Cenobamate-Programm für erweiterten Zugriff (EAP)

Dieses Expanded Access Program (EAP) soll den Zugang zu einem nicht lizenzierten Medikament ermöglichen, das in den Vereinigten Staaten für die Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung zugelassen ist. Dieses EAP wird von SK Life Science Inc. gesponsert und von WEP Clinical verwaltet. Cenobamate ist für die Behandlung partieller Anfälle bei Erwachsenen in den Vereinigten Staaten zugelassen. Das beigefügte US-Etikett (Anhang 1) enthält die neuesten Leitlinien für die Verwendung von Cenobamat.

Das Ziel dieses EAP ist die Fortsetzung der Behandlung mit Cenobamate (YKP3089) für Patienten mit fokaler Epilepsie, die in die klinische Studie YKP3089C013, YKP3089C017 oder YKP3089C021 von SK Life Science aufgenommen wurden. Der Zugang zu Cenobamate gemäß dieser Leitlinie wird als Behandlungsszenario betrachtet und ist keine klinische Studie.

Epilepsie ist ein Symptom eines neurologischen Problems, das plötzliche, kurze Anfälle verursacht. Sie führt zu einem erhöhten Verletzungsrisiko durch Unfälle, einer erhöhten Sterblichkeitsrate und hat einen erheblichen Einfluss auf die Lebensqualität. Epilepsie kann als Folge einer neurologischen Verletzung, einer strukturellen Hirnläsion, als Teil vieler systemischer medizinischer Erkrankungen auftreten oder generischen Ursprungs sein. Die Inzidenz, im Laufe des Lebens an Epilepsie zu erkranken, liegt zwischen 2-5%. Verfügbare Medikamente kontrollieren die Anfälle bei 50 % der Patienten und verringern die Anfallshäufigkeit bei 75 %. Der Rest hatte weiterhin eine inakzeptable Anzahl von Anfällen, Nebenwirkungen und psychiatrischen Symptomen. Das hohe Therapieversagen kann das Ergebnis unzureichender Wirksamkeit oder nicht tolerierbarer Nebenwirkungen sein, die zu einer schlechten Compliance führen.

Cenobamate ist ein neuartiges kleines Molekül, das ein Antiepileptikum für fokale Anfälle ist. Der genaue Mechanismus, durch den Cenobamat seine therapeutischen Wirkungen bei Patienten mit fokalen Anfällen ausübt, ist unbekannt. Es wurde gezeigt, dass Cenobamate das repetitive neuronale Feuern reduziert, indem es spannungsabhängige Natriumströme hemmt. Es ist auch ein positiver allosterischer Modulator des γ-Aminobuttersäure (GABAA)-Ionenkanals.