Programa de Acesso Expandido Cenobamate (PAE)

Este Programa de Acesso Expandido (EAP) é projetado para fornecer acesso a um medicamento não licenciado aprovado nos Estados Unidos para o tratamento de uma condição grave ou com risco de vida. Este EAP será patrocinado pela SK Life Science Inc. e gerenciado pela WEP Clinical. O cenobamato é aprovado para o tratamento de convulsões parciais em adultos nos Estados Unidos. O US Label anexo (apêndice 1) fornece a orientação mais recente para o uso do cenobamato.

O objetivo deste EAP é continuar fornecendo tratamento com Cenobamato (YKP3089) para pacientes com epilepsia de início parcial que foram incluídos no ensaio clínico YKP3089C013, YKP3089C017 ou YKP3089C021 da SK Life Science. O acesso ao Cenobamato sob esta diretriz é considerado um cenário de tratamento e não um ensaio clínico.

A epilepsia é um sintoma de um problema neurológico que causa convulsões repentinas e breves. Isso leva a um aumento do risco de lesões por acidentes, aumento da taxa de mortalidade e tem um impacto significativo na qualidade de vida. A epilepsia pode ocorrer como resultado de uma lesão neurológica, uma lesão cerebral estrutural, como parte de muitas doenças médicas sistêmicas ou pode ser de origem genérica. A incidência de ter epilepsia durante a vida é entre 2-5%. Os medicamentos disponíveis controlam as convulsões em 50% dos pacientes e diminuem a incidência de convulsões em 75%. O restante continuou a ter um número inaceitável de convulsões, efeitos colaterais e sintomas psiquiátricos. A alta falha do tratamento pode ser o resultado de eficácia inadequada ou efeitos colaterais intoleráveis ​​que levam à baixa adesão.

O cenobamato é uma nova molécula pequena que é um agente antiepiléptico para crises parciais. O mecanismo preciso pelo qual o cenobamato exerce seus efeitos terapêuticos em pacientes com crises parciais é desconhecido. Demonstrou-se que o cenobamato reduz o disparo neuronal repetitivo ao inibir as correntes de sódio dependentes de voltagem. É também um modulador alostérico positivo do canal iônico do ácido γ-aminobutírico (GABAA).