. Depois, uma pontuação T foi calculada por comparação com dados normativos. As pontuações T são padronizadas para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Uma pontuação T mais elevada indica que mais do construto medido foi observado, seja ele um construto positivo ou negativo. Tecnicamente não existe pontuação T mínima ou máxima, uma vez que é normalizada.

NIH Toolbox - Motor: Pontuações T do Teste de Destreza do Tabuleiro de 9 Cavilhas Mãos Não Dominantes

NIH Toolbox - Motor: Teste de Destreza do Tabuleiro de 9 Cavilhas Mãos Não Dominantes Médias e Desvios Padrão dos T-scores nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O NIH Toolbox consiste em múltiplas subsecções que são somadas individualmente para criar uma pontuação bruta para cada subsecção. De seguida, um T-score foi calculado comparando com dados normativos. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que mais do construto medido foi observado, quer seja um construto positivo ou negativo. Tecnicamente não existe um T-score mínimo ou máximo uma vez que é normalizado.

Pontuações T do Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT) - Atraso

Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT) Médias e Desvios Padrão dos T-Scores de Atraso nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O Teste de Atraso do Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT) consiste no cálculo do número total de palavras recordadas no ensaio de recordação atrasada (após um atraso de 20-30 minutos). Em seguida, um T-score é calculado comparando com dados normativos ajustados para idade e educação para determinar o desempenho relativo aos pares. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que mais palavras foram recordadas (melhores resultados). Tecnicamente não existe um T-score mínimo ou máximo uma vez que é normalizado.

Pontuações T dos Testes 1-5 do Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT)

Resultados médios e desvios padrão dos Testes 1-5 do Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base de Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a infusão (Visita 7 - Semana 56). O Teste de Aprendizagem Verbal Auditiva de Rey (RAVLT) Testes 1-5 consiste no cálculo do número total de palavras recordadas corretamente nos cinco testes iniciais de aprendizagem (Testes 1-5). Em seguida, é calculado um T-score comparando com dados normativos ajustados para idade e escolaridade para determinar o desempenho relativo aos pares. Os T-scores são padronizados para ter uma média de 50 e um desvio padrão de 10. Um T-score mais elevado indica que foram recordadas mais palavras (melhores resultados). Tecnicamente, não existe um T-score mínimo ou máximo, uma vez que é normalizado.

Escala de Inteligência Wechsler para Adultos - IV: Pontuações Escalonadas de Codificação

Escala de Inteligência de Wechsler para Adultos - IV: Pontuações Escalonadas de Codificação Médias e Desvios Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/ Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 Meses Após Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 Ano Após Infusão (Visita 7 - Semana 56). As pontuações brutas da subsecção (como Codificação) são convertidas numa pontuação escalonada com uma média de 10 e um desvio padrão de 3. Este processo é padronizado utilizando tabelas de conversão baseadas na idade. Em seguida, estas pontuações escalonadas são combinadas em pontuações de índice que são comparadas com uma população normativa com uma pontuação padrão (média = 100, DP = 15) para criar uma pontuação de índice e enquadrar-se nos intervalos de "Média" sendo 90-109, "Média Alta" 110-119, "Média Baixa" 80-89, "Limítrofe" 70-79 e "Extremamente Baixa" abaixo de 70. Pontuações mais altas significam um melhor resultado.

Escala de Inteligência Wechsler para Adultos - IV: Pontuações Escalonadas de Pesquisa de Símbolos

Escala de Inteligência Wechsler para Adultos - IV: Pontuações Padronizadas Médias e Desvios Padrão da Subprova de Procura de Símbolos nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). As pontuações brutas das subprovas (como a de Codificação) são convertidas numa pontuação padronizada com uma média de 10 e um desvio padrão de 3. Este processo é padronizado através de tabelas de conversão baseadas na idade. De seguida, estas pontuações padronizadas são combinadas em pontuações de índice que são comparadas com uma população normativa com uma pontuação padrão (média = 100, DP = 15) para criar uma pontuação de índice e enquadrar-se nas faixas de "Média" sendo 90-109, "Média-Alta" 110-119, "Média-Baixa" 80-89, "Limítrofe" 70-79 e "Extremamente Baixa" abaixo de 70. Pontuações mais altas significam um melhor resultado.

Wechsler Adult Intelligence Scale - IV: Índice de Velocidade de Processamento/Pontuações Compostas

Wechsler Adult Intelligence Scale - IV: Médias e Desvios Padrão dos Pontos Compostos de Velocidade de Processamento nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0), 6 meses após a Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano após a Infusão (Visita 7 - Semana 56). As pontuações brutas das subsecções (como Codificação) são convertidas numa pontuação padronizada com uma média de 10 e um desvio padrão de 3. Este processo é padronizado utilizando tabelas de conversão baseadas na idade. Em seguida, estas pontuações padronizadas são combinadas em pontuações de índice que são comparadas com uma população normativa com uma pontuação padrão (média = 100, DP = 15) para criar uma pontuação de índice e enquadram-se nas faixas "Média" sendo 90-109, "Média-Alta" 110-119, "Média-Baixa" 80-89, "Limítrofe" 70-79, e "Extremamente Baixa" abaixo de 70. Pontuações mais elevadas significam um melhor resultado.

