Cenobamate Expanded Access Program (EAP)

Questo programma di accesso ampliato (EAP) è progettato per fornire l'accesso a un farmaco senza licenza approvato negli Stati Uniti per il trattamento di una condizione grave o pericolosa per la vita. Questo EAP sarà sponsorizzato da SK Life Science Inc. e gestito da WEP Clinical. Cenobamate è approvato per il trattamento delle crisi parziali negli adulti negli Stati Uniti. L'etichetta statunitense allegata (appendice 1) fornisce le linee guida più recenti per l'uso del cenobamate.

L'obiettivo di questo EAP è continuare a fornire il trattamento con Cenobamate (YKP3089) ai pazienti con epilessia ad esordio parziale che sono stati arruolati nello studio clinico SK Life Science YKP3089C013, YKP3089C017 o YKP3089C021. L'accesso a Cenobamate secondo questa linea guida è considerato uno scenario di trattamento e non è una sperimentazione clinica.

L'epilessia è un sintomo di un problema neurologico che provoca convulsioni improvvise e di breve durata. Porta ad un aumento del rischio di lesioni da incidenti, un aumento del tasso di mortalità e ha un impatto significativo sulla qualità della vita. L'epilessia può verificarsi a seguito di una lesione neurologica, una lesione cerebrale strutturale, come parte di molte malattie mediche sistemiche o può essere di origine generica. L'incidenza di avere l'epilessia nel corso della vita è compresa tra il 2 e il 5%. I farmaci disponibili controllano le crisi nel 50% dei pazienti e riducono l'incidenza delle crisi nel 75%. Il resto ha continuato ad avere un numero inaccettabile di convulsioni, effetti collaterali e sintomi psichiatrici. L'elevato fallimento del trattamento può essere il risultato di un'efficacia inadeguata o di effetti collaterali intollerabili che portano a una scarsa compliance.

Il cenobamato è una nuova piccola molecola che è un agente antiepilettico per le crisi ad esordio parziale. Il meccanismo preciso mediante il quale il cenobamate esercita i suoi effetti terapeutici nei pazienti con crisi epilettiche parziali non è noto. È stato dimostrato che il cenobamate riduce l'attivazione neuronale ripetitiva inibendo le correnti di sodio voltaggio-dipendenti. È anche un modulatore allosterico positivo del canale ionico dell'acido γ-amminobutirrico (GABAA).