Teste de Associação de Palavras Controladas Oral (COWAT) Pontuações Totais Escalonadas

Pontuações Escaladas Médias e Desvios-Padrão Totais do Teste de Associação de Palavras Oral Controlado (COWAT) nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0), 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28), 1 ano Pós-Infusão (Visita 7 - Semana 56). O COWAT é pontuado contando o número de palavras corretas que uma pessoa produz em um minuto para cada uma das três letras fornecidas. A pontuação total é a soma das palavras únicas geradas em todos os três ensaios. Pontuações mais altas são consideradas um resultado melhor. A pontuação total bruta é então comparada com dados normativos que se baseiam em fatores como idade e nível de escolaridade. A pontuação escalada tem uma média de 10 e um desvio-padrão de 3. Uma pontuação t de < 20 indica comprometimento grave.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Substância Branca Global

MRI Structural Measures - Global White Matter Volumes Mean and Standard Deviation at the following timepoints: Infusion 1/Baseline (Visit 3 - Week 0) and 6 months Post-Infusion (Visit 6 - Week 28). SupraMD is a type of mean diffusivity MRI that uses water diffusion within brain tissue to measure volume of various types of brain matter in mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Matéria Cinzenta Global

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes Médios e Desvios Padrão da Matéria Cinzenta Global nos seguintes momentos temporais: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Após a Infusão (Visita 6 - Semana 28). O SupraMD é um tipo de ressonância magnética de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Matéria Global do Corpo Caloso

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes Médios e Desvio Padrão da Matéria do Corpo Caloso Global nos seguintes momentos: Infusão 1/Valor de Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de ressonância magnética de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Hipocampo (Bilateral)

Medidas Estruturais por Ressonância Magnética - Volumes Médios e Desvios Padrão do Hipocampo (bilateral) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de ressonância magnética de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Amígdala (Bilateral)

MRI Medidas Estruturais - Volumes da Amígdala (bilateral) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de MRI de difusividade média que utiliza a difusão de água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais por RM - Tálamo (Bilateral)

MRI Structural Measures - Thalamus (bilateral) Volumes Mean and Standard Deviation at the following timepoints: Infusion 1/Baseline (Visit 3 - Week 0) and 6 months Post-Infusion (Visit 6 - Week 28). SupraMD is a type of mean diffusivity MRI that uses water diffusion within brain tissue to measure volume of various types of brain matter in mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Caudado (Bilateral)

MRI Structural Measures - Caudate (bilateral) Volumes Mean and Standard Deviation at the following timepoints: Infusion 1/Baseline (Visit 3 - Week 0) and 6 months Post-Infusion (Visit 6 - Week 28). SupraMD is a type of mean diffusivity MRI that uses water diffusion within brain tissue to measure volume of various types of brain matter in mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Putâmen (Bilateral)

MRI Structural Measures - Putamen (bilateral) Volumes Mean and Standard Deviation at the following timepoints: Infusion 1/Baseline (Visit 3 - Week 0) and 6 months Post-Infusion (Visit 6 - Week 28). SupraMD is a type of mean diffusivity MRI that uses water diffusion within brain tissue to measure volume of various types of brain matter in mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Pálido (Bilateral)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes Média e Desvio Padrão do Pálido (bilateral) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média de ressonância magnética que utiliza a difusão de água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

MRI Medidas Estruturais - Ínsula (Bilateral)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes Médios e Desvio Padrão da Ínsula (Bilateral) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm³.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Hipocampo (Esquerdo)

Medidas Estruturais por Ressonância Magnética - Volumes do Hipocampo (esquerdo) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). O SupraMD é um tipo de difusividade média por Ressonância Magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Hipocampo (Direito)

MRI Structural Measures - Hipocampo (direito) Volumes Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de ressonância magnética de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Amígdala (Esquerda)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes da Amígdala (esquerda) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Linha de Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de RM - Amígdala (Direita)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes da Amígdala (direita) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses após a Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Tálamo (Esquerdo)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes do Tálamo (esquerdo) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Tálamo (Direito)

MRI Structural Measures - Thalamus (direito) Volumes Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de ressonância magnética de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Núcleo Caudado (Esquerdo)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes Médios e Desvio Padrão do Caudado (esquerdo) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base de Referência (Visita 3 - Semana 0) e 6 Meses Após a Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

MRI Medidas Estruturais - Núcleo Caudado (Direito)

Medidas Estruturais de RMN - Volumes Médios e Desvio Padrão do Núcleo Caudado (direito) nos seguintes momentos: Infusão 1/Base de Referência (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Após a Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por RMN que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Putâmen (Esquerdo)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes Média e Desvio Padrão do Putamen (esquerdo) nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0) e 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Putâmen (Direito)

MRI Medidas Estruturais - Volumes do Putâmen (direito) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de MRI de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Globo Pálido (Esquerdo)

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Volumes do Globo Pálido (esquerdo) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Pálido (Direito)

Medidas Estruturais por Ressonância Magnética - Volumes Média e Desvio Padrão do Pallidum (direito) nos seguintes momentos: Infusão 1/Referência (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média por ressonância magnética que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Ínsula (Esquerda)

MRI Medidas Estruturais - Volumes do Ínsula (esquerda) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de MRI de difusividade média que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.

Medidas Estruturais de Ressonância Magnética - Ínsula (Direita)

Medidas Estruturais de RM - Volumes da Ínsula (direita) Média e Desvio Padrão nos seguintes momentos: Infusão 1/Base (Visita 3 - Semana 0) e 6 Meses Pós-Infusão (Visita 6 - Semana 28). SupraMD é um tipo de difusividade média de RM que utiliza a difusão da água no tecido cerebral para medir o volume de vários tipos de matéria cerebral em mm3